BAY94-9027 在既往治疗过的 A 型血友病男性儿童中的安全性和有效性
2020年8月19日 更新者：Bayer
一项多中心、III 期、非对照、开放标签试验，以评估 BAY94-9027 预防和治疗既往治疗儿童出血的药代动力学、安全性和有效性（年龄
血友病 A 是一种遗传性血液疾病，其中形成血凝块所需的一种蛋白质（因子 VIII）缺失或含量不足。 血友病 A 会导致凝血过程减慢，患者会因出血而导致严重问题，甚至可能导致残疾。 目前针对重度血友病 A 的标准治疗是输注 FVIII 以止血，或定期进行预定治疗以防止出血发生。 由于 FVIII 的半衰期较短，预防可能需要每隔一天进行一次治疗。
在这项试验中，正在对 50 名年龄 < 12 岁、患有严重甲型血友病的男性受试者评估长效重组因子 VIII 分子的安全性和有效性。这些受试者将接受长效 rFVIII 的开放标签治疗大约 6 个月（或更长时间，直到 50 个暴露日）至少每 7 天定期进行一次。 剂量和剂量间隔可以适应受试者的临床需要。 第二组患者将按照每周 2 次的常规时间表接受使用相同药物的开放标签治疗 12 周。 患者将前往治疗中心获取常规血样，并需要保留电子日记。
将向受试者提供参与可选扩展研究的机会，以收集至少额外 50 个暴露日的观察结果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
73
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ramat Gan、以色列、5262000
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Plovdiv、保加利亚、4002
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Sofia、保加利亚、1527
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Varna、保加利亚、9010
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
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Wien、奥地利、1090
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Thessaloniki、希腊、54642
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Lombardia
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Milano、Lombardia、意大利、20122
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Sicilia
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Palermo、Sicilia、意大利、90127
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Veneto
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Padova、Veneto、意大利、35128
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Oslo、挪威、0027
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Christchurch、新西兰、8011
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Hamilton、新西兰、3204
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Gent、比利时、9000
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Leuven、比利时、3000
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Lodz、波兰、91-738
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Olsztyn、波兰、10-561
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Vilnius、立陶宛、08661
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Bucharest、罗马尼亚、022328
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Bucharest、罗马尼亚、011026
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Timisoara、罗马尼亚、300011
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California
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Sacramento、California、美国、95817
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Florida
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Pensacola、Florida、美国、32504
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
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Cleveland、Ohio、美国、44106-6007
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Columbus、Ohio、美国、43205-2696
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
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Bristol、英国、BS2 8AE
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Manchester、英国、M13 9WL
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Sheffield、英国、S10 2TH
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne、Tyne And Wear、英国、NE1 4LP
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Amsterdam、荷兰
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Utrecht、荷兰、3584 CX
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Barcelona
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Esplugues de LLobregat、Barcelona、西班牙、08950
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Buenos Aires
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La Plata、Buenos Aires、阿根廷、1900
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 男性 < 12 岁
- 患有严重血友病 A 的受试者
- 以前用 FVIII 治疗 > 50 暴露天数
排除标准：
- 目前有 FVIII 抑制剂证据或病史的受试者
- 任何其他遗传性或获得性出血性疾病
- 血小板计数 < 100,000/mm^3
- 肌酐 > 正常上限的 2 倍
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) / 丙氨酸转氨酶 (ALT) > 正常上限的 5 倍
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：主要研究
参与者接受了 BAY94-9027 的治疗和预防，剂量为每周两次 25-60 国际单位/千克 (IU/kg) 或每 5 天 45-60 IU/kg 或每 7 天 60 IU/kg 作为静脉注射(IV) 根据每个受试者的临床需要进行输液，最多暴露 50 天 (ED)，最少至少 6 个月。
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研究药物剂量根据每个受试者的临床需要进行调整，范围为 25-60 IU/kg/给药、静脉输注、至少 50 次 ED 和至少至少 6 个月
每周两次预防：25-60 IU/kg，静脉输注，持续 12 周
根据每位受试者的临床需要调整研究药物剂量，范围为 25-60 IU/kg/给药、静脉输注、至少 50 次额外 ED 以达到至少 100 次累积 ED，或直至药物上市许可
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实验性的：第 2 部分（扩展组）
参与者每周两次以 25-60 IU/kg 的剂量服用 BAY94-9027 进行预防，持续 12 周。
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研究药物剂量根据每个受试者的临床需要进行调整，范围为 25-60 IU/kg/给药、静脉输注、至少 50 次 ED 和至少至少 6 个月
每周两次预防：25-60 IU/kg，静脉输注，持续 12 周
根据每位受试者的临床需要调整研究药物剂量，范围为 25-60 IU/kg/给药、静脉输注、至少 50 次额外 ED 以达到至少 100 次累积 ED，或直至药物上市许可
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实验性的：延伸研究
参与者接受了 BAY94-9027 的治疗和预防，剂量为每周两次 25-60 IU/kg 或每 5 天 45-60 IU/kg 或每 7 天 60 IU/kg，根据临床需要静脉输注每个受试者至少 50 个 ED 或直到药物上市许可。
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研究药物剂量根据每个受试者的临床需要进行调整，范围为 25-60 IU/kg/给药、静脉输注、至少 50 次 ED 和至少至少 6 个月
每周两次预防：25-60 IU/kg，静脉输注，持续 12 周
根据每位受试者的临床需要调整研究药物剂量，范围为 25-60 IU/kg/给药、静脉输注、至少 50 次额外 ED 以达到至少 100 次累积 ED，或直至药物上市许可
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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所有出血的年化次数
大体时间：6 个月内至少有 50 个暴露日 (ED)，平均 245 天
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6 个月内至少有 50 个暴露日 (ED)，平均 245 天
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基于指定时间段内血液浓度的 BAY94-9027 药代动力学特征
大体时间：给药前至给药后 72 小时
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药代动力学特征包括最大浓度 (Cmax)、半衰期 (t1/2)、浓度与时间曲线下面积 (AUC)、平均停留时间 (MRT)、稳态分布容积 (Vss) 和清除率 (CL )
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给药前至给药后 72 小时
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基于 4 分制（差、中、好或极好）的急性出血事件对治疗的反应
大体时间：6 个月内至少有 50 个暴露日 (ED)，平均 245 天
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6 个月内至少有 50 个暴露日 (ED)，平均 245 天
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潜在免疫反应的表征
大体时间：12周
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12周
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扩展研究中的抑制剂开发
大体时间：至少 50 次额外 ED 以达到至少 100 次累计 ED，平均 5 年
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至少 50 次额外 ED 以达到至少 100 次累计 ED，平均 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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主要研究中的抑制剂开发
大体时间：经过 6 个月的 10 到 15 天和 50 天暴露天数 (ED)，平均 245 天
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经过 6 个月的 10 到 15 天和 50 天暴露天数 (ED)，平均 245 天
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主要研究中增量恢复的评估
大体时间：6 个月内至少有 50 个暴露日 (ED)，平均 245 天
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6 个月内至少有 50 个暴露日 (ED)，平均 245 天
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将不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
大体时间：从研究治疗开始到最后一次给药后 7 天（主要研究：平均 245+7 天；第 2 部分：12 周+7 天；扩展研究：平均 5 年+7 天）
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从研究治疗开始到最后一次给药后 7 天（主要研究：平均 245+7 天；第 2 部分：12 周+7 天；扩展研究：平均 5 年+7 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年5月29日
初级完成 (实际的)
2015年3月19日
研究完成 (实际的)
2020年2月19日
研究注册日期
首次提交
2013年1月23日
首先提交符合 QC 标准的
2013年1月23日
首次发布 (估计)
2013年1月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月19日
最后验证
2020年8月1日
更多信息
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