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Sicherheit und Wirksamkeit von BAY94-9027 bei zuvor behandelten männlichen Kindern mit Hämophilie A

19. August 2020 aktualisiert von: Bayer

Eine multizentrische, nicht kontrollierte, offene Phase-III-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Wirksamkeit von BAY94-9027 zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei zuvor behandelten Kindern (Alter

Hämophilie A ist eine angeborene Blutkrankheit, bei der ein Protein, Faktor VIII, das zur Bildung von Blutgerinnseln benötigt wird, fehlt oder nicht in ausreichender Menge vorhanden ist. Hämophilie A führt dazu, dass der Gerinnungsprozess verlangsamt wird und es zu Blutungen kommt, die zu schwerwiegenden Problemen führen können, die zu einer Behinderung führen können. Die derzeitige Standardbehandlung bei schwerer Hämophilie A ist die Infusion von FVIII, um Blutungen zu stoppen, oder eine regelmäßige, geplante Behandlung, um das Auftreten von Blutungen zu verhindern. Aufgrund der kurzen Halbwertszeit von FVIII kann die Prophylaxe eine Behandlung so oft wie jeden zweiten Tag erfordern.

In dieser Studie werden Sicherheit und Wirksamkeit eines langwirksamen rekombinanten Faktor-VIII-Moleküls bei 50 männlichen Probanden im Alter von < 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A untersucht. Diese Probanden erhalten etwa 6 Monate lang eine offene Behandlung mit langwirksamem rFVIII (oder länger bis 50 Expositionstage) nach einem regelmäßigen Zeitplan, mindestens einmal alle 7 Tage. Dosen und Dosisintervalle können an den klinischen Bedarf des Patienten angepasst werden. Eine zweite Gruppe von Patienten erhält 12 Wochen lang eine offene Behandlung mit demselben Medikament, regelmäßig zweimal pro Woche. Die Patienten kommen zur routinemäßigen Blutentnahme ins Behandlungszentrum und müssen ein elektronisches Tagebuch führen.

Den Probanden wird die Teilnahme an einer optionalen Verlängerungsstudie angeboten, um Beobachtungen für mindestens weitere 50 Expositionstage zu sammeln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

73

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentinien, 1900
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
      • Sofia, Bulgarien, 1527
      • Varna, Bulgarien, 9010
  • Griechenland
      • Thessaloniki, Griechenland, 54642
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262000
  • Italien
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italien, 90127
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08661
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
      • Hamilton, Neuseeland, 3204
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0027
  • Polen
      • Lodz, Polen, 91-738
      • Olsztyn, Polen, 10-561
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 022328
      • Bucharest, Rumänien, 011026
      • Timisoara, Rumänien, 300011
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de LLobregat, Barcelona, Spanien, 08950
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32504
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106-6007
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205-2696
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8AE
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
  • Österreich
      • Wien, Österreich, 1090

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer < 12 Jahre
  • Personen mit schwerer Hämophilie A
  • Zuvor über > 50 Expositionstage mit FVIII behandelt

Ausschlusskriterien:

  • Probanden mit aktuellen Anzeichen oder Vorgeschichte von FVIII-Inhibitoren
  • Jede andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung
  • Thrombozytenzahl < 100.000/mm^3
  • Kreatinin > 2x die Obergrenze des Normalwerts
  • Aspartataminotransferase (AST) / Alaninaminotransferase (ALT) > 5x der Obergrenze des Normalwerts

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hauptstudium
Den Teilnehmern wurde BAY94-9027 in einer Dosis von 25–60 Internationalen Einheiten/Kilogramm (IE/kg) zweimal pro Woche oder 45–60 IE/kg alle 5 Tage oder 60 IE/kg alle 7 Tage intravenös behandelt und eine Prophylaxe verabreicht (IV) Infusion gemäß den klinischen Bedürfnissen jedes Probanden über einen Zeitraum von mindestens 50 Expositionstagen (EDs) und mindestens 6 Monaten.
Biologisch: BAY94-9027
Die Dosierung des Studienmedikaments wurde an die klinischen Bedürfnisse jedes Probanden angepasst und lag im Bereich von 25–60 IE/kg/Verabreichung, intravenöser Infusion, mindestens 50 EDs und mindestens 6 Monaten
Biologisch: BAY94-9027
Zweimal pro Woche Prophylaxe: 25–60 IE/kg, intravenöse Infusion, für 12 Wochen
Biologisch: BAY94-9027
Die Dosierung des Studienmedikaments wurde an die klinischen Bedürfnisse jedes Probanden angepasst und lag im Bereich von 25–60 IE/kg/Verabreichung, intravenöser Infusion, mindestens 50 zusätzlichen EDs, um mindestens 100 kumulative EDs zu erreichen, oder bis zur Marktzulassung des Arzneimittels
Experimental: Teil 2 (Erweiterungsgruppe)
Zur Prophylaxe wurde den Teilnehmern 12 Wochen lang zweimal pro Woche BAY94-9027 in einer Dosis von 25–60 IE/kg verabreicht.
Biologisch: BAY94-9027
Die Dosierung des Studienmedikaments wurde an die klinischen Bedürfnisse jedes Probanden angepasst und lag im Bereich von 25–60 IE/kg/Verabreichung, intravenöser Infusion, mindestens 50 EDs und mindestens 6 Monaten
Biologisch: BAY94-9027
Zweimal pro Woche Prophylaxe: 25–60 IE/kg, intravenöse Infusion, für 12 Wochen
Biologisch: BAY94-9027
Die Dosierung des Studienmedikaments wurde an die klinischen Bedürfnisse jedes Probanden angepasst und lag im Bereich von 25–60 IE/kg/Verabreichung, intravenöser Infusion, mindestens 50 zusätzlichen EDs, um mindestens 100 kumulative EDs zu erreichen, oder bis zur Marktzulassung des Arzneimittels
Experimental: Erweiterungsstudie
Den Teilnehmern wurde eine Behandlung und Prophylaxe mit BAY94-9027 in einer Dosis von 25–60 IE/kg zweimal pro Woche oder 45–60 IE/kg alle 5 Tage oder 60 IE/kg alle 7 Tage als IV-Infusion je nach klinischem Bedarf verabreicht jeder Proband für mindestens 50 EDs oder bis zur Marktzulassung des Arzneimittels.
Biologisch: BAY94-9027
Die Dosierung des Studienmedikaments wurde an die klinischen Bedürfnisse jedes Probanden angepasst und lag im Bereich von 25–60 IE/kg/Verabreichung, intravenöser Infusion, mindestens 50 EDs und mindestens 6 Monaten
Biologisch: BAY94-9027
Zweimal pro Woche Prophylaxe: 25–60 IE/kg, intravenöse Infusion, für 12 Wochen
Biologisch: BAY94-9027
Die Dosierung des Studienmedikaments wurde an die klinischen Bedürfnisse jedes Probanden angepasst und lag im Bereich von 25–60 IE/kg/Verabreichung, intravenöser Infusion, mindestens 50 zusätzlichen EDs, um mindestens 100 kumulative EDs zu erreichen, oder bis zur Marktzulassung des Arzneimittels

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Anzahl aller Blutungen
Zeitfenster: Mindestens 50 Expositionstage (ED) über 6 Monate, durchschnittlich 245 Tage
Mindestens 50 Expositionstage (ED) über 6 Monate, durchschnittlich 245 Tage
Pharmakokinetisches Profil von BAY94-9027 basierend auf der Blutkonzentration über den definierten Zeitraum
Zeitfenster: Vor der Einnahme bis 72 Stunden nach der Einnahme
Das pharmakokinetische Profil umfasst maximale Konzentration (Cmax), Halbwertszeit (t1/2), Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC), mittlere Verweilzeit (MRT), Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) und Clearance (CL). )
Vor der Einnahme bis 72 Stunden nach der Einnahme
Reaktion akuter Blutungsereignisse auf die Behandlung basierend auf einer 4-Punkte-Skala (schlecht, mäßig, gut oder ausgezeichnet)
Zeitfenster: Mindestens 50 Expositionstage (ED) über 6 Monate, durchschnittlich 245 Tage
Mindestens 50 Expositionstage (ED) über 6 Monate, durchschnittlich 245 Tage
Charakterisierung einer möglichen Immunantwort
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen
Inhibitorentwicklung in der Verlängerungsstudie
Zeitfenster: Mindestens 50 zusätzliche EDs, um mindestens 100 kumulative EDs zu erreichen, im Durchschnitt 5 Jahre
Mindestens 50 zusätzliche EDs, um mindestens 100 kumulative EDs zu erreichen, im Durchschnitt 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inhibitorentwicklung in der Hauptstudie
Zeitfenster: Nach 10 bis 15 und 50 Expositionstagen (ED) über 6 Monate durchschnittlich 245 Tage
Nach 10 bis 15 und 50 Expositionstagen (ED) über 6 Monate durchschnittlich 245 Tage
Bewertung der inkrementellen Erholung in der Hauptstudie
Zeitfenster: Mindestens 50 Expositionstage (ED) über 6 Monate, durchschnittlich 245 Tage
Mindestens 50 Expositionstage (ED) über 6 Monate, durchschnittlich 245 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis (Hauptstudie: durchschnittlich 245+7 Tage; Teil 2: 12 Wochen+7 Tage; Verlängerungsstudie: durchschnittlich 5 Jahre+7 Tage)
Vom Beginn der Studienbehandlung bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis (Hauptstudie: durchschnittlich 245+7 Tage; Teil 2: 12 Wochen+7 Tage; Verlängerungsstudie: durchschnittlich 5 Jahre+7 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bayer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. März 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Februar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Januar 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Januar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 15912
  • 2012-004434-42 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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