Mezenchymální kmenové buňky pro léčbu refrakterního akutního onemocnění štěpu proti hostiteli

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) může vyléčit mnoho hematologických onemocnění. Přestože bylo dosaženo velkého pokroku v prevenci a léčbě nežádoucích účinků spojených s transplantací, akutní reakce štěpu proti hostiteli (aGVHD) zůstává důležitou komplikací, která se vyskytuje u 35–80 % pacientů. Mortalita aGVHD pozitivně koreluje s její závažností. V současné době jsou glukokortikoidy stále první linií léčby aGVHD. Pokud je léčba glukokortikoidy neúčinná, byly by nasazeny léky druhé linie, jako je takrolimus (FK506), mykofenolát mofetil (MMF) a antithymocytární globulin (ATG). Žádná metoda však nemůže být trvale účinná. Účinná míra druhé linie léčby aGVHD je pouze asi 60 %. Efektivní míry a prognóza refrakterní aGVHD jsou ještě horší.

Mezenchymální kmenové buňky (MSC) jsou formou multipotentních dospělých kmenových buněk, které lze izolovat z kostní dřeně (BM), tukové tkáně a pupečníkové krve. Klinické aplikace lidských MSC se rychle vyvíjejí s cíli zlepšit hematopoetický engraftment, prevenci a léčbu GVHD po allo-HSCT a tak dále. Účinnost léčby refrakterní aGVHD pomocí rozšířených MSC odvozených od BM od dárce třetí strany je však uváděna jen zřídka. Pokud by se ukázalo, že taková léčba je účinná a bezpečná, mohly by být MSC odvozené od BM potenciálně použity jako univerzální dárcovský materiál. To by mělo velký dopad, protože generování MSC specifických pro dárce je časově náročné, nákladné a často nepraktické, pokud je klinický stav pacienta naléhavý.

V této studii budou vyšetřovatelé prospektivně hodnotit účinnost a bezpečnost ex-vivo-expandovaných MSC odvozených z BM od dárců třetích stran při léčbě pacientů s refrakterní aGVHD.