Säkerhet och effekt av BAY94-9027 hos tidigare behandlade manliga barn med hemofili A
19 augusti 2020 uppdaterad av: Bayer
En multicenter, fas III, icke-kontrollerad, öppen studie för att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten och effekten av BAY94-9027 för profylax och behandling av blödning hos tidigare behandlade barn (åldern)
Hemofili A är en ärftlig blodsjukdom där ett protein, Faktor VIII, som behövs för att bilda blodproppar saknas eller inte finns i tillräckliga nivåer. Blödarsjuka A gör att koaguleringsprocessen bromsas och personen får blödningar som orsakar allvarliga problem som kan leda till funktionshinder. Den nuvarande standardbehandlingen för svår hemofili A är infusion av FVIII för att stoppa blödning, eller regelbunden schemalagd behandling för att förhindra att blödningar uppstår. På grund av den korta halveringstiden för FVIII kan profylax kräva behandling så ofta som varannan dag.
I denna studie utvärderas säkerhet och effekt av en långverkande rekombinant Faktor VIII-molekyl hos 50 manliga försökspersoner, < 12 år gamla, med svår hemofili A. Dessa patienter kommer att få öppen behandling med långverkande rFVIII i cirka 6 månader (eller längre fram till 50 exponeringsdagar) på ett vanligt schema minst en gång var 7:e dag. Doser och dosintervall kan anpassas till patientens kliniska behov. En andra grupp patienter kommer att få öppen behandling med samma läkemedel i 12 veckor med ett vanligt schema på 2x/vecka. Patienterna kommer att besöka behandlingscentret för rutinmässiga blodprover och kommer att behöva föra en elektronisk dagbok.
Försökspersoner kommer att erbjudas deltagande i en valfri förlängningsstudie för att samla in observationer under minst ytterligare 50 exponeringsdagar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
73
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
-
-
-
-
-
Gent, Belgien, 9000
-
Leuven, Belgien, 3000
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien, 4002
-
Sofia, Bulgarien, 1527
-
Varna, Bulgarien, 9010
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32504
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106-6007
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205-2696
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grekland, 54642
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262000
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20122
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Italien, 90127
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Italien, 35128
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
-
-
-
-
-
Vilnius, Litauen, 08661
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0027
-
-
-
-
-
Christchurch, Nya Zeeland, 8011
-
Hamilton, Nya Zeeland, 3204
-
-
-
-
-
Lodz, Polen, 91-738
-
Olsztyn, Polen, 10-561
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien, 022328
-
Bucharest, Rumänien, 011026
-
Timisoara, Rumänien, 300011
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de LLobregat, Barcelona, Spanien, 08950
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannien, BS2 8AE
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
-
Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Storbritannien, NE1 4LP
-
-
-
-
-
Wien, Österrike, 1090
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 12 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar < 12 år
- Försökspersoner med svår hemofili A
- Tidigare behandlad med FVIII i > 50 exponeringsdagar
Exklusions kriterier:
- Patienter med aktuella bevis på eller historia av hämmare mot FVIII
- Någon annan ärftlig eller förvärvad blödningsrubbning
- Trombocytantal < 100 000/mm^3
- Kreatinin > 2x den övre normalgränsen
- Aspartataminotransferas (AST) / Alaninaminotransferas (ALT) > 5 gånger den övre normalgränsen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Huvudstudie
Deltagarna behandlades och administrerades profylax med BAY94-9027 i en dos av 25-60 internationella enheter/kilogram (IE/kg) två gånger per vecka eller 45-60 IE/kg var 5:e dag eller 60 IE/kg var 7:e dag som en intravenös (IV) infusion enligt kliniska behov för varje individ upp till minst 50 exponeringsdagar (EDs) och minst minst 6 månader.
|
Doseringen av studieläkemedlet justerades till de kliniska behoven hos varje försöksperson i intervallet 25-60 IE/kg/administrering, intravenös infusion, minst 50 ED och minst 6 månader
Profylax två gånger i veckan: 25-60 IE/kg, intravenös infusion, i 12 veckor
Doseringen av studieläkemedlet anpassades till varje försökspersons kliniska behov i intervallet 25-60 IE/kg/administrering, intravenös infusion, minst 50 ytterligare ED för att uppnå minst 100 kumulativa ED, eller fram till marknadsföringstillstånd för läkemedlet
|
|
Experimentell: Del 2 (Expansionsgrupp)
Deltagarna administrerades med BAY94-9027 i en dos på 25-60 IE/kg två gånger per vecka för profylax under 12 veckor.
