- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01765634
Células-tronco mesenquimais para tratamento da doença aguda refratária do enxerto contra o hospedeiro
Células-tronco mesenquimais de doadores terceirizados para tratamento de doença aguda refratária do enxerto contra o hospedeiro
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT) pode curar muitas doenças hematológicas. Embora grande progresso tenha sido feito na prevenção e tratamento de efeitos colaterais associados ao transplante, a doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (DECHa) continua sendo uma complicação importante que ocorre em 35-80% dos pacientes. A mortalidade da DECHa está positivamente correlacionada com a sua gravidade. Atualmente, os glicocorticóides ainda são o tratamento de primeira linha da DECHa. Se o tratamento com glicocorticóides for ineficaz, drogas de segunda linha seriam tomadas, como tacrolimus (FK506), micofenolato de mofetil (MMF) e globulina antitimócito (ATG). No entanto, nenhum método poderia ser continuamente eficaz. As taxas efetivas do tratamento de segunda linha para DECHa são de apenas cerca de 60%. As taxas efetivas e o prognóstico da DECHa refratária são ainda piores.
As células-tronco mesenquimais (MSCs) são uma forma de células-tronco adultas multipotentes que podem ser isoladas da medula óssea (MO), tecido adiposo e sangue do cordão umbilical. As aplicações clínicas de MSCs humanas estão evoluindo rapidamente com objetivos de melhorar o enxerto hematopoiético, prevenir e tratar GVHD após alo-HSCT e assim por diante. No entanto, a eficácia do tratamento da DECHa refratária usando MSCs derivadas de BM expandidas de um doador terceirizado raramente é relatada. Se tal tratamento pudesse ser eficaz e seguro, as MSCs derivadas de BM poderiam potencialmente ser usadas como um material doador universal. Isso teria um grande impacto porque a geração de MSCs específicas do doador é demorada, cara e muitas vezes impraticável se o estado clínico de um paciente for urgente.
No presente estudo, os investigadores avaliarão prospectivamente a eficácia e a segurança de MSCs derivadas de BM ex-vivo expandidas de doadores terceirizados no tratamento de pacientes com DECHa refratária.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Recrutamento
- Department of Hematology,Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Um paciente com idade de 12 a 65 anos
- Receptores de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas
- Pacientes com DECHa refratária
- De forma voluntária, os pacientes são divididos em grupos de MSCs e não-MSCs
- Os sujeitos (ou seus representantes legalmente aceitáveis) devem ter assinado um documento de consentimento informado indicando que eles entendem o propósito e os procedimentos necessários para o estudo e estão dispostos a participar do estudo
Critério de exclusão:
- Qualquer anormalidade em um sinal vital (por exemplo, frequência cardíaca, frequência respiratória ou pressão arterial)
- Pacientes com quaisquer condições não adequadas para o estudo (decisão dos investigadores)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Células-tronco mesenquimais
Grupo de células-tronco mesenquimais refere-se ao tratamento com células-tronco mesenquimais (1 × 10^6 células/kg, por via intravenosa) a cada semana, quatro vezes por ciclo
|
As células-tronco mesenquimais serão infundidas por via intravenosa por meio de um cateter venoso central (na dose de 1 × 10^6 células/kg, durante 15 min) a cada semana, quatro vezes por ciclo.
Outros nomes:
|
|
Experimental: Células-tronco não mesenquimais
Grupo de células-tronco não mesenquimais refere-se ao tratamento com outras drogas de segunda linha
|
Outros medicamentos de segunda linha são tomados.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A eficácia do tratamento para DECHa refratária
Prazo: 1 ano
|
Os critérios de resposta incluem resposta completa (CR), resposta parcial (PR), doença estável (SD) e doença progressiva (PD).
Os sinais e sintomas de CR:aGVHD desaparecem; PR: sintomas e sinais de DECHa melhoram; SD: os sintomas e sinais de aGVHD permanecem (sem melhora ou piora); DP: os sintomas e sinais de aGVHD pioram.
|
1 ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
efeitos colaterais tóxicos agudos e tardios do tratamento de MSCs
Prazo: 1 ano
|
Os efeitos colaterais tóxicos do tratamento incluem toxicidade aguda e efeitos colaterais tardios.
A toxicidade aguda envolve principalmente o coração, a vida e os rins.
Os efeitos colaterais tóxicos tardios envolvem principalmente o desenvolvimento de tumores secundários e a recidiva da doença primária.
|
1 ano
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
infecções
Prazo: 1 ano
|
As infecções serão concentradas principalmente nos primeiros 100 dias após o tratamento das MSCs.
|
1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Le Blanc K, Frassoni F, Ball L, Locatelli F, Roelofs H, Lewis I, Lanino E, Sundberg B, Bernardo ME, Remberger M, Dini G, Egeler RM, Bacigalupo A, Fibbe W, Ringden O; Developmental Committee of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Mesenchymal stem cells for treatment of steroid-resistant, severe, acute graft-versus-host disease: a phase II study. Lancet. 2008 May 10;371(9624):1579-86. doi: 10.1016/S0140-6736(08)60690-X.
- von Bonin M, Stolzel F, Goedecke A, Richter K, Wuschek N, Holig K, Platzbecker U, Illmer T, Schaich M, Schetelig J, Kiani A, Ordemann R, Ehninger G, Schmitz M, Bornhauser M. Treatment of refractory acute GVHD with third-party MSC expanded in platelet lysate-containing medium. Bone Marrow Transplant. 2009 Feb;43(3):245-51. doi: 10.1038/bmt.2008.316. Epub 2008 Sep 29.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NFH-MSCs-aGVHD-2013
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .