Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af BAY94-9027 hos tidligere behandlede mandlige børn med hæmofili A

19. august 2020 opdateret af: Bayer

Et multicenter, fase III, ikke-kontrolleret, åbent forsøg til evaluering af farmakokinetikken, sikkerheden og effektiviteten af ​​BAY94-9027 til profylakse og behandling af blødning hos tidligere behandlede børn (alder)

Hæmofili A er en arvelig blodsygdom, hvor et protein, Faktor VIII, der er nødvendigt for at danne blodpropper, mangler eller ikke er til stede i tilstrækkelige mængder. Hæmofili A forårsager, at koagulationsprocessen bliver langsommere, og personen oplever blødninger, der forårsager alvorlige problemer, der kan føre til handicap. Den nuværende standardbehandling for svær hæmofili A er infusion af FVIII for at stoppe blødning eller regelmæssig planlagt behandling for at forhindre blødninger i at opstå. På grund af FVIII's korte halveringstid kan profylakse kræve behandling så ofte som hver anden dag.

I dette forsøg evalueres sikkerheden og effekten af ​​et langtidsvirkende rekombinant Faktor VIII-molekyle hos 50 mandlige forsøgspersoner, < 12 år, med svær hæmofili A. Disse forsøgspersoner vil modtage åben behandling med langtidsvirkende rFVIII i ca. 6 måneder (eller længere indtil 50 eksponeringsdage) på et almindeligt skema mindst én gang hver 7. dag. Doser og dosisintervaller kan tilpasses til individets kliniske behov. En anden gruppe patienter vil modtage åben behandling med det samme lægemiddel i 12 uger efter et almindeligt skema på 2 gange om ugen. Patienter vil besøge behandlingscentret for rutinemæssige blodprøver og vil være forpligtet til at føre en elektronisk dagbog.

Forsøgspersoner vil blive tilbudt deltagelse i en valgfri forlængelsesundersøgelse for at indsamle observationer i mindst yderligere 50 eksponeringsdage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

73

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
      • Sofia, Bulgarien, 1527
      • Varna, Bulgarien, 9010
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-6007
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205-2696
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
  • Grækenland
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262000
  • Italien
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italien, 90127
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08661
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
      • Hamilton, New Zealand, 3204
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
  • Polen
      • Lodz, Polen, 91-738
      • Olsztyn, Polen, 10-561
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 022328
      • Bucharest, Rumænien, 011026
      • Timisoara, Rumænien, 300011
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de LLobregat, Barcelona, Spanien, 08950
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1090

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd < 12 år
  • Personer med svær hæmofili A
  • Tidligere behandlet med FVIII i > 50 eksponeringsdage

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med aktuelle tegn på eller historie med inhibitorer mod FVIII
  • Enhver anden arvelig eller erhvervet blødningssygdom
  • Blodpladetal < 100.000/mm^3
  • Kreatinin > 2x den øvre normalgrænse
  • Aspartataminotransferase (AST) / Alaninaminotransferase (ALT) > 5x den øvre grænse for normal

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hovedundersøgelse
Deltagerne blev behandlet og profylakse administreret med BAY94-9027 i en dosis på 25-60 internationale enheder/kilogram (IE/kg) to gange om ugen eller 45-60 IE/kg hver 5. dag eller 60 IE/kg hver 7. dag som en intravenøs (IV) infusion i henhold til kliniske behov for hvert individ op til mindst 50 eksponeringsdage (ED'er) og mindst mindst 6 måneder.
Biologisk: BAY94-9027
Doseringen af ​​undersøgelseslægemidlet blev justeret til de kliniske behov for hvert individ i området 25-60 IE/kg/administration, intravenøs infusion, mindst 50 ED'er og mindst 6 måneder
Biologisk: BAY94-9027
To gange om ugen profylakse: 25-60 IE/kg, intravenøs infusion, i 12 uger
Biologisk: BAY94-9027
Doseringen af ​​undersøgelseslægemidlet blev justeret til de kliniske behov for hvert individ i området 25-60 IE/kg/administration, intravenøs infusion, mindst 50 yderligere ED'er for at opnå mindst 100 kumulative ED'er, eller indtil markedsføringstilladelsen for lægemidlet
Eksperimentel: Del 2 (Udvidelsesgruppe)
Deltagerne fik BAY94-9027 i en dosis på 25-60 IE/kg to gange om ugen til profylakse i 12 uger.
Biologisk: BAY94-9027
Doseringen af ​​undersøgelseslægemidlet blev justeret til de kliniske behov for hvert individ i området 25-60 IE/kg/administration, intravenøs infusion, mindst 50 ED'er og mindst 6 måneder
Biologisk: BAY94-9027
To gange om ugen profylakse: 25-60 IE/kg, intravenøs infusion, i 12 uger
Biologisk: BAY94-9027
Doseringen af ​​undersøgelseslægemidlet blev justeret til de kliniske behov for hvert individ i området 25-60 IE/kg/administration, intravenøs infusion, mindst 50 yderligere ED'er for at opnå mindst 100 kumulative ED'er, eller indtil markedsføringstilladelsen for lægemidlet
Eksperimentel: Udvidelsesstudie
Deltagerne blev behandlet og profylakse administreret med BAY94-9027 i en dosis på 25-60 IE/kg to gange om ugen eller 45-60 IE/kg hver 5. dag eller 60 IE/kg hver 7. dag som en IV-infusion i henhold til kliniske behov. hvert forsøgsperson i mindst 50 ED'er eller indtil markedsføringstilladelse for lægemidlet.
Biologisk: BAY94-9027
Doseringen af ​​undersøgelseslægemidlet blev justeret til de kliniske behov for hvert individ i området 25-60 IE/kg/administration, intravenøs infusion, mindst 50 ED'er og mindst 6 måneder
Biologisk: BAY94-9027
To gange om ugen profylakse: 25-60 IE/kg, intravenøs infusion, i 12 uger
Biologisk: BAY94-9027
Doseringen af ​​undersøgelseslægemidlet blev justeret til de kliniske behov for hvert individ i området 25-60 IE/kg/administration, intravenøs infusion, mindst 50 yderligere ED'er for at opnå mindst 100 kumulative ED'er, eller indtil markedsføringstilladelsen for lægemidlet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årligt antal af alle blødninger
Tidsramme: Mindst 50 eksponeringsdage (ED) over 6 måneder, i gennemsnit 245 dage
Mindst 50 eksponeringsdage (ED) over 6 måneder, i gennemsnit 245 dage
Farmakokinetikprofilen for BAY94-9027 baseret på blodkoncentration over den definerede tidsperiode
Tidsramme: Før dosis til 72 timer efter dosis
Farmakokinetikprofilen inkluderer maksimal koncentration (Cmax), halveringstid (t1/2), areal under kurven for koncentration versus tid (AUC), gennemsnitlig opholdstid (MRT), distributionsvolumen ved steady state (Vss) og clearance (CL) )
Før dosis til 72 timer efter dosis
Reaktion af akutte blødningshændelser på behandling baseret på en 4-punkts skala (dårlig, moderat, god eller fremragende)
Tidsramme: Mindst 50 eksponeringsdage (ED) over 6 måneder, i gennemsnit 245 dage
Mindst 50 eksponeringsdage (ED) over 6 måneder, i gennemsnit 245 dage
Karakterisering af et potentielt immunrespons
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Inhibitorudvikling i forlængelsesstudiet
Tidsramme: Mindst 50 yderligere ED'er for at opnå mindst 100 kumulative ED'er, i gennemsnit 5 år
Mindst 50 yderligere ED'er for at opnå mindst 100 kumulative ED'er, i gennemsnit 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Inhibitorudvikling i hovedstudiet
Tidsramme: Efter 10 til 15 og 50 eksponeringsdage (ED) over 6 måneder, i gennemsnit 245 dage
Efter 10 til 15 og 50 eksponeringsdage (ED) over 6 måneder, i gennemsnit 245 dage
Vurdering af inkrementel bedring i hovedundersøgelse
Tidsramme: Mindst 50 eksponeringsdage (ED) over 6 måneder, i gennemsnit 245 dage
Mindst 50 eksponeringsdage (ED) over 6 måneder, i gennemsnit 245 dage
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Fra starten af ​​studiebehandlingen op til 7 dage efter den sidste dosis (Hovedundersøgelse: i gennemsnit 245+7 dage; Del 2: 12 uger+7 dage; Udvidelsesundersøgelse: i gennemsnit 5 år+7 dage)
Fra starten af ​​studiebehandlingen op til 7 dage efter den sidste dosis (Hovedundersøgelse: i gennemsnit 245+7 dage; Del 2: 12 uger+7 dage; Udvidelsesundersøgelse: i gennemsnit 5 år+7 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. maj 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. marts 2015

Studieafslutning (Faktiske)

19. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2013

Først opslået (Skøn)

25. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15912
  • 2012-004434-42 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med BAY94-9027

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner