Sikkerhet og effekt av BAY94-9027 hos tidligere behandlede mannlige barn med hemofili A
19. august 2020 oppdatert av: Bayer
En multisenter, fase III, ikke-kontrollert, åpen studie for å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten og effektiviteten til BAY94-9027 for profylakse og behandling av blødninger hos tidligere behandlede barn (alder)
Hemofili A er en arvelig blodsykdom der ett protein, faktor VIII, som trengs for å danne blodpropp mangler eller ikke er tilstede i tilstrekkelige nivåer. Hemofili A fører til at koagulasjonsprosessen bremses og personen opplever blødninger som forårsaker alvorlige problemer som kan føre til funksjonshemming. Den nåværende standardbehandlingen for alvorlig hemofili A er infusjon av FVIII for å stoppe blødninger, eller vanlig planlagt behandling for å forhindre at blødninger oppstår. På grunn av den korte halveringstiden til FVIII, kan profylakse kreve behandling så ofte som annenhver dag.
I denne studien blir sikkerhet og effekt av et langtidsvirkende rekombinant faktor VIII-molekyl evaluert hos 50 mannlige forsøkspersoner, < 12 år, med alvorlig hemofili A. Disse forsøkspersonene vil motta åpen behandling med langtidsvirkende rFVIII i ca. 6 måneder (eller lenger til 50 eksponeringsdager) på en vanlig tidsplan minst en gang hver 7. dag. Doser og doseintervaller kan tilpasses pasientens kliniske behov. En annen gruppe pasienter vil få åpen behandling med samme legemiddel i 12 uker med en vanlig timeplan på 2x/uke. Pasienter vil oppsøke behandlingssenteret for rutinemessige blodprøver og vil bli pålagt å føre elektronisk dagbok.
Forsøkspersoner vil bli tilbudt deltakelse i en valgfri forlengelsesstudie for å samle observasjoner i minst 50 ekstra eksponeringsdager.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
73
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
-
Leuven, Belgia, 3000
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
-
Sofia, Bulgaria, 1527
-
Varna, Bulgaria, 9010
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106-6007
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205-2696
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Hellas, 54642
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262000
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20122
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Italia, 90127
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Italia, 35128
-
-
-
-
-
Vilnius, Litauen, 08661
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
-
-
-
-
-
Christchurch, New Zealand, 8011
-
Hamilton, New Zealand, 3204
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0027
-
-
-
-
-
Lodz, Polen, 91-738
-
Olsztyn, Polen, 10-561
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 022328
-
Bucharest, Romania, 011026
-
Timisoara, Romania, 300011
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de LLobregat, Barcelona, Spania, 08950
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannia, BS2 8AE
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Storbritannia, NE1 4LP
-
-
-
-
-
Wien, Østerrike, 1090
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn < 12 år
- Personer med alvorlig hemofili A
- Tidligere behandlet med FVIII i > 50 eksponeringsdager
Ekskluderingskriterier:
- Personer med nåværende bevis på eller historie med hemmere mot FVIII
- Enhver annen arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse
- Blodplateantall < 100 000/mm^3
- Kreatinin > 2x øvre normalgrense
- Aspartataminotransferase (AST) / Alaninaminotransferase (ALT) > 5 ganger øvre normalgrense
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Hovedstudie
Deltakerne ble behandlet og administrert profylakse med BAY94-9027 i en dose på 25-60 internasjonale enheter/kilogram (IE/kg) to ganger per uke eller 45-60 IE/kg hver 5. dag eller 60 IE/kg hver 7. dag som en intravenøs (IV) infusjon i henhold til kliniske behov for hvert individ opp til minst 50 eksponeringsdager (EDs) og minimum minst 6 måneder.
|
Dosering av studiemedikamenter ble justert til de kliniske behovene til hver enkelt person i området 25-60 IE/kg/administrasjon, intravenøs infusjon, minst 50 EDs og minimum minst 6 måneder
To ganger per uke profylakse: 25-60 IE/kg, intravenøs infusjon, i 12 uker
Doseringen av studiemedikamenter ble justert til de kliniske behovene til hver enkelt individ i området 25-60 IE/kg/administrasjon, intravenøs infusjon, minst 50 ekstra ED-er for å oppnå minst 100 kumulative ED-er, eller inntil markedsføringstillatelse av legemidlet
|
|
Eksperimentell: Del 2 (Utvidelsesgruppe)
Deltakerne ble administrert med BAY94-9027 i en dose på 25-60 IE/kg to ganger per uke for profylakse i 12 uker.
|
Dosering av studiemedikamenter ble justert til de kliniske behovene til hver enkelt person i området 25-60 IE/kg/administrasjon, intravenøs infusjon, minst 50 EDs og minimum minst 6 måneder
To ganger per uke profylakse: 25-60 IE/kg, intravenøs infusjon, i 12 uker
Doseringen av studiemedikamenter ble justert til de kliniske behovene til hver enkelt individ i området 25-60 IE/kg/administrasjon, intravenøs infusjon, minst 50 ekstra ED-er for å oppnå minst 100 kumulative ED-er, eller inntil markedsføringstillatelse av legemidlet
|
|
Eksperimentell: Utvidelsesstudie
Deltakerne ble behandlet og administrert profylakse med BAY94-9027 i en dose på 25-60 IE/kg to ganger per uke eller 45-60 IE/kg hver 5. dag eller 60 IE/kg hver 7. dag som en IV-infusjon i henhold til kliniske behov. hvert forsøksperson i minst 50 EDs eller frem til markedsføringstillatelse av legemidlet.
|
Dosering av studiemedikamenter ble justert til de kliniske behovene til hver enkelt person i området 25-60 IE/kg/administrasjon, intravenøs infusjon, minst 50 EDs og minimum minst 6 måneder
To ganger per uke profylakse: 25-60 IE/kg, intravenøs infusjon, i 12 uker
Doseringen av studiemedikamenter ble justert til de kliniske behovene til hver enkelt individ i området 25-60 IE/kg/administrasjon, intravenøs infusjon, minst 50 ekstra ED-er for å oppnå minst 100 kumulative ED-er, eller inntil markedsføringstillatelse av legemidlet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig antall av alle blødninger
Tidsramme: Minst 50 eksponeringsdager (ED) over 6 måneder, i gjennomsnitt 245 dager
|
Minst 50 eksponeringsdager (ED) over 6 måneder, i gjennomsnitt 245 dager
|
|
|
Farmakokinetikkprofilen til BAY94-9027 basert på blodkonsentrasjon over den definerte tidsperioden
Tidsramme: Før dose til 72 timer etter dose
|
Farmakokinetikkprofilen inkluderer maksimal konsentrasjon (Cmax), halveringstid (t1/2), areal under kurven for konsentrasjon versus tid (AUC), gjennomsnittlig oppholdstid (MRT), distribusjonsvolum ved steady state (Vss) og clearance (CL) )
|
Før dose til 72 timer etter dose
|
|
Respons av akutte blødningshendelser på behandling basert på en 4-punkts skala (dårlig, moderat, god eller utmerket)
Tidsramme: Minst 50 eksponeringsdager (ED) over 6 måneder, i gjennomsnitt 245 dager
|
Minst 50 eksponeringsdager (ED) over 6 måneder, i gjennomsnitt 245 dager
|
|
|
Karakterisering av en potensiell immunrespons
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
|
Inhibitorutvikling i utvidelsesstudien
Tidsramme: Minst 50 ekstra ED-er for å oppnå minst 100 kumulative ED-er, i gjennomsnitt 5 år
|
Minst 50 ekstra ED-er for å oppnå minst 100 kumulative ED-er, i gjennomsnitt 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Inhibitorutvikling i hovedstudiet
Tidsramme: Etter 10 til 15 og 50 eksponeringsdager (ED) over 6 måneder, i gjennomsnitt 245 dager
|
Etter 10 til 15 og 50 eksponeringsdager (ED) over 6 måneder, i gjennomsnitt 245 dager
|
|
Vurdering av inkrementell utvinning i hovedstudie
Tidsramme: Minst 50 eksponeringsdager (ED) over 6 måneder, i gjennomsnitt 245 dager
|
Minst 50 eksponeringsdager (ED) over 6 måneder, i gjennomsnitt 245 dager
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser som mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Fra starten av studiebehandlingen inntil 7 dager etter siste dose (Hovedstudie: i gjennomsnitt 245+7 dager; Del 2: 12 uker+7 dager; Forlengelsesstudie: i gjennomsnitt 5 år+7 dager)
|
Fra starten av studiebehandlingen inntil 7 dager etter siste dose (Hovedstudie: i gjennomsnitt 245+7 dager; Del 2: 12 uker+7 dager; Forlengelsesstudie: i gjennomsnitt 5 år+7 dager)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. mai 2013
Primær fullføring (Faktiske)
19. mars 2015
Studiet fullført (Faktiske)
19. februar 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. januar 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. januar 2013
Først lagt ut (Anslag)
25. januar 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. august 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. august 2020
Sist bekreftet
1. august 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 15912
- 2012-004434-42 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .