Безопасность и эффективность BAY94-9027 у ранее леченных детей мужского пола с гемофилией А
19 августа 2020 г. обновлено: Bayer
Многоцентровое неконтролируемое открытое исследование фазы III для оценки фармакокинетики, безопасности и эффективности BAY94-9027 для профилактики и лечения кровотечений у ранее леченных детей (возраст
Гемофилия А — это наследственное заболевание крови, при котором один белок, фактор VIII, необходимый для образования тромбов, отсутствует или присутствует в недостаточном количестве. Гемофилия А вызывает замедление процесса свертывания крови, и у человека возникают кровотечения, вызывающие серьезные проблемы, которые могут привести к инвалидности. В настоящее время стандартным лечением тяжелой гемофилии А является инфузия фактора VIII для остановки кровотечения или регулярное плановое лечение для предотвращения кровотечений. Из-за короткого периода полувыведения FVIII профилактика может потребовать лечения через день.
В этом испытании безопасность и эффективность рекомбинантной молекулы фактора VIII длительного действия оценивают у 50 субъектов мужского пола в возрасте < 12 лет с тяжелой формой гемофилии А. Эти субъекты будут получать открытую терапию длительно действующим rFVIII в течение приблизительно 6 месяцев. (или дольше до 50 дней воздействия) по обычному графику не реже одного раза в 7 дней. Дозы и интервалы между дозами могут быть адаптированы к клиническим потребностям субъекта. Вторая группа пациентов будет получать открытое лечение тем же препаратом в течение 12 недель по регулярному графику 2 раза в неделю. Пациенты будут посещать лечебный центр для обычных анализов крови и должны будут вести электронный дневник.
Субъектам будет предложено участие в дополнительном расширенном исследовании для сбора наблюдений в течение как минимум дополнительных 50 дней воздействия.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
73
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Wien, Австрия, 1090
-
-
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Аргентина, 1900
-
-
-
-
-
Gent, Бельгия, 9000
-
Leuven, Бельгия, 3000
-
-
-
-
-
Plovdiv, Болгария, 4002
-
Sofia, Болгария, 1527
-
Varna, Болгария, 9010
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Греция, 54642
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Израиль, 5262000
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de LLobregat, Barcelona, Испания, 08950
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Италия, 20122
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Италия, 90127
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Италия, 35128
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
-
-
-
-
-
Vilnius, Литва, 08661
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
-
Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
-
-
-
-
-
Christchurch, Новая Зеландия, 8011
-
Hamilton, Новая Зеландия, 3204
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия, 0027
-
-
-
-
-
Lodz, Польша, 91-738
-
Olsztyn, Польша, 10-561
-
-
-
-
-
Bucharest, Румыния, 022328
-
Bucharest, Румыния, 011026
-
Timisoara, Румыния, 300011
-
-
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8AE
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Соединенное Королевство, NE1 4LP
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32504
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106-6007
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205-2696
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 12 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Мужчины до 12 лет
- Субъекты с тяжелой гемофилией А
- Ранее получавшие FVIII в течение > 50 дней воздействия
Критерий исключения:
- Субъекты с текущими признаками или историей ингибиторов FVIII
- Любое другое наследственное или приобретенное нарушение свертываемости крови
- Количество тромбоцитов < 100 000/мм^3
- Креатинин > 2x верхний предел нормы
- Аспартатаминотрансфераза (АСТ) / Аланинаминотрансфераза (АЛТ) > 5x верхний предел нормы
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Основное исследование
Участникам лечения и профилактики вводили BAY94-9027 в дозе 25-60 международных единиц/кг (МЕ/кг) два раза в неделю или 45-60 МЕ/кг каждые 5 дней или 60 МЕ/кг каждые 7 дней внутривенно. (IV) вливание в соответствии с клиническими потребностями каждого субъекта в течение не менее 50 дней воздействия (ЭД) и не менее не менее 6 месяцев.
|
Дозировка исследуемого препарата была скорректирована в соответствии с клиническими потребностями каждого субъекта в диапазоне 25-60 МЕ/кг/введение, внутривенная инфузия, не менее 50 ЕД и минимум не менее 6 месяцев.
Профилактика два раза в неделю: 25-60 МЕ/кг, внутривенная инфузия, в течение 12 недель.
Дозировка исследуемого препарата корректировалась в соответствии с клиническими потребностями каждого субъекта в диапазоне 25-60 МЕ/кг/введение, внутривенная инфузия, не менее 50 дополнительных ED для достижения не менее 100 кумулятивных ED или до получения разрешения на продажу препарата.
|
|
Экспериментальный: Часть 2 (Группа расширения)
Участникам вводили BAY94-9027 в дозе 25-60 МЕ/кг два раза в неделю для профилактики в течение 12 недель.
|
Дозировка исследуемого препарата была скорректирована в соответствии с клиническими потребностями каждого субъекта в диапазоне 25-60 МЕ/кг/введение, внутривенная инфузия, не менее 50 ЕД и минимум не менее 6 месяцев.
Профилактика два раза в неделю: 25-60 МЕ/кг, внутривенная инфузия, в течение 12 недель.
Дозировка исследуемого препарата корректировалась в соответствии с клиническими потребностями каждого субъекта в диапазоне 25-60 МЕ/кг/введение, внутривенная инфузия, не менее 50 дополнительных ED для достижения не менее 100 кумулятивных ED или до получения разрешения на продажу препарата.
|
|
Экспериментальный: Расширенное исследование
Участникам лечения и профилактики вводили BAY94-9027 в дозе 25-60 МЕ/кг два раза в неделю или 45-60 МЕ/кг каждые 5 дней или 60 МЕ/кг каждые 7 дней в виде внутривенной инфузии в соответствии с клиническими потребностями. каждому субъекту в течение не менее 50 ED или до регистрации препарата.
|
Дозировка исследуемого препарата была скорректирована в соответствии с клиническими потребностями каждого субъекта в диапазоне 25-60 МЕ/кг/введение, внутривенная инфузия, не менее 50 ЕД и минимум не менее 6 месяцев.
Профилактика два раза в неделю: 25-60 МЕ/кг, внутривенная инфузия, в течение 12 недель.
Дозировка исследуемого препарата корректировалась в соответствии с клиническими потребностями каждого субъекта в диапазоне 25-60 МЕ/кг/введение, внутривенная инфузия, не менее 50 дополнительных ED для достижения не менее 100 кумулятивных ED или до получения разрешения на продажу препарата.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовое количество всех кровотечений
Временное ограничение: Не менее 50 дней экспозиции (ЭД) в течение 6 месяцев, в среднем 245 дней
|
Не менее 50 дней экспозиции (ЭД) в течение 6 месяцев, в среднем 245 дней
|
|
|
Фармакокинетический профиль BAY94-9027, основанный на концентрации в крови за определенный период времени
Временное ограничение: До дозы до 72 часов после дозы
|
Фармакокинетический профиль включает максимальную концентрацию (Cmax), период полувыведения (t1/2), площадь под кривой зависимости концентрации от времени (AUC), среднее время пребывания (MRT), объем распределения в равновесном состоянии (Vss) и клиренс (CL). )
|
До дозы до 72 часов после дозы
|
|
Реакция острых кровотечений на лечение по 4-балльной шкале (плохая, умеренная, хорошая или отличная)
Временное ограничение: Не менее 50 дней экспозиции (ЭД) в течение 6 месяцев, в среднем 245 дней
|
Не менее 50 дней экспозиции (ЭД) в течение 6 месяцев, в среднем 245 дней
|
|
|
Характеристика потенциального иммунного ответа
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
|
Развитие ингибитора в расширенном исследовании
Временное ограничение: Не менее 50 дополнительных ED для достижения не менее 100 кумулятивных ED, в среднем за 5 лет
|
Не менее 50 дополнительных ED для достижения не менее 100 кумулятивных ED, в среднем за 5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Ингибитор развития в основном исследовании
Временное ограничение: После 10–15 и 50 дней экспозиции (ЭД) в течение 6 месяцев, в среднем 245 дней
|
После 10–15 и 50 дней экспозиции (ЭД) в течение 6 месяцев, в среднем 245 дней
|
|
Оценка дополнительного извлечения в основном исследовании
Временное ограничение: Не менее 50 дней экспозиции (ЭД) в течение 6 месяцев, в среднем 245 дней
|
Не менее 50 дней экспозиции (ЭД) в течение 6 месяцев, в среднем 245 дней
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения до 7 дней после последней дозы (основное исследование: в среднем 245+7 дней; часть 2: 12 недель+7 дней; дополнительное исследование: в среднем 5 лет+7 дней)
|
От начала исследуемого лечения до 7 дней после последней дозы (основное исследование: в среднем 245+7 дней; часть 2: 12 недель+7 дней; дополнительное исследование: в среднем 5 лет+7 дней)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 мая 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 марта 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
19 февраля 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 января 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 января 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
25 января 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 августа 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 августа 2020 г.
Последняя проверка
1 августа 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 15912
- 2012-004434-42 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .