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Seguridad y eficacia de BAY94-9027 en niños varones con hemofilia A tratados previamente

19 de agosto de 2020 actualizado por: Bayer

Un ensayo multicéntrico, de fase III, no controlado y abierto para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de BAY94-9027 para la profilaxis y el tratamiento del sangrado en niños tratados previamente (edad

La hemofilia A es un trastorno sanguíneo hereditario en el que una proteína, el factor VIII, necesaria para formar coágulos de sangre, falta o no está presente en niveles suficientes. La hemofilia A hace que el proceso de coagulación sea más lento y que la persona experimente hemorragias que causen problemas graves que podrían conducir a la discapacidad. El tratamiento estándar actual para la hemofilia A grave es la infusión de FVIII para detener el sangrado o el tratamiento regular programado para evitar que ocurran sangrados. Debido a la corta vida media del FVIII, la profilaxis puede requerir tratamiento cada dos días.

En este ensayo, se evalúa la seguridad y eficacia de una molécula de factor VIII recombinante de acción prolongada en 50 sujetos masculinos, < 12 años de edad, con hemofilia A grave. Estos sujetos recibirán un tratamiento abierto con rFVIII de acción prolongada durante aproximadamente 6 meses. (o más hasta 50 días de exposición) en un horario regular al menos una vez cada 7 días. Las dosis y los intervalos de dosis pueden adaptarse a las necesidades clínicas del sujeto. Un segundo grupo de pacientes recibirá un tratamiento abierto con el mismo fármaco durante 12 semanas en un programa regular de 2 veces por semana. Los pacientes asistirán al centro de tratamiento para muestras de sangre de rutina y se les pedirá que lleven un diario electrónico.

Se ofrecerá a los sujetos la participación en un estudio de extensión opcional para recopilar observaciones durante al menos 50 días de exposición adicionales.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

73

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
      • Sofia, Bulgaria, 1527
      • Varna, Bulgaria, 9010
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
      • Leuven, Bélgica, 3000
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
  • España
    • Barcelona
      • Esplugues de LLobregat, Barcelona, España, 08950
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-6007
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205-2696
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262000
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italia, 90127
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italia, 35128
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 08661
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0027
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
      • Hamilton, Nueva Zelanda, 3204
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 91-738
      • Olsztyn, Polonia, 10-561
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Reino Unido, NE1 4LP
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 022328
      • Bucharest, Rumania, 011026
      • Timisoara, Rumania, 300011

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varones < 12 años de edad
  • Sujetos con hemofilia A severa
  • Previamente tratado con FVIII durante > 50 días de exposición

Criterio de exclusión:

  • Sujetos con evidencia actual o antecedentes de inhibidores del FVIII
  • Cualquier otro trastorno hemorrágico heredado o adquirido
  • Recuento de plaquetas < 100 000/mm^3
  • Creatinina > 2 veces el límite superior de lo normal
  • Aspartato aminotransferasa (AST)/alanina aminotransferasa (ALT) > 5 veces el límite superior de lo normal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Estudio principal
Los participantes recibieron tratamiento y se les administró profilaxis con BAY94-9027 a una dosis de 25 a 60 unidades internacionales/kilogramo (UI/kg) dos veces por semana o 45 a 60 UI/kg cada 5 días o 60 UI/kg cada 7 días por vía intravenosa. (IV) infusión según las necesidades clínicas de cada sujeto hasta al menos 50 días de exposición (DE) y un mínimo de al menos 6 meses.
Biológico: BAY94-9027
La dosificación del fármaco del estudio se ajustó a las necesidades clínicas de cada sujeto en el rango de 25-60 UI/kg/administración, infusión intravenosa, al menos 50 ED y un mínimo de al menos 6 meses.
Biológico: BAY94-9027
Profilaxis dos veces por semana: 25-60 UI/kg, infusión intravenosa, durante 12 semanas
Biológico: BAY94-9027
La dosificación del fármaco del estudio se ajustó a las necesidades clínicas de cada sujeto en el rango de 25-60 UI/kg/administración, infusión intravenosa, al menos 50 ED adicionales para lograr al menos 100 ED acumulativos, o hasta la autorización de comercialización del fármaco
Experimental: Parte 2 (grupo de expansión)
A los participantes se les administró BAY94-9027 en una dosis de 25 a 60 UI/kg dos veces por semana para la profilaxis durante 12 semanas.
Biológico: BAY94-9027
La dosificación del fármaco del estudio se ajustó a las necesidades clínicas de cada sujeto en el rango de 25-60 UI/kg/administración, infusión intravenosa, al menos 50 ED y un mínimo de al menos 6 meses.
Biológico: BAY94-9027
Profilaxis dos veces por semana: 25-60 UI/kg, infusión intravenosa, durante 12 semanas
Biológico: BAY94-9027
La dosificación del fármaco del estudio se ajustó a las necesidades clínicas de cada sujeto en el rango de 25-60 UI/kg/administración, infusión intravenosa, al menos 50 ED adicionales para lograr al menos 100 ED acumulativos, o hasta la autorización de comercialización del fármaco
Experimental: Estudio de extensión
Se trató a los participantes y se les administró profilaxis con BAY94-9027 a una dosis de 25 a 60 UI/kg dos veces por semana o de 45 a 60 UI/kg cada 5 días o de 60 UI/kg cada 7 días como infusión IV según las necesidades clínicas de cada paciente. cada sujeto durante al menos 50 ED o hasta la autorización de comercialización del fármaco.
Biológico: BAY94-9027
La dosificación del fármaco del estudio se ajustó a las necesidades clínicas de cada sujeto en el rango de 25-60 UI/kg/administración, infusión intravenosa, al menos 50 ED y un mínimo de al menos 6 meses.
Biológico: BAY94-9027
Profilaxis dos veces por semana: 25-60 UI/kg, infusión intravenosa, durante 12 semanas
Biológico: BAY94-9027
La dosificación del fármaco del estudio se ajustó a las necesidades clínicas de cada sujeto en el rango de 25-60 UI/kg/administración, infusión intravenosa, al menos 50 ED adicionales para lograr al menos 100 ED acumulativos, o hasta la autorización de comercialización del fármaco

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número anualizado de todos los sangrados
Periodo de tiempo: Al menos 50 días de exposición (ED) durante 6 meses, en promedio 245 días
Al menos 50 días de exposición (ED) durante 6 meses, en promedio 245 días
Perfil farmacocinético de BAY94-9027 basado en la concentración en sangre durante el período de tiempo definido
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis
El perfil farmacocinético incluye la concentración máxima (Cmax), la vida media (t1/2), el área bajo la curva de concentración versus tiempo (AUC), el tiempo medio de residencia (MRT), el volumen de distribución en estado estacionario (Vss) y el aclaramiento (CL). )
Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis
Respuesta de eventos hemorrágicos agudos al tratamiento basada en una escala de 4 puntos (mala, moderada, buena o excelente)
Periodo de tiempo: Al menos 50 días de exposición (ED) durante 6 meses, en promedio 245 días
Al menos 50 días de exposición (ED) durante 6 meses, en promedio 245 días
Caracterización de una posible respuesta inmune
Periodo de tiempo: 12 semanas
12 semanas
Desarrollo de inhibidores en el estudio de extensión
Periodo de tiempo: Al menos 50 ED adicionales para lograr al menos 100 ED acumulados, en promedio 5 años
Al menos 50 ED adicionales para lograr al menos 100 ED acumulados, en promedio 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Desarrollo de inhibidores en el estudio principal
Periodo de tiempo: Después de 10 a 15 y 50 días de exposición (DE) durante 6 meses, en promedio 245 días
Después de 10 a 15 y 50 días de exposición (DE) durante 6 meses, en promedio 245 días
Evaluación de la recuperación incremental en el estudio principal
Periodo de tiempo: Al menos 50 días de exposición (ED) durante 6 meses, en promedio 245 días
Al menos 50 días de exposición (ED) durante 6 meses, en promedio 245 días
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 7 días después de la última dosis (Estudio principal: en promedio 245+7 días; Parte 2: 12 semanas+7 días; Estudio de extensión: en promedio 5 años+7 días)
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 7 días después de la última dosis (Estudio principal: en promedio 245+7 días; Parte 2: 12 semanas+7 días; Estudio de extensión: en promedio 5 años+7 días)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bayer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de mayo de 2013

Finalización primaria (Actual)

19 de marzo de 2015

Finalización del estudio (Actual)

19 de febrero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de enero de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de enero de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 15912
  • 2012-004434-42 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre BAY94-9027

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