BAY94-9027:n turvallisuus ja tehokkuus aiemmin hoidetuilla miespuolisilla lapsilla, joilla on hemofilia A
keskiviikko 19. elokuuta 2020 päivittänyt: Bayer
Monikeskus, vaiheen III, kontrolloimaton, avoin tutkimus BAY94-9027:n farmakokinetiikan, turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi verenvuodon ehkäisyssä ja hoidossa aiemmin hoidetuilla lapsilla (ikä)
Hemofilia A on perinnöllinen verihäiriö, jossa yksi verihyytymien muodostamiseen tarvittava proteiini, tekijä VIII, puuttuu tai sitä ei ole riittävästi. Hemofilia A hidastaa hyytymisprosessia ja henkilö kokee verenvuotoja, jotka aiheuttavat vakavia ongelmia, jotka voivat johtaa vammautumiseen. Vaikean hemofilia A:n nykyinen standardihoito on FVIII:n infuusio verenvuodon pysäyttämiseksi tai säännöllinen aikataulutettu hoito verenvuodon estämiseksi. FVIII:n lyhyen puoliintumisajan vuoksi profylaksi saattaa vaatia hoitoa yhtä usein kuin joka toinen päivä.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan pitkävaikutteisen rekombinanttitekijä VIII -molekyylin turvallisuutta ja tehoa 50:llä alle 12-vuotiaalla miespotilaalla, joilla on vaikea hemofilia A. Nämä potilaat saavat avointa pitkävaikutteista rFVIII-hoitoa noin 6 kuukauden ajan. (tai pidempään 50 altistuspäivään asti) säännöllisen aikataulun mukaan vähintään kerran 7 päivässä. Annokset ja annosvälit voidaan mukauttaa potilaan kliinisen tarpeen mukaan. Toinen potilaiden ryhmä saa avointa hoitoa samalla lääkkeellä 12 viikon ajan säännöllisesti 2 kertaa viikossa. Potilaat käyvät hoitokeskuksessa rutiiniverinäytteitä ottamaan, ja heidän tulee pitää sähköistä päiväkirjaa.
Koehenkilöille tarjotaan osallistumista valinnaiseen jatkotutkimukseen havaintojen keräämiseksi vähintään 50 lisäaltistuspäivän ajalta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
73
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
-
-
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Argentiina, 1900
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
-
Leuven, Belgia, 3000
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
-
Sofia, Bulgaria, 1527
-
Varna, Bulgaria, 9010
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de LLobregat, Barcelona, Espanja, 08950
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262000
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20122
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Italia, 90127
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Italia, 35128
-
-
-
-
-
Wien, Itävalta, 1090
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Kreikka, 54642
-
-
-
-
-
Vilnius, Liettua, 08661
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0027
-
-
-
-
-
Lodz, Puola, 91-738
-
Olsztyn, Puola, 10-561
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 022328
-
Bucharest, Romania, 011026
-
Timisoara, Romania, 300011
-
-
-
-
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
-
Hamilton, Uusi Seelanti, 3204
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8AE
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32504
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-6007
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205-2696
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet alle 12-vuotiaat
- Koehenkilöt, joilla on vaikea hemofilia A
- Aiemmin hoidettu FVIII:lla > 50 altistuspäivää
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on tällä hetkellä näyttöä FVIII:n estäjistä tai joilla on aiemmin ollut estäjiä
- Mikä tahansa muu perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö
- Verihiutalemäärät < 100 000/mm^3
- Kreatiniini > 2x normaalin yläraja
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) / alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 5x normaalin yläraja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Päätutkimus
Osallistujia hoidettiin ja annettiin profylaksi BAY94-9027:llä annoksella 25-60 kansainvälistä yksikköä/kg (IU/kg) kahdesti viikossa tai 45-60 IU/kg joka 5. päivä tai 60 IU/kg joka 7. päivä laskimoon. (IV) infuusio kunkin kohteen kliinisen tarpeen mukaan vähintään 50 altistuspäivää (ED) ja vähintään 6 kuukautta.
|
Tutkimuslääkkeen annostus sovitettiin kunkin koehenkilön kliinisiin tarpeisiin välillä 25-60 IU/kg/anto, suonensisäinen infuusio, vähintään 50 ED:tä ja vähintään 6 kuukautta
Profylaksia kahdesti viikossa: 25-60 IU/kg, suonensisäinen infuusio, 12 viikon ajan
Tutkimuslääkkeen annostus sovitettiin kunkin koehenkilön kliinisiin tarpeisiin välillä 25-60 IU/kg/anto, suonensisäinen infuusio, vähintään 50 ylimääräistä ED:tä vähintään 100 kumulatiivisen ED:n saavuttamiseksi tai lääkkeen myyntilupaan saakka.
|
|
Kokeellinen: Osa 2 (laajennusryhmä)
Osallistujille annettiin BAY94-9027:ää annoksella 25-60 IU/kg kahdesti viikossa ennaltaehkäisyyn 12 viikon ajan.
|
Tutkimuslääkkeen annostus sovitettiin kunkin koehenkilön kliinisiin tarpeisiin välillä 25-60 IU/kg/anto, suonensisäinen infuusio, vähintään 50 ED:tä ja vähintään 6 kuukautta
Profylaksia kahdesti viikossa: 25-60 IU/kg, suonensisäinen infuusio, 12 viikon ajan
Tutkimuslääkkeen annostus sovitettiin kunkin koehenkilön kliinisiin tarpeisiin välillä 25-60 IU/kg/anto, suonensisäinen infuusio, vähintään 50 ylimääräistä ED:tä vähintään 100 kumulatiivisen ED:n saavuttamiseksi tai lääkkeen myyntilupaan saakka.
|
|
Kokeellinen: Laajennustutkimus
Osallistujia hoidettiin ja annettiin profylaksi BAY94-9027:llä annoksella 25-60 IU/kg kahdesti viikossa tai 45-60 IU/kg joka 5. päivä tai 60 IU/kg joka 7. päivä IV-infuusiona kliinisen tarpeen mukaan. jokaiselle koehenkilölle vähintään 50 ED:n ajan tai lääkkeen myyntilupaan asti.
|
Tutkimuslääkkeen annostus sovitettiin kunkin koehenkilön kliinisiin tarpeisiin välillä 25-60 IU/kg/anto, suonensisäinen infuusio, vähintään 50 ED:tä ja vähintään 6 kuukautta
Profylaksia kahdesti viikossa: 25-60 IU/kg, suonensisäinen infuusio, 12 viikon ajan
Tutkimuslääkkeen annostus sovitettiin kunkin koehenkilön kliinisiin tarpeisiin välillä 25-60 IU/kg/anto, suonensisäinen infuusio, vähintään 50 ylimääräistä ED:tä vähintään 100 kumulatiivisen ED:n saavuttamiseksi tai lääkkeen myyntilupaan saakka.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikkien vuotojen vuosiluku
Aikaikkuna: Vähintään 50 altistuspäivää (ED) 6 kuukauden aikana, keskimäärin 245 päivää
|
Vähintään 50 altistuspäivää (ED) 6 kuukauden aikana, keskimäärin 245 päivää
|
|
|
BAY94-9027:n farmakokinetiikkaprofiili perustuu veren pitoisuuteen määritellyn ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annosta 72 tuntia annoksen jälkeen
|
Farmakokinetiikkaprofiili sisältää maksimipitoisuuden (Cmax), puoliintumisajan (t1/2), pinta-alan pitoisuuden funktiona aikakäyrän alla (AUC), keskimääräisen viipymäajan (MRT), jakautumistilavuuden vakaassa tilassa (Vss) ja puhdistuman (CL). )
|
Ennen annosta 72 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Akuuttien verenvuototapahtumien vaste hoitoon 4-pisteen asteikolla (huono, kohtalainen, hyvä tai erinomainen)
Aikaikkuna: Vähintään 50 altistuspäivää (ED) 6 kuukauden aikana, keskimäärin 245 päivää
|
Vähintään 50 altistuspäivää (ED) 6 kuukauden aikana, keskimäärin 245 päivää
|
|
|
Mahdollisen immuunivasteen karakterisointi
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
|
|
Inhibiittoreiden kehitys jatkotutkimuksessa
Aikaikkuna: Vähintään 50 ylimääräistä ED:tä vähintään 100 kumulatiivisen ED:n saavuttamiseksi, keskimäärin 5 vuotta
|
Vähintään 50 ylimääräistä ED:tä vähintään 100 kumulatiivisen ED:n saavuttamiseksi, keskimäärin 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Inhibiittoreiden kehitys päätutkimuksessa
Aikaikkuna: 10–15 ja 50 altistuspäivän (ED) jälkeen 6 kuukauden aikana keskimäärin 245 päivää
|
10–15 ja 50 altistuspäivän (ED) jälkeen 6 kuukauden aikana keskimäärin 245 päivää
|
|
Inkrementaalisen palautumisen arviointi päätutkimuksessa
Aikaikkuna: Vähintään 50 altistuspäivää (ED) 6 kuukauden aikana, keskimäärin 245 päivää
|
Vähintään 50 altistuspäivää (ED) 6 kuukauden aikana, keskimäärin 245 päivää
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta 7 päivään viimeisen annoksen jälkeen (Päätutkimus: keskimäärin 245+7 päivää; Osa 2: 12 viikkoa + 7 päivää; Jatkotutkimus: keskimäärin 5 vuotta + 7 päivää)
|
Tutkimushoidon alusta 7 päivään viimeisen annoksen jälkeen (Päätutkimus: keskimäärin 245+7 päivää; Osa 2: 12 viikkoa + 7 päivää; Jatkotutkimus: keskimäärin 5 vuotta + 7 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 29. toukokuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. maaliskuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 19. helmikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 23. tammikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. tammikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 25. tammikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 21. elokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. elokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 15912
- 2012-004434-42 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .