Segurança e eficácia de BAY94-9027 em crianças do sexo masculino previamente tratadas com hemofilia A
19 de agosto de 2020 atualizado por: Bayer
Um estudo aberto multicêntrico, de fase III, não controlado para avaliar a farmacocinética, segurança e eficácia de BAY94-9027 para profilaxia e tratamento de sangramento em crianças previamente tratadas (idade
A hemofilia A é uma doença sanguínea hereditária na qual uma proteína, o Fator VIII, necessária para formar coágulos sanguíneos, está ausente ou não está presente em níveis suficientes. A hemofilia A faz com que o processo de coagulação seja retardado e a pessoa apresente sangramentos causando sérios problemas que podem levar à incapacidade. O tratamento padrão atual para a hemofilia A grave é a infusão de FVIII para interromper o sangramento ou o tratamento programado regular para evitar a ocorrência de sangramentos. Devido à meia-vida curta do FVIII, a profilaxia pode exigir tratamento com a mesma frequência em dias alternados.
Neste estudo, a segurança e a eficácia de uma molécula recombinante de fator VIII de ação prolongada estão sendo avaliadas em 50 indivíduos do sexo masculino, < 12 anos de idade, com hemofilia A grave. Esses indivíduos receberão tratamento aberto com rFVIII de ação prolongada por aproximadamente 6 meses (ou mais até 50 dias de exposição) em uma programação regular pelo menos uma vez a cada 7 dias. As doses e intervalos de dose podem ser adaptados à necessidade clínica do indivíduo. Um segundo grupo de pacientes receberá tratamento aberto com o mesmo medicamento por 12 semanas em um esquema regular de 2x/semana. Os pacientes comparecerão ao centro de tratamento para amostras de sangue de rotina e deverão manter um diário eletrônico.
Será oferecida aos indivíduos a participação em um estudo de extensão opcional para coletar observações por pelo menos 50 dias adicionais de exposição.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
73
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Buenos Aires
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La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
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Plovdiv, Bulgária, 4002
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Sofia, Bulgária, 1527
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Varna, Bulgária, 9010
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Gent, Bélgica, 9000
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Leuven, Bélgica, 3000
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
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Barcelona
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Esplugues de LLobregat, Barcelona, Espanha, 08950
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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Florida
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Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-6007
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205-2696
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
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Thessaloniki, Grécia, 54642
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Amsterdam, Holanda
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
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Ramat Gan, Israel, 5262000
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Itália, 20122
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Sicilia
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Palermo, Sicilia, Itália, 90127
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Veneto
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Padova, Veneto, Itália, 35128
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Vilnius, Lituânia, 08661
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Oslo, Noruega, 0027
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Christchurch, Nova Zelândia, 8011
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Hamilton, Nova Zelândia, 3204
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Lodz, Polônia, 91-738
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Olsztyn, Polônia, 10-561
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Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Reino Unido, NE1 4LP
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Bucharest, Romênia, 022328
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Bucharest, Romênia, 011026
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Timisoara, Romênia, 300011
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Wien, Áustria, 1090
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens < 12 anos de idade
- Indivíduos com hemofilia A grave
- Anteriormente tratado com FVIII por > 50 dias de exposição
Critério de exclusão:
- Indivíduos com evidência atual ou histórico de inibidores do FVIII
- Qualquer outro distúrbio hemorrágico herdado ou adquirido
- Contagens de plaquetas < 100.000/mm^3
- Creatinina > 2x o limite superior do normal
- Aspartato aminotransferase (AST) / Alanina aminotransferase (ALT) > 5x o limite superior do normal
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Estudo principal
Os participantes foram tratados e a profilaxia administrada com BAY94-9027 na dose de 25-60 unidades internacionais/quilograma (UI/kg) duas vezes por semana ou 45-60 UI/kg a cada 5 dias ou 60 UI/kg a cada 7 dias por via intravenosa (IV) infusão de acordo com as necessidades clínicas de cada sujeito até pelo menos 50 dias de exposição (EDs) e um mínimo de pelo menos 6 meses.
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A dosagem do medicamento do estudo foi ajustada às necessidades clínicas de cada indivíduo na faixa de 25-60 UI/kg/administração, infusão intravenosa, pelo menos 50 DEs e um mínimo de pelo menos 6 meses
Profilaxia duas vezes por semana: 25-60 UI/kg, infusão intravenosa, por 12 semanas
A dosagem do medicamento do estudo foi ajustada às necessidades clínicas de cada indivíduo na faixa de 25-60 UI/kg/administração, infusão intravenosa, pelo menos 50 DEs adicionais para atingir pelo menos 100 DEs cumulativos ou até a autorização de comercialização do medicamento
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Experimental: Parte 2 (Grupo de expansão)
Os participantes receberam BAY94-9027 em uma dose de 25-60 UI/kg duas vezes por semana para profilaxia por 12 semanas.
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A dosagem do medicamento do estudo foi ajustada às necessidades clínicas de cada indivíduo na faixa de 25-60 UI/kg/administração, infusão intravenosa, pelo menos 50 DEs e um mínimo de pelo menos 6 meses
Profilaxia duas vezes por semana: 25-60 UI/kg, infusão intravenosa, por 12 semanas
A dosagem do medicamento do estudo foi ajustada às necessidades clínicas de cada indivíduo na faixa de 25-60 UI/kg/administração, infusão intravenosa, pelo menos 50 DEs adicionais para atingir pelo menos 100 DEs cumulativos ou até a autorização de comercialização do medicamento
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Experimental: Estudo de extensão
Os participantes foram tratados e a profilaxia administrada com BAY94-9027 na dose de 25-60 UI/kg duas vezes por semana ou 45-60 UI/kg a cada 5 dias ou 60 UI/kg a cada 7 dias como uma infusão IV de acordo com as necessidades clínicas de cada sujeito por pelo menos 50 DEs ou até a autorização de comercialização do medicamento.
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A dosagem do medicamento do estudo foi ajustada às necessidades clínicas de cada indivíduo na faixa de 25-60 UI/kg/administração, infusão intravenosa, pelo menos 50 DEs e um mínimo de pelo menos 6 meses
Profilaxia duas vezes por semana: 25-60 UI/kg, infusão intravenosa, por 12 semanas
A dosagem do medicamento do estudo foi ajustada às necessidades clínicas de cada indivíduo na faixa de 25-60 UI/kg/administração, infusão intravenosa, pelo menos 50 DEs adicionais para atingir pelo menos 100 DEs cumulativos ou até a autorização de comercialização do medicamento
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número anualizado de todas as sangrias
Prazo: Pelo menos 50 dias de exposição (ED) ao longo de 6 meses, em média 245 dias
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Pelo menos 50 dias de exposição (ED) ao longo de 6 meses, em média 245 dias
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Perfil farmacocinético de BAY94-9027 com base na concentração sanguínea durante o período de tempo definido
Prazo: Pré-dose até 72 horas pós-dose
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O perfil farmacocinético inclui concentração máxima (Cmax), meia-vida (t1/2), área sob a curva de concentração versus tempo (AUC), tempo médio de residência (MRT), volume de distribuição no estado estacionário (Vss) e depuração (CL )
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Pré-dose até 72 horas pós-dose
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Resposta de eventos hemorrágicos agudos ao tratamento com base em uma escala de 4 pontos (ruim, moderado, bom ou excelente)
Prazo: Pelo menos 50 dias de exposição (ED) ao longo de 6 meses, em média 245 dias
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Pelo menos 50 dias de exposição (ED) ao longo de 6 meses, em média 245 dias
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Caracterização de uma resposta imune potencial
Prazo: 12 semanas
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12 semanas
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Desenvolvimento de inibidores no estudo de extensão
Prazo: Pelo menos 50 DEs adicionais para atingir pelo menos 100 DEs cumulativos, em média 5 anos
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Pelo menos 50 DEs adicionais para atingir pelo menos 100 DEs cumulativos, em média 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Desenvolvimento de inibidores no estudo principal
Prazo: Após 10 a 15 e 50 dias de exposição (ED) durante 6 meses, em média 245 dias
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Após 10 a 15 e 50 dias de exposição (ED) durante 6 meses, em média 245 dias
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Avaliação da recuperação incremental no estudo principal
Prazo: Pelo menos 50 dias de exposição (ED) ao longo de 6 meses, em média 245 dias
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Pelo menos 50 dias de exposição (ED) ao longo de 6 meses, em média 245 dias
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Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até 7 dias após a última dose (Estudo principal: em média 245+7 dias; Parte 2: 12 semanas+7 dias; Estudo de extensão: em média 5 anos+7 dias)
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Desde o início do tratamento do estudo até 7 dias após a última dose (Estudo principal: em média 245+7 dias; Parte 2: 12 semanas+7 dias; Estudo de extensão: em média 5 anos+7 dias)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de maio de 2013
Conclusão Primária (Real)
19 de março de 2015
Conclusão do estudo (Real)
19 de fevereiro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de janeiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de janeiro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
25 de janeiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de agosto de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de agosto de 2020
Última verificação
1 de agosto de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 15912
- 2012-004434-42 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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