難治性急性移植片対宿主病の治療のための間葉系幹細胞

同種造血幹細胞移植（allo-HSCT）は、多くの血液疾患を治すことができます。 移植に伴う副作用の予防と治療は大きく進歩しましたが、急性移植片対宿主病 (aGVHD) は依然として 35 ～ 80% の患者に発生する重要な合併症です。 aGVHD の死亡率は、その重症度と正の相関があります。 現在、グルココルチコイドは依然として aGVHD の第一選択治療薬です。 グルココルチコイド治療が無効な場合、タクロリムス (FK506)、ミコフェノール酸モフェチル (MMF)、抗胸腺細胞グロブリン (ATG) などの二次薬が使用されます。 しかし、継続的に有効な方法はありません。 aGVHD に対する二次治療の有効率はわずか約 60% です。 難治性 aGVHD の有効率と予後はさらに悪いです。

間葉系幹細胞 (MSC) は、骨髄 (BM)、脂肪組織、臍帯血から分離できる多能性成体幹細胞の一種です。 ヒト MSC の臨床応用は、造血生着の改善、同種 HSCT 後の GVHD の予防と治療などを目標に急速に進化しています。 ただし、サードパーティのドナーからの拡張 BM 由来 MSC を使用した難治性 aGVHD の治療の有効性はほとんど報告されていません。 このような治療法が効果的かつ安全であることが示されれば、BM 由来の MSC は万能のドナー材料として使用される可能性があります。 患者の臨床状態が緊急である場合、ドナー固有の MSC の生成には時間がかかり、費用がかかり、多くの場合非現実的であるため、これは大きな影響を与えるでしょう。

本研究では、治験責任医師は、難治性 aGVHD 患者の治療における第三者ドナーからの ex-vivo 拡張 BM 由来 MSC の有効性と安全性を前向きに評価します。