A BAY94-9027 biztonságossága és hatékonysága korábban kezelt A hemofíliában szenvedő fiúgyermekeknél
2020. augusztus 19. frissítette: Bayer
Többközpontú, III. fázisú, nem kontrollált, nyílt vizsgálat a BAY94-9027 farmakokinetikájának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a korábban kezelt gyermekeknél (életkor) a vérzés megelőzésére és kezelésére
Az A hemofília egy öröklött vérbetegség, amelyben a vérrögök kialakulásához szükséges egyik fehérje, a VIII-as faktor hiányzik vagy nincs elegendő mennyiségben jelen. Az A hemofília lelassítja a véralvadási folyamatot, és a személy vérzést tapasztal, ami súlyos problémákat okoz, amelyek rokkantsághoz vezethetnek. A súlyos hemofília A jelenlegi standard kezelése a FVIII infúzió a vérzés megállítására, vagy a rendszeres ütemezett kezelés a vérzések előfordulásának megelőzésére. A FVIII rövid felezési ideje miatt a profilaxis olyan gyakran igényelhet kezelést, mint minden második napon.
Ebben a vizsgálatban egy hosszú hatású rekombináns VIII-as faktor molekula biztonságosságát és hatásosságát értékelték 50, 12 évnél fiatalabb, súlyos hemofília A-ban szenvedő férfi alanyon. Ezek az alanyok körülbelül 6 hónapig kapnak nyílt kezelést hosszú hatású rFVIII-mal. (vagy tovább 50 expozíciós napig) rendszeresen, legalább 7 naponként. A dózisok és az adagolási intervallumok az alany klinikai szükségleteihez igazíthatók. A betegek második csoportja nyílt kezelésben részesül ugyanazzal a gyógyszerrel 12 héten keresztül, heti 2 alkalommal. A betegek a kezelőközpontban rutin vérmintákat vesznek, és elektronikus naplót kell vezetniük.
Az alanyoknak felajánljuk, hogy részt vegyenek egy opcionális kiterjesztett vizsgálatban, hogy megfigyeléseket gyűjtsenek legalább további 50 expozíciós napon keresztül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
73
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Argentína, 1900
-
-
-
-
-
Wien, Ausztria, 1090
-
-
-
-
-
Gent, Belgium, 9000
-
Leuven, Belgium, 3000
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgária, 4002
-
Sofia, Bulgária, 1527
-
Varna, Bulgária, 9010
-
-
-
-
-
Bristol, Egyesült Királyság, BS2 8AE
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
-
Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TH
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Egyesült Királyság, NE1 4LP
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106-6007
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205-2696
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Görögország, 54642
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Izrael, 5262000
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
-
-
-
-
-
Lodz, Lengyelország, 91-738
-
Olsztyn, Lengyelország, 10-561
-
-
-
-
-
Vilnius, Litvánia, 08661
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, 0027
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Olaszország, 20122
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Olaszország, 90127
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Olaszország, 35128
-
-
-
-
-
Bucharest, Románia, 022328
-
Bucharest, Románia, 011026
-
Timisoara, Románia, 300011
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de LLobregat, Barcelona, Spanyolország, 08950
-
-
-
-
-
Christchurch, Új Zéland, 8011
-
Hamilton, Új Zéland, 3204
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 12 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak 12 évesnél fiatalabbak
- Súlyos hemofíliában szenvedő alanyok A
- Korábban több mint 50 expozíciós napon át FVIII-mal kezelték
Kizárási kritériumok:
- Azok az alanyok, akiknél a FVIII inhibitorok jelenlegi bizonyítékai vannak, vagy a kórtörténetben szerepelnek
- Bármilyen más öröklött vagy szerzett vérzési rendellenesség
- Thrombocytaszám < 100 000/mm^3
- A kreatinin a normálérték felső határának kétszerese
- Aszpartát-aminotranszferáz (AST) / alanin-aminotranszferáz (ALT) > 5-szöröse a normálérték felső határának
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Fő tanulmány
A résztvevőket BAY94-9027-tel kezelték és profilaxisban részesültek 25-60 nemzetközi egység/kilogramm (NE/kg) dózisban hetente kétszer vagy 45-60 NE/kg 5 naponta vagy 60 NE/kg 7 naponta intravénásan. (IV) infúzió az egyes alanyok klinikai igényei szerint legalább 50 expozíciós napig (ED) és legalább 6 hónapig.
|
A vizsgált gyógyszer adagolását az egyes alanyok klinikai szükségleteihez igazították a 25-60 NE/kg/beadás, intravénás infúzió, legalább 50 ED és legalább legalább 6 hónap tartományban.
Heti kétszeri profilaxis: 25-60 NE/kg, intravénás infúzió, 12 hétig
A vizsgált gyógyszer adagolását az egyes alanyok klinikai szükségleteihez igazították 25-60 NE/kg/beadás, intravénás infúzió, legalább 50 további ED legalább 100 kumulatív ED elérése érdekében, vagy a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyéig.
|
|
Kísérleti: 2. rész (Bővítési csoport)
A résztvevők BAY94-9027-et kaptak 25-60 NE/kg dózisban hetente kétszer profilaxis céljából 12 héten keresztül.
|
A vizsgált gyógyszer adagolását az egyes alanyok klinikai szükségleteihez igazították a 25-60 NE/kg/beadás, intravénás infúzió, legalább 50 ED és legalább legalább 6 hónap tartományban.
Heti kétszeri profilaxis: 25-60 NE/kg, intravénás infúzió, 12 hétig
A vizsgált gyógyszer adagolását az egyes alanyok klinikai szükségleteihez igazították 25-60 NE/kg/beadás, intravénás infúzió, legalább 50 további ED legalább 100 kumulatív ED elérése érdekében, vagy a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyéig.
|
|
Kísérleti: Kiterjesztési tanulmány
A résztvevőket BAY94-9027-tel kezelték és profilaxisban részesítették 25-60 NE/kg hetente kétszer vagy 45-60 NE/kg 5 naponta vagy 60 NE/kg 7 naponként IV infúzió formájában, a klinikai szükségleteknek megfelelően. minden alany legalább 50 ED-ig vagy a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyéig.
|
A vizsgált gyógyszer adagolását az egyes alanyok klinikai szükségleteihez igazították a 25-60 NE/kg/beadás, intravénás infúzió, legalább 50 ED és legalább legalább 6 hónap tartományban.
Heti kétszeri profilaxis: 25-60 NE/kg, intravénás infúzió, 12 hétig
A vizsgált gyógyszer adagolását az egyes alanyok klinikai szükségleteihez igazították 25-60 NE/kg/beadás, intravénás infúzió, legalább 50 további ED legalább 100 kumulatív ED elérése érdekében, vagy a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyéig.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az összes vérzés éves száma
Időkeret: Legalább 50 expozíciós nap (ED) 6 hónapon keresztül, átlagosan 245 nap
|
Legalább 50 expozíciós nap (ED) 6 hónapon keresztül, átlagosan 245 nap
|
|
|
A BAY94-9027 farmakokinetikai profilja a meghatározott időtartamon belüli vérkoncentráció alapján
Időkeret: Az adagolás előtti 72 órával az adagolás után
|
A farmakokinetikai profil magában foglalja a maximális koncentrációt (Cmax), a felezési időt (t1/2), a koncentráció-idő görbe alatti területet (AUC), az átlagos tartózkodási időt (MRT), a megoszlási térfogatot egyensúlyi állapotban (Vss) és a clearance-t (CL). )
|
Az adagolás előtti 72 órával az adagolás után
|
|
Az akut vérzéses események kezelésre adott válasza 4 fokú skála alapján (rossz, közepes, jó vagy kiváló)
Időkeret: Legalább 50 expozíciós nap (ED) 6 hónapon keresztül, átlagosan 245 nap
|
Legalább 50 expozíciós nap (ED) 6 hónapon keresztül, átlagosan 245 nap
|
|
|
Egy lehetséges immunválasz jellemzése
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
|
Inhibitor fejlesztés a kiterjesztett vizsgálatban
Időkeret: Legalább 50 további ED legalább 100 kumulatív ED eléréséhez, átlagosan 5 év
|
Legalább 50 további ED legalább 100 kumulatív ED eléréséhez, átlagosan 5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Inhibitorok fejlődése a fő vizsgálatban
Időkeret: 10-15 és 50 expozíciós nap (ED) után 6 hónapon keresztül, átlagosan 245 nap
|
10-15 és 50 expozíciós nap (ED) után 6 hónapon keresztül, átlagosan 245 nap
|
|
Az inkrementális gyógyulás értékelése a fő vizsgálatban
Időkeret: Legalább 50 expozíciós nap (ED) 6 hónapon keresztül, átlagosan 245 nap
|
Legalább 50 expozíciós nap (ED) 6 hónapon keresztül, átlagosan 245 nap
|
|
A nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől az utolsó adag után 7 napig (Fő vizsgálat: átlagosan 245+7 nap; 2. rész: 12 hét+7 nap; Kiterjesztési vizsgálat: átlagosan 5 év+7 nap)
|
A vizsgálati kezelés kezdetétől az utolsó adag után 7 napig (Fő vizsgálat: átlagosan 245+7 nap; 2. rész: 12 hét+7 nap; Kiterjesztési vizsgálat: átlagosan 5 év+7 nap)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2013. május 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. március 19.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. február 19.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. január 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. január 23.
Első közzététel (Becslés)
2013. január 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. augusztus 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 19.
Utolsó ellenőrzés
2020. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 15912
- 2012-004434-42 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .