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過去に治療を受けた血友病Aの男児におけるBAY94-9027の安全性と有効性

2020年8月19日 更新者：Bayer

過去に治療を受けた小児（年齢）の出血の予防と治療に対する BAY94-9027 の薬物動態、安全性、有効性を評価するための多施設共同第 III 相非対照非盲検試験

血友病 A は、血栓の形成に必要なタンパク質の 1 つである第 VIII 因子が欠損しているか、十分なレベルで存在しない遺伝性の血液疾患です。 血友病 A では凝固プロセスが遅くなり、出血が起こり、障害につながる可能性のある深刻な問題が引き起こされます。 重度の血友病Aに対する現在の標準治療は、出血を止めるためのFVIIIの点滴、または出血の発生を防ぐための定期的な計画的治療です。 FVIII の半減期は短いため、予防には 1 日おきの頻度で治療が必要になる場合があります。

この試験では、長時間作用型組換え第 VIII 因子分子の安全性と有効性が、重度の血友病 A を患う 12 歳未満の男性被験者 50 人を対象に評価されています。これらの被験者は、長時間作用型 rFVIII による非盲検治療を約 6 か月間受けます。少なくとも 7 日に 1 回、定期的なスケジュールで（または 50 日間暴露まではそれ以上）。 用量および投与間隔は、対象の臨床上の必要性に適合させることができる。 2番目の患者グループは、週2回の定期スケジュールで12週間、同じ薬剤による非盲検治療を受けます。 患者は定期的に血液サンプルを採取するために治療センターに通い、電子日記をつけることが求められます。

対象者には、少なくとも追加の 50 日間の曝露期間の観察を収集するためのオプションの延長研究への参加が提案されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

73

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
    • Florida
      • Pensacola、Florida、アメリカ、32504
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106-6007
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205-2696
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
  • アルゼンチン
    • Buenos Aires
      • La Plata、Buenos Aires、アルゼンチン、1900
  • イギリス
      • Bristol、イギリス、BS2 8AE
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
      • Sheffield、イギリス、S10 2TH
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne、Tyne And Wear、イギリス、NE1 4LP
  • イスラエル
      • Ramat Gan、イスラエル、5262000
  • イタリア
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、イタリア、20122
    • Sicilia
      • Palermo、Sicilia、イタリア、90127
    • Veneto
      • Padova、Veneto、イタリア、35128
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
  • オーストリア
      • Wien、オーストリア、1090
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
  • ギリシャ
      • Thessaloniki、ギリシャ、54642
  • スペイン
    • Barcelona
      • Esplugues de LLobregat、Barcelona、スペイン、08950
  • ニュージーランド
      • Christchurch、ニュージーランド、8011
      • Hamilton、ニュージーランド、3204
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー、0027
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア、4002
      • Sofia、ブルガリア、1527
      • Varna、ブルガリア、9010
  • ベルギー
      • Gent、ベルギー、9000
      • Leuven、ベルギー、3000
  • ポーランド
      • Lodz、ポーランド、91-738
      • Olsztyn、ポーランド、10-561
  • リトアニア
      • Vilnius、リトアニア、08661
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア、022328
      • Bucharest、ルーマニア、011026
      • Timisoara、ルーマニア、300011

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 12歳未満の男性
  • 重度の血友病Aの患者
  • 過去にFVIIIによる曝露日数が50日を超える治療を受けている

除外基準:

  • FVIIIに対する阻害剤の現在の証拠またはその履歴がある被験者
  • その他の遺伝性または後天性の出血性疾患
  • 血小板数 < 100,000/mm^3
  • クレアチニン > 正常の上限の 2 倍
  • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) / アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) > 正常上限の 5 倍

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：主な研究
参加者は、BAY94-9027を25～60国際単位/キログラム（IU/kg）の用量で週2回、または5日ごとに45～60 IU/kg、または7日ごとに60 IU/kgの静脈内投与で治療および予防投与を受けた。 （IV）各被験者の臨床的ニーズに応じて、最大少なくとも50暴露日（ED）、最低少なくとも6か月までの注入。
生物学的：BAY94-9027
研究薬の投与量は、25～60 IU/kg/回の範囲で各被験者の臨床ニーズに合わせて調整され、静脈内注入、少なくとも50回のED、少なくとも6か月の期間で行われました。
生物学的：BAY94-9027
週に 2 回の予防: 25 ～ 60 IU/kg、静脈内注入、12 週間
生物学的：BAY94-9027
研究薬の投与量は、各被験者の臨床ニーズに合わせて、25～60 IU/kg/投与、静脈内注入、少なくとも100の累積EDを達成するために少なくとも50の追加ED、または薬物の販売承認までの範囲で調整されました。
実験的：パート 2 (拡張グループ)
参加者には、12週間の予防目的でBAY94-9027を25～60 IU/kgの用量で週2回投与した。
生物学的：BAY94-9027
研究薬の投与量は、25～60 IU/kg/回の範囲で各被験者の臨床ニーズに合わせて調整され、静脈内注入、少なくとも50回のED、少なくとも6か月の期間で行われました。
生物学的：BAY94-9027
週に 2 回の予防: 25 ～ 60 IU/kg、静脈内注入、12 週間
生物学的：BAY94-9027
研究薬の投与量は、各被験者の臨床ニーズに合わせて、25～60 IU/kg/投与、静脈内注入、少なくとも100の累積EDを達成するために少なくとも50の追加ED、または薬物の販売承認までの範囲で調整されました。
実験的：公開学習
参加者は、臨床上のニーズに応じて、BAY94-9027を25～60 IU/kgの用量で週2回、または45～60 IU/kgを5日ごとに、または60 IU/kgを7日ごとにIV点滴で投与して治療および予防投与を受けました。各被験者は少なくとも 50 回の ED の間、または医薬品の販売承認が得られるまで継続します。
生物学的：BAY94-9027
研究薬の投与量は、25～60 IU/kg/回の範囲で各被験者の臨床ニーズに合わせて調整され、静脈内注入、少なくとも50回のED、少なくとも6か月の期間で行われました。
生物学的：BAY94-9027
週に 2 回の予防: 25 ～ 60 IU/kg、静脈内注入、12 週間
生物学的：BAY94-9027
研究薬の投与量は、各被験者の臨床ニーズに合わせて、25～60 IU/kg/投与、静脈内注入、少なくとも100の累積EDを達成するために少なくとも50の追加ED、または薬物の販売承認までの範囲で調整されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全出血の年間換算数
時間枠：6 か月間で少なくとも 50 日間の曝露日 (ED)、平均 245 日
6 か月間で少なくとも 50 日間の曝露日 (ED)、平均 245 日
定義された期間にわたる血中濃度に基づく BAY94-9027 の薬物動態プロファイル
時間枠：投与前から投与後72時間まで
薬物動態プロファイルには、最大濃度 (Cmax)、半減期 (t1/2)、濃度対時間曲線下面積 (AUC)、平均滞留時間 (MRT)、定常状態での分布容積 (Vss)、およびクリアランス (CL) が含まれます。 ）
投与前から投与後72時間まで
4 段階スケール (不良、中等度、良好、または優れた) に基づく治療に対する急性出血事象の反応
時間枠：6 か月間で少なくとも 50 日間の曝露日 (ED)、平均 245 日
6 か月間で少なくとも 50 日間の曝露日 (ED)、平均 245 日
潜在的な免疫応答の特徴付け
時間枠：12週間
12週間
延長研究における阻害剤の開発
時間枠：少なくとも 100 の累積 ED を達成するには、少なくとも 50 の追加 ED (平均して 5 年)
少なくとも 100 の累積 ED を達成するには、少なくとも 50 の追加 ED (平均して 5 年)

二次結果の測定

結果測定
時間枠
主な研究における阻害剤の開発
時間枠：6 か月間で 10 ～ 15 日および 50 日の曝露日 (ED) 後、平均 245 日
6 か月間で 10 ～ 15 日および 50 日の曝露日 (ED) 後、平均 245 日
主な研究における漸進的な回復の評価
時間枠：6 か月間で少なくとも 50 日間の曝露日 (ED)、平均 245 日
6 か月間で少なくとも 50 日間の曝露日 (ED)、平均 245 日
安全性と忍容性の尺度として有害事象が発生した参加者の数
時間枠：試験治療の開始から最後の投与後7日まで（主要試験：平均245+7日、パート2：12週間+7日、延長試験：平均5年+7日）
試験治療の開始から最後の投与後7日まで（主要試験：平均245+7日、パート2：12週間+7日、延長試験：平均5年+7日）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Bayer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年5月29日

一次修了 (実際)

2015年3月19日

研究の完了 (実際)

2020年2月19日

試験登録日

最初に提出

2013年1月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年1月23日

最初の投稿 (見積もり)

2013年1月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年8月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年8月19日

最終確認日

2020年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 15912
  • 2012-004434-42 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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