|
Doseringen av studieläkemedlet justerades till de kliniska behoven hos varje försöksperson i intervallet 25-60 IE/kg/administrering, intravenös infusion, minst 50 ED och minst 6 månader
Profylax två gånger i veckan: 25-60 IE/kg, intravenös infusion, i 12 veckor
Doseringen av studieläkemedlet anpassades till varje försökspersons kliniska behov i intervallet 25-60 IE/kg/administrering, intravenös infusion, minst 50 ytterligare ED för att uppnå minst 100 kumulativa ED, eller fram till marknadsföringstillstånd för läkemedlet
|
|
Experimentell: Förlängningsstudie
Deltagarna behandlades och administrerades profylax med BAY94-9027 i en dos av 25-60 IE/kg två gånger per vecka eller 45-60 IE/kg var 5:e dag eller 60 IE/kg var 7:e dag som en IV-infusion enligt kliniska behov av varje försöksperson i minst 50 ED:s eller fram till marknadsföringstillstånd för läkemedlet.
|
Doseringen av studieläkemedlet justerades till de kliniska behoven hos varje försöksperson i intervallet 25-60 IE/kg/administrering, intravenös infusion, minst 50 ED och minst 6 månader
Profylax två gånger i veckan: 25-60 IE/kg, intravenös infusion, i 12 veckor
Doseringen av studieläkemedlet anpassades till varje försökspersons kliniska behov i intervallet 25-60 IE/kg/administrering, intravenös infusion, minst 50 ytterligare ED för att uppnå minst 100 kumulativa ED, eller fram till marknadsföringstillstånd för läkemedlet
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årligt antal av alla blödningar
Tidsram: Minst 50 exponeringsdagar (ED) över 6 månader, i genomsnitt 245 dagar
|
Minst 50 exponeringsdagar (ED) över 6 månader, i genomsnitt 245 dagar
|
|
|
Farmakokinetikprofilen för BAY94-9027 baserat på blodkoncentration under den definierade tidsperioden
Tidsram: Fördosering till 72 timmar efter dos
|
Farmakokinetikprofilen inkluderar maximal koncentration (Cmax), halveringstid (t1/2), area under kurvan för koncentration mot tid (AUC), medeluppehållstid (MRT), distributionsvolym vid steady state (Vss) och clearance (CL) )
|
Fördosering till 72 timmar efter dos
|
|
Respons av akuta blödningar på behandling baserat på en 4-gradig skala (dålig, måttlig, bra eller utmärkt)
Tidsram: Minst 50 exponeringsdagar (ED) över 6 månader, i genomsnitt 245 dagar
|
Minst 50 exponeringsdagar (ED) över 6 månader, i genomsnitt 245 dagar
|
|
|
Karakterisering av ett potentiellt immunsvar
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
|
Inhibitorutveckling i förlängningsstudien
Tidsram: Minst 50 ytterligare ED för att uppnå minst 100 kumulativa ED, i genomsnitt 5 år
|
Minst 50 ytterligare ED för att uppnå minst 100 kumulativa ED, i genomsnitt 5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Inhibitorutveckling i huvudstudien
Tidsram: Efter 10 till 15 och 50 exponeringsdagar (ED) under 6 månader, i genomsnitt 245 dagar
|
Efter 10 till 15 och 50 exponeringsdagar (ED) under 6 månader, i genomsnitt 245 dagar
|
|
Bedömning av inkrementell återhämtning i huvudstudie
Tidsram: Minst 50 exponeringsdagar (ED) över 6 månader, i genomsnitt 245 dagar
|
Minst 50 exponeringsdagar (ED) över 6 månader, i genomsnitt 245 dagar
|
|
Antal deltagare med biverkningar som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Från början av studiebehandlingen upp till 7 dagar efter den sista dosen (Huvudstudie: i genomsnitt 245+7 dagar; Del 2: 12 veckor+7 dagar; Förlängningsstudie: i genomsnitt 5 år+7 dagar)
|
Från början av studiebehandlingen upp till 7 dagar efter den sista dosen (Huvudstudie: i genomsnitt 245+7 dagar; Del 2: 12 veckor+7 dagar; Förlängningsstudie: i genomsnitt 5 år+7 dagar)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 maj 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
19 mars 2015
Avslutad studie (Faktisk)
19 februari 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 januari 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 januari 2013
Första postat (Uppskatta)
25 januari 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 augusti 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 augusti 2020
Senast verifierad
1 augusti 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 15912
- 2012-004434-42 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .