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Sicurezza ed efficacia del BAY94-9027 nei bambini maschi affetti da emofilia A trattati in precedenza

19 agosto 2020 aggiornato da: Bayer

Uno studio multicentrico, di fase III, non controllato, in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia di BAY94-9027 per la profilassi e il trattamento del sanguinamento in bambini precedentemente trattati (età

L'emofilia A è una malattia ereditaria del sangue in cui manca o non è presente in livelli sufficienti una proteina, il fattore VIII, necessaria per formare i coaguli di sangue. L'emofilia A provoca il rallentamento del processo di coagulazione e la persona sperimenta sanguinamenti che causano seri problemi che potrebbero portare alla disabilità. L'attuale trattamento standard per l'emofilia A grave è l'infusione di FVIII per arrestare l'emorragia o un trattamento programmato regolare per prevenire il verificarsi di emorragie. A causa della breve emivita del FVIII, la profilassi può richiedere un trattamento a giorni alterni.

In questo studio la sicurezza e l'efficacia di una molecola di Fattore VIII ricombinante a lunga durata d'azione viene valutata in 50 soggetti maschi, < 12 anni di età, con emofilia A grave. Questi soggetti riceveranno un trattamento in aperto con rFVIII a lunga durata d'azione per circa 6 mesi (o più a lungo fino a 50 giorni di esposizione) su un programma regolare almeno una volta ogni 7 giorni. Le dosi e gli intervalli tra le dosi possono essere adattati alle necessità cliniche del soggetto. Un secondo gruppo di pazienti riceverà un trattamento in aperto con lo stesso farmaco per 12 settimane con un programma regolare di 2 volte a settimana. I pazienti si recheranno presso il centro di cura per i prelievi di sangue di routine e dovranno tenere un diario elettronico.

Ai soggetti verrà offerta la partecipazione a uno studio di estensione facoltativo per raccogliere osservazioni per almeno altri 50 giorni di esposizione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

73

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
      • Leuven, Belgio, 3000
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
      • Sofia, Bulgaria, 1527
      • Varna, Bulgaria, 9010
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 5262000
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italia, 90127
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italia, 35128
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 08661
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0027
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
      • Hamilton, Nuova Zelanda, 3204
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 91-738
      • Olsztyn, Polonia, 10-561
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Regno Unito, NE1 4LP
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
      • Bucharest, Romania, 011026
      • Timisoara, Romania, 300011
  • Spagna
    • Barcelona
      • Esplugues de LLobregat, Barcelona, Spagna, 08950
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-6007
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205-2696
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi < 12 anni di età
  • Soggetti con grave emofilia A
  • Precedentemente trattato con FVIII per > 50 giorni di esposizione

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con evidenza attuale o anamnesi di inibitori del FVIII
  • Qualsiasi altra malattia emorragica ereditaria o acquisita
  • Conta piastrinica < 100.000/mm^3
  • Creatinina > 2 volte il limite superiore del normale
  • Aspartato aminotransferasi (AST)/alanina aminotransferasi (ALT) > 5 volte il limite superiore della norma

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Studio principale
I partecipanti sono stati trattati e profilassi somministrati con BAY94-9027 alla dose di 25-60 unità internazionali/chilogrammo (UI/kg) due volte a settimana o 45-60 UI/kg ogni 5 giorni o 60 UI/kg ogni 7 giorni per via endovenosa (IV) infusione secondo le esigenze cliniche di ciascun soggetto fino ad almeno 50 giorni di esposizione (DE) e un minimo di almeno 6 mesi.
Biologico: BAY94-9027
Il dosaggio del farmaco in studio è stato adattato alle esigenze cliniche di ciascun soggetto nell'intervallo di 25-60 UI/kg/somministrazione, infusione endovenosa, almeno 50 ED e un minimo di almeno 6 mesi
Biologico: BAY94-9027
Profilassi due volte alla settimana: 25-60 UI/kg, infusione endovenosa, per 12 settimane
Biologico: BAY94-9027
Il dosaggio del farmaco in studio è stato adattato alle esigenze cliniche di ciascun soggetto nell'intervallo di 25-60 UI/kg/somministrazione, infusione endovenosa, almeno 50 ED aggiuntivi per raggiungere almeno 100 ED cumulativi o fino all'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco
Sperimentale: Parte 2 (gruppo di espansione)
Ai partecipanti è stato somministrato BAY94-9027 alla dose di 25-60 UI/kg due volte a settimana per la profilassi per 12 settimane.
Biologico: BAY94-9027
Il dosaggio del farmaco in studio è stato adattato alle esigenze cliniche di ciascun soggetto nell'intervallo di 25-60 UI/kg/somministrazione, infusione endovenosa, almeno 50 ED e un minimo di almeno 6 mesi
Biologico: BAY94-9027
Profilassi due volte alla settimana: 25-60 UI/kg, infusione endovenosa, per 12 settimane
Biologico: BAY94-9027
Il dosaggio del farmaco in studio è stato adattato alle esigenze cliniche di ciascun soggetto nell'intervallo di 25-60 UI/kg/somministrazione, infusione endovenosa, almeno 50 ED aggiuntivi per raggiungere almeno 100 ED cumulativi o fino all'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco
Sperimentale: Studio dell'estensione
I partecipanti sono stati trattati e profilassi somministrati con BAY94-9027 alla dose di 25-60 UI/kg due volte a settimana o 45-60 UI/kg ogni 5 giorni o 60 UI/kg ogni 7 giorni come infusione endovenosa secondo le esigenze cliniche di ogni soggetto per almeno 50 PS o fino all'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco.
Biologico: BAY94-9027
Il dosaggio del farmaco in studio è stato adattato alle esigenze cliniche di ciascun soggetto nell'intervallo di 25-60 UI/kg/somministrazione, infusione endovenosa, almeno 50 ED e un minimo di almeno 6 mesi
Biologico: BAY94-9027
Profilassi due volte alla settimana: 25-60 UI/kg, infusione endovenosa, per 12 settimane
Biologico: BAY94-9027
Il dosaggio del farmaco in studio è stato adattato alle esigenze cliniche di ciascun soggetto nell'intervallo di 25-60 UI/kg/somministrazione, infusione endovenosa, almeno 50 ED aggiuntivi per raggiungere almeno 100 ED cumulativi o fino all'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero annualizzato di tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Almeno 50 giorni di esposizione (ED) in 6 mesi, in media 245 giorni
Almeno 50 giorni di esposizione (ED) in 6 mesi, in media 245 giorni
Profilo farmacocinetico di BAY94-9027 basato sulla concentrazione ematica nel periodo di tempo definito
Lasso di tempo: Pre-dose a 72 ore post-dose
Il profilo farmacocinetico comprende la concentrazione massima (Cmax), l'emivita (t1/2), l'area sotto la curva concentrazione/tempo (AUC), il tempo medio di residenza (MRT), il volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) e la clearance (CL )
Pre-dose a 72 ore post-dose
Risposta di eventi emorragici acuti al trattamento basata su una scala a 4 punti (scarsa, moderata, buona o eccellente)
Lasso di tempo: Almeno 50 giorni di esposizione (ED) in 6 mesi, in media 245 giorni
Almeno 50 giorni di esposizione (ED) in 6 mesi, in media 245 giorni
Caratterizzazione di una potenziale risposta immunitaria
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Sviluppo di inibitori nello studio di estensione
Lasso di tempo: Almeno 50 ED aggiuntivi per raggiungere almeno 100 ED cumulativi, in media 5 anni
Almeno 50 ED aggiuntivi per raggiungere almeno 100 ED cumulativi, in media 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sviluppo di inibitori nello studio principale
Lasso di tempo: Dopo 10-15 e 50 giorni di esposizione (DE) in 6 mesi, in media 245 giorni
Dopo 10-15 e 50 giorni di esposizione (DE) in 6 mesi, in media 245 giorni
Valutazione del recupero incrementale nello studio principale
Lasso di tempo: Almeno 50 giorni di esposizione (ED) in 6 mesi, in media 245 giorni
Almeno 50 giorni di esposizione (ED) in 6 mesi, in media 245 giorni
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio fino a 7 giorni dopo l'ultima dose (Studio principale: in media 245+7 giorni; Parte 2: 12 settimane+7 giorni; Studio di estensione: in media 5 anni+7 giorni)
Dall'inizio del trattamento in studio fino a 7 giorni dopo l'ultima dose (Studio principale: in media 245+7 giorni; Parte 2: 12 settimane+7 giorni; Studio di estensione: in media 5 anni+7 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bayer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

19 marzo 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

19 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2013

Primo Inserito (Stima)

25 gennaio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 15912
  • 2012-004434-42 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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