Mesenchymális őssejtek a refrakter akut graft-versus-host betegség kezelésére
Mesenchymális őssejtek külső donoroktól a refrakter akut graft-versus-host betegség kezelésére
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (allo-HSCT) számos hematológiai betegséget gyógyíthat. Bár nagy előrelépés történt a transzplantációval kapcsolatos mellékhatások megelőzése és kezelése terén, az akut graft-versus-host betegség (aGVHD) továbbra is fontos szövődmény, amely a betegek 35-80%-ánál fordul elő. Az aGVHD mortalitása pozitívan korrelál a súlyosságával. Jelenleg még mindig a glükokortikoidok jelentik az aGVHD első vonalbeli kezelését. Ha a glükokortikoid-kezelés hatástalan, másodvonalbeli gyógyszereket kell szedni, mint például a takrolimusz (FK506), a mikofenolát-mofetil (MMF) és az antitimocita globulin (ATG). Egyetlen módszer sem lehet azonban folyamatosan hatékony. Az aGVHD második vonalbeli kezelésének hatásos aránya csak körülbelül 60%. A tűzálló aGVHD effektív aránya és prognózisa még rosszabb.
A mesenchymális őssejtek (MSC) a multipotens felnőtt őssejtek egy formája, amely csontvelőből (BM), zsírszövetből és köldökzsinórvérből izolálható. A humán MSC-k klinikai alkalmazásai gyorsan fejlődnek, és célja a hematopoietikus beültetés javítása, az allo-HSCT utáni GVHD megelőzése és kezelése és így tovább. Ritkán számolnak be azonban a refrakter aGVHD kezelésének hatékonyságáról harmadik fél donortól származó kiterjesztett BM-eredetű MSC-kkel. Ha az ilyen kezelés hatékonynak és biztonságosnak bizonyulhat, a BM-eredetű MSC-ket potenciálisan univerzális donoranyagként lehetne használni. Ennek jelentős hatása lenne, mivel a donor-specifikus MSC-k létrehozása időigényes, költséges és gyakran nem praktikus, ha a beteg klinikai állapota sürgős.
A jelen tanulmányban a kutatók prospektíven értékelik a külső donoroktól származó ex vivo kiterjesztett BM-eredetű MSC-k hatékonyságát és biztonságosságát a refrakter aGVHD-ben szenvedő betegek kezelésében.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kína, 510515
- Toborzás
- Department of Hematology,Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A beteg életkora 12-65 év
- Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációban részesülők
- Tűzálló aGVHD-ben szenvedő betegek
- Önkéntes alapon a betegeket MSC-s és nem MSC-s csoportokra osztják
- Az alanyoknak (vagy jogilag elfogadható képviselőiknek) alá kell írniuk egy tájékozott beleegyező dokumentumot, amely jelzi, hogy megértette a vizsgálat célját és az ahhoz szükséges eljárásokat, és hajlandó részt venni a vizsgálatban.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen rendellenesség az életjelben (pl. pulzusszám, légzésszám vagy vérnyomás)
- A vizsgálatra nem alkalmas állapotú betegek (a nyomozói döntés)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Mesenchymális őssejtek
A mesenchymális őssejtcsoport a mezenchimális őssejtekkel végzett kezelést jelenti (1×10^6 sejt/kg, intravénásan) hetente, ciklusonként négyszer
|
A mesenchymális őssejteket intravénásan infundáljuk központi vénás katéteren keresztül (1×10^6 sejt/kg dózisban, 15 perc alatt) hetente, ciklusonként négyszer.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Nem mesenchymális őssejtek
A nem mezenchimális őssejtcsoport más második vonalbeli gyógyszerekkel történő kezelésre utal
|
Más második vonalbeli gyógyszereket szednek.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tűzálló aGVHD kezelésének hatékonysága
Időkeret: 1 év
|
A válasz kritériumai közé tartozik a teljes válasz (CR), a részleges válasz (PR), a stabil betegség (SD) és a progresszív betegség (PD).
CR:aGVHD tünetei és jelei eltűnnek; PR: az aGVHD tünetei és jelei javulnak; SD: az aGVHD tünetei és jelei megmaradnak (javulás vagy romlás nélkül);PD: Az aGVHD tünetei és jelei romlanak.
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az MSC-kezelés akut és késői toxikus mellékhatásai
Időkeret: 1 év
|
A kezelés toxikus mellékhatásai közé tartozik az akut toxicitás és a késői mellékhatások.
Az akut toxicitás elsősorban a szívet, az élővilágot és a vesét érinti.
A késői toxikus mellékhatások elsősorban másodlagos daganatok kialakulását és az elsődleges betegség visszaesését foglalják magukban.
|
1 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
fertőzések
Időkeret: 1 év
|
A fertőzések főként az MSC-kezelést követő első 100 napon belül lesznek.
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Le Blanc K, Frassoni F, Ball L, Locatelli F, Roelofs H, Lewis I, Lanino E, Sundberg B, Bernardo ME, Remberger M, Dini G, Egeler RM, Bacigalupo A, Fibbe W, Ringden O; Developmental Committee of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Mesenchymal stem cells for treatment of steroid-resistant, severe, acute graft-versus-host disease: a phase II study. Lancet. 2008 May 10;371(9624):1579-86. doi: 10.1016/S0140-6736(08)60690-X.
- von Bonin M, Stolzel F, Goedecke A, Richter K, Wuschek N, Holig K, Platzbecker U, Illmer T, Schaich M, Schetelig J, Kiani A, Ordemann R, Ehninger G, Schmitz M, Bornhauser M. Treatment of refractory acute GVHD with third-party MSC expanded in platelet lysate-containing medium. Bone Marrow Transplant. 2009 Feb;43(3):245-51. doi: 10.1038/bmt.2008.316. Epub 2008 Sep 29.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NFH-MSCs-aGVHD-2013
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Mesenchymális őssejtek
-
Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital...Instituto de Salud Carlos III; Fundación de Ayuda a la Investigación sobre la Hipertensión...BefejezveBronchopulmonalis dysplasiaSpanyolország
-
Maternal and Child Health Hospital of FoshanBefejezve
-
Maternal and Child Health Hospital of FoshanVisszavont
-
Seoul National University HospitalMedical Research Collaborating Center, Seoul, KoreaBefejezve
-
Vitro Biopharma Inc.Még nincs toborzásPitt Hopkins szindróma
-
University of Wisconsin, MadisonMég nincs toborzásXerostomia | A graft-versus-host-betegség | Sjogren-kórEgyesült Államok
-
The Methodist Hospital Research InstituteCenter for Cell and Gene Therapy, Baylor College of MedicineToborzásMesenchymális őssejtek | VeseátültetésEgyesült Államok
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisToborzásKismedencei sugárterápia | Sugárzás által kiváltott hemorrhagiás cystitisFranciaország
-
The University of Hong KongUniversity of CambridgeBefejezveOktatási problémákHong Kong
-
Ruijin HospitalShanghai Essight Bio Co.,LtdToborzás