Cellule staminali mesenchimali per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) può curare molte malattie ematologiche. Sebbene siano stati compiuti grandi progressi nella prevenzione e nel trattamento degli effetti collaterali associati al trapianto, la malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) rimane un'importante complicanza che si verifica nel 35-80% dei pazienti. La mortalità di aGVHD è positivamente correlata con la sua gravità. Al momento, i glucocorticoidi sono ancora il trattamento di prima linea dell'aGVHD. Se il trattamento con glucocorticoidi è inefficace, verrebbero assunti farmaci di seconda linea, come il tacrolimus (FK506), il micofenolato mofetile (MMF) e la globulina antitimocitica (ATG). Tuttavia, nessun metodo potrebbe essere continuamente efficace. I tassi effettivi di trattamento di seconda linea per aGVHD sono solo del 60% circa. I tassi effettivi e la prognosi dell'aGVHD refrattario sono anche peggiori.

Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono una forma di cellule staminali adulte multipotenti che possono essere isolate dal midollo osseo (BM), dal tessuto adiposo e dal sangue del cordone ombelicale. Le applicazioni cliniche delle MSC umane si stanno evolvendo rapidamente con l'obiettivo di migliorare l'attecchimento ematopoietico, prevenire e trattare la GVHD dopo l'allo-HSCT e così via. Tuttavia, l'efficacia del trattamento dell'aGVHD refrattaria utilizzando MSC espanse derivate da BM da un donatore di terze parti è raramente segnalata. Se si potesse dimostrare che tale trattamento è efficace e sicuro, le MSC derivate da BM potrebbero potenzialmente essere utilizzate come materiale donatore universale. Ciò avrebbe un impatto importante perché la generazione di MSC specifiche per donatore è lunga, costosa e spesso poco pratica se lo stato clinico di un paziente è urgente.

Nel presente studio, i ricercatori valuteranno in modo prospettico l'efficacia e la sicurezza delle MSC derivate da BM espanse ex-vivo da donatori di terze parti nel trattamento di pazienti con aGVHD refrattaria.