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Células-tronco mesenquimais para tratamento da doença aguda refratária do enxerto contra o hospedeiro

8 de janeiro de 2013 atualizado por: Nanfang Hospital of Southern Medical University

Células-tronco mesenquimais de doadores terceirizados para tratamento de doença aguda refratária do enxerto contra o hospedeiro

O objetivo deste estudo é avaliar a utilidade do tratamento de pacientes com doença aguda refratária do enxerto contra o hospedeiro com células-tronco mesenquimais ex-vivo-expandidas de BM de doadores de terceiros. O objetivo foi avaliar o efeito e a segurança desse tratamento na doença do enxerto contra o hospedeiro aguda refratária.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT) pode curar muitas doenças hematológicas. Embora grande progresso tenha sido feito na prevenção e tratamento de efeitos colaterais associados ao transplante, a doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (DECHa) continua sendo uma complicação importante que ocorre em 35-80% dos pacientes. A mortalidade da DECHa está positivamente correlacionada com a sua gravidade. Atualmente, os glicocorticóides ainda são o tratamento de primeira linha da DECHa. Se o tratamento com glicocorticóides for ineficaz, drogas de segunda linha seriam tomadas, como tacrolimus (FK506), micofenolato de mofetil (MMF) e globulina antitimócito (ATG). No entanto, nenhum método poderia ser continuamente eficaz. As taxas efetivas do tratamento de segunda linha para DECHa são de apenas cerca de 60%. As taxas efetivas e o prognóstico da DECHa refratária são ainda piores.

As células-tronco mesenquimais (MSCs) são uma forma de células-tronco adultas multipotentes que podem ser isoladas da medula óssea (MO), tecido adiposo e sangue do cordão umbilical. As aplicações clínicas de MSCs humanas estão evoluindo rapidamente com objetivos de melhorar o enxerto hematopoiético, prevenir e tratar GVHD após alo-HSCT e assim por diante. No entanto, a eficácia do tratamento da DECHa refratária usando MSCs derivadas de BM expandidas de um doador terceirizado raramente é relatada. Se tal tratamento pudesse ser eficaz e seguro, as MSCs derivadas de BM poderiam potencialmente ser usadas como um material doador universal. Isso teria um grande impacto porque a geração de MSCs específicas do doador é demorada, cara e muitas vezes impraticável se o estado clínico de um paciente for urgente.

No presente estudo, os investigadores avaliarão prospectivamente a eficácia e a segurança de MSCs derivadas de BM ex-vivo expandidas de doadores terceirizados no tratamento de pacientes com DECHa refratária.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

40

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Recrutamento
        • Department of Hematology,Nanfang Hospital, Southern Medical University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos a 61 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um paciente com idade de 12 a 65 anos
  • Receptores de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas
  • Pacientes com DECHa refratária
  • De forma voluntária, os pacientes são divididos em grupos de MSCs e não-MSCs
  • Os sujeitos (ou seus representantes legalmente aceitáveis) devem ter assinado um documento de consentimento informado indicando que eles entendem o propósito e os procedimentos necessários para o estudo e estão dispostos a participar do estudo

Critério de exclusão:

  • Qualquer anormalidade em um sinal vital (por exemplo, frequência cardíaca, frequência respiratória ou pressão arterial)
  • Pacientes com quaisquer condições não adequadas para o estudo (decisão dos investigadores)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Células-tronco mesenquimais
Grupo de células-tronco mesenquimais refere-se ao tratamento com células-tronco mesenquimais (1 × 10^6 células/kg, por via intravenosa) a cada semana, quatro vezes por ciclo
As células-tronco mesenquimais serão infundidas por via intravenosa por meio de um cateter venoso central (na dose de 1 × 10^6 células/kg, durante 15 min) a cada semana, quatro vezes por ciclo.
Outros nomes:
  • Mscs
Experimental: Células-tronco não mesenquimais
Grupo de células-tronco não mesenquimais refere-se ao tratamento com outras drogas de segunda linha
Outros medicamentos de segunda linha são tomados.
Outros nomes:
  • Não-MSCs

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A eficácia do tratamento para DECHa refratária
Prazo: 1 ano
Os critérios de resposta incluem resposta completa (CR), resposta parcial (PR), doença estável (SD) e doença progressiva (PD). Os sinais e sintomas de CR:aGVHD desaparecem; PR: sintomas e sinais de DECHa melhoram; SD: os sintomas e sinais de aGVHD permanecem (sem melhora ou piora); DP: os sintomas e sinais de aGVHD pioram.
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
efeitos colaterais tóxicos agudos e tardios do tratamento de MSCs
Prazo: 1 ano
Os efeitos colaterais tóxicos do tratamento incluem toxicidade aguda e efeitos colaterais tardios. A toxicidade aguda envolve principalmente o coração, a vida e os rins. Os efeitos colaterais tóxicos tardios envolvem principalmente o desenvolvimento de tumores secundários e a recidiva da doença primária.
1 ano

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
infecções
Prazo: 1 ano
As infecções serão concentradas principalmente nos primeiros 100 dias após o tratamento das MSCs.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2013

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2015

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de janeiro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de janeiro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

10 de janeiro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

10 de janeiro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de janeiro de 2013

Última verificação

1 de janeiro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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