이전에 A형 혈우병으로 치료받은 남자 어린이에서 BAY94-9027의 안전성 및 효능
2020년 8월 19일 업데이트: Bayer
이전에 치료받은 어린이(연령
혈우병 A는 혈액 응고를 형성하는 데 필요한 하나의 단백질인 인자 VIII가 없거나 충분한 수준으로 존재하지 않는 유전성 혈액 장애입니다. 혈우병 A는 응고 과정을 늦추고 출혈을 경험하여 장애로 이어질 수 있는 심각한 문제를 일으킵니다. 중증 혈우병 A에 대한 현재의 표준 치료는 출혈을 멈추기 위한 FVIII 주입 또는 출혈 발생을 예방하기 위한 정기적인 예정 치료입니다. FVIII의 짧은 반감기로 인해 예방을 위해 격일로 자주 치료해야 할 수 있습니다.
이 시험에서 지속형 재조합 인자 VIII 분자의 안전성과 효능은 중증 혈우병 A가 있는 12세 미만의 50명의 남성 피험자에서 평가되고 있습니다. 이 피험자는 약 6개월 동안 지속형 rFVIII로 공개 라벨 치료를 받게 됩니다. (또는 50 노출일까지) 최소 7일에 한 번 정기적인 일정으로. 용량 및 용량 간격은 피험자의 임상적 필요에 따라 조정될 수 있습니다. 두 번째 그룹의 환자는 12주 동안 주당 2회의 정규 일정으로 동일한 약물로 공개 라벨 치료를 받게 됩니다. 환자는 일상적인 혈액 샘플을 위해 치료 센터에 참석하고 전자 일기를 작성해야 합니다.
적어도 추가 50 노출일 동안 관찰을 수집하기 위해 선택적인 확장 연구에 피험자가 참여하게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
73
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Thessaloniki, 그리스, 54642
-
-
-
-
-
Amsterdam, 네덜란드
-
Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
-
-
-
-
-
Oslo, 노르웨이, 0027
-
-
-
-
-
Christchurch, 뉴질랜드, 8011
-
Hamilton, 뉴질랜드, 3204
-
-
-
-
-
Bucharest, 루마니아, 022328
-
Bucharest, 루마니아, 011026
-
Timisoara, 루마니아, 300011
-
-
-
-
-
Vilnius, 리투아니아, 08661
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, 미국, 95817
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, 미국, 32504
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106-6007
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205-2696
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
-
-
-
-
-
Gent, 벨기에, 9000
-
Leuven, 벨기에, 3000
-
-
-
-
-
Plovdiv, 불가리아, 4002
-
Sofia, 불가리아, 1527
-
Varna, 불가리아, 9010
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de LLobregat, Barcelona, 스페인, 08950
-
-
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, 아르헨티나, 1900
-
-
-
-
-
Bristol, 영국, BS2 8AE
-
Manchester, 영국, M13 9WL
-
Sheffield, 영국, S10 2TH
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, 영국, NE1 4LP
-
-
-
-
-
Wien, 오스트리아, 1090
-
-
-
-
-
Ramat Gan, 이스라엘, 5262000
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, 이탈리아, 20122
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, 이탈리아, 90127
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, 이탈리아, 35128
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
-
-
-
-
-
Lodz, 폴란드, 91-738
-
Olsztyn, 폴란드, 10-561
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 12세 미만 남성
- 중증 혈우병 A 피험자
- 50일 이상의 노출일 동안 이전에 FVIII로 치료받은 경우
제외 기준:
- FVIII에 대한 억제제의 현재 증거 또는 과거력이 있는 피험자
- 기타 모든 유전 또는 후천성 출혈 장애
- 혈소판 수 < 100,000/mm^3
- 크레아티닌 > 정상 상한치의 2배
- Aspartate aminotransferase (AST) / Alanine aminotransferase (ALT) > 정상 상한치의 5배
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 주요 연구
참가자들은 BAY94-9027을 주 2회 25-60 국제 단위/킬로그램(IU/kg) 또는 5일마다 45-60 IU/kg 또는 7일마다 60 IU/kg의 정맥 주사로 치료하고 예방했습니다. (IV) 최소 50 노출일(ED) 및 최소 6개월까지 각 피험자의 임상적 필요에 따라 주입.
|
연구 약물 투여량은 25-60 IU/kg/투여, 정맥내 주입, 최소 50 ED 및 최소 6개월의 범위에서 각 피험자의 임상적 필요에 맞게 조정되었습니다.
주 2회 예방: 25-60 IU/kg, 정맥내 주입, 12주간
연구 약물 투여량은 25-60 IU/kg/투여, 정맥내 주입, 누적 ED 100회 이상 달성을 위한 ED 50회 이상, 또는 약물의 시판 허가 때까지 각 피험자의 임상적 필요에 따라 조정되었습니다.
|
|
실험적: 파트 2(확장 그룹)
참가자들은 12주 동안 예방을 위해 BAY94-9027을 25-60 IU/kg의 용량으로 주당 2회 투여했습니다.
|
연구 약물 투여량은 25-60 IU/kg/투여, 정맥내 주입, 최소 50 ED 및 최소 6개월의 범위에서 각 피험자의 임상적 필요에 맞게 조정되었습니다.
주 2회 예방: 25-60 IU/kg, 정맥내 주입, 12주간
연구 약물 투여량은 25-60 IU/kg/투여, 정맥내 주입, 누적 ED 100회 이상 달성을 위한 ED 50회 이상, 또는 약물의 시판 허가 때까지 각 피험자의 임상적 필요에 따라 조정되었습니다.
|
|
실험적: 확장 연구
참가자들은 임상적 필요에 따라 BAY94-9027을 주 2회 25-60 IU/kg 또는 5일마다 45-60 IU/kg 또는 7일마다 60 IU/kg의 IV 주입으로 치료하고 예방했습니다. 최소 50 ED 동안 또는 약물의 시판 허가가 있을 때까지 각 피험자.
|
연구 약물 투여량은 25-60 IU/kg/투여, 정맥내 주입, 최소 50 ED 및 최소 6개월의 범위에서 각 피험자의 임상적 필요에 맞게 조정되었습니다.
주 2회 예방: 25-60 IU/kg, 정맥내 주입, 12주간
연구 약물 투여량은 25-60 IU/kg/투여, 정맥내 주입, 누적 ED 100회 이상 달성을 위한 ED 50회 이상, 또는 약물의 시판 허가 때까지 각 피험자의 임상적 필요에 따라 조정되었습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
모든 출혈의 연간 수
기간: 6개월 동안 최소 50일(ED), 평균 245일
|
6개월 동안 최소 50일(ED), 평균 245일
|
|
|
정의된 기간 동안의 혈중 농도에 기초한 BAY94-9027의 약동학 프로파일
기간: 투여 전 ~ 투여 후 72시간
|
약동학 프로필에는 최대 농도(Cmax), 반감기(t1/2), 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC), 평균 체류 시간(MRT), 정상 상태에서의 분포 부피(Vss) 및 청소율(CL)이 포함됩니다. )
|
투여 전 ~ 투여 후 72시간
|
|
4점 척도(나쁨, 보통, 양호 또는 우수)에 기반한 치료에 대한 급성 출혈 사건의 반응
기간: 6개월 동안 최소 50일(ED), 평균 245일
|
6개월 동안 최소 50일(ED), 평균 245일
|
|
|
잠재적인 면역 반응의 특성화
기간: 12주
|
12주
|
|
|
확장 연구에서 억제제 개발
기간: 누적 ED 100개 이상 달성을 위한 ED 50개 이상 추가, 평균 5년
|
누적 ED 100개 이상 달성을 위한 ED 50개 이상 추가, 평균 5년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
본 연구에서 억제제 개발
기간: 6개월 동안 10~15일 및 50일 노출 후(ED), 평균 245일
|
6개월 동안 10~15일 및 50일 노출 후(ED), 평균 245일
|
|
본 연구에서 증분 회복 평가
기간: 6개월 동안 최소 50일(ED), 평균 245일
|
6개월 동안 최소 50일(ED), 평균 245일
|
|
안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 연구 치료 시작부터 마지막 투여 후 7일까지 (본 연구: 평균 245+7일, 파트 2: 12주+7일, 확장 연구: 평균 5년+7일)
|
연구 치료 시작부터 마지막 투여 후 7일까지 (본 연구: 평균 245+7일, 파트 2: 12주+7일, 확장 연구: 평균 5년+7일)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 5월 29일
기본 완료 (실제)
2015년 3월 19일
연구 완료 (실제)
2020년 2월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 1월 23일
처음 게시됨 (추정)
2013년 1월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 19일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
-
Changi General Hospital초대로 등록지단백질(a) | 지질단백질(a), Hyper-Lp(a)-에미아싱가포르, 호주, 말레이시아
-
Polish Mother Memorial Hospital Research Institute모병
-
King Saud University완전한
-
Merck Sharp & Dohme LLC아직 모집하지 않음
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd모집하지 않고 적극적으로
-
Medical University of Vienna완전한
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics완전한
베이94-9027에 대한 임상 시험
-
Bayer완전한혈우병 A캐나다, 스페인, 미국, 벨기에, 이탈리아, 대만, 슬로베니아
-
Bayer완전한혈우병 A불가리아, 스페인, 이탈리아, 폴란드, 그리스, 노르웨이, 덴마크
-
Bayer아직 모집하지 않음
-
Bayer모병혈우병 A | 출혈 예방 | 출혈 치료대한민국
-
Bayer모집하지 않고 적극적으로
-
Bayer모집하지 않고 적극적으로혈우병 A캐나다, 일본, 스페인, 미국, 독일, 스웨덴, 벨기에, 브라질, 그리스, 이탈리아, 네덜란드, 대만, 덴마크, 쿠웨이트, 사우디 아라비아, 아랍 에미리트, 노르웨이, 콜롬비아, 스위스, 슬로베니아
-
Bayer모집하지 않고 적극적으로혈우병 A스페인, 독일, 오스트리아, 그리스, 이탈리아, 슬로베니아