Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost BAY94-9027 u dříve léčených dětí mužského pohlaví s hemofilií A

19. srpna 2020 aktualizováno: Bayer

Multicentrická, fáze III, nekontrolovaná, otevřená studie k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a účinnosti BAY94-9027 pro profylaxi a léčbu krvácení u dříve léčených dětí (věk

Hemofilie A je dědičné onemocnění krve, při kterém jeden protein, faktor VIII, potřebný k tvorbě krevních sraženin, chybí nebo není přítomen v dostatečné míře. Hemofilie A způsobuje zpomalení procesu srážení krve a člověk zažívá krvácení, které způsobuje vážné problémy, které mohou vést k invaliditě. Současná standardní léčba těžké hemofilie A je infuze FVIII k zastavení krvácení nebo pravidelná plánovaná léčba, aby se zabránilo krvácení. Vzhledem ke krátkému poločasu FVIII může profylaxe vyžadovat léčbu tak často jako každý druhý den.

V této studii se hodnotí bezpečnost a účinnost dlouhodobě působící rekombinantní molekuly faktoru VIII u 50 mužů ve věku < 12 let s těžkou hemofilií A. Tito jedinci budou dostávat otevřenou léčbu dlouhodobě působícím rFVIII po dobu přibližně 6 měsíců (nebo déle do 50 dnů expozice) v pravidelném rozvrhu alespoň jednou za 7 dní. Dávky a dávkové intervaly mohou být přizpůsobeny klinické potřebě subjektu. Druhá skupina pacientů bude dostávat otevřenou léčbu stejným lékem po dobu 12 týdnů v pravidelném režimu 2x týdně. Pacienti budou navštěvovat léčebné centrum pro rutinní odběry krve a budou si muset vést elektronický deník.

Subjektům bude nabídnuta účast na volitelné rozšiřující studii za účelem shromažďování pozorování po dobu alespoň dalších 50 dnů expozice.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

73

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
      • Leuven, Belgie, 3000
  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
      • Sofia, Bulharsko, 1527
      • Varna, Bulharsko, 9010
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
  • Itálie
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20122
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Itálie, 90127
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Itálie, 35128
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5262000
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
  • Litva
      • Vilnius, Litva, 08661
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0027
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
      • Hamilton, Nový Zéland, 3204
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 91-738
      • Olsztyn, Polsko, 10-561
  • Rakousko
      • Wien, Rakousko, 1090
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 022328
      • Bucharest, Rumunsko, 011026
      • Timisoara, Rumunsko, 300011
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS2 8AE
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Spojené království, NE1 4LP
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-6007
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205-2696
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
  • Řecko
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
  • Španělsko
    • Barcelona
      • Esplugues de LLobregat, Barcelona, Španělsko, 08950

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži < 12 let
  • Jedinci s těžkou hemofilií A
  • Dříve léčeni FVIII po dobu > 50 dnů expozice

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty se současnými důkazy nebo anamnézou inhibitorů FVIII
  • Jakákoli jiná dědičná nebo získaná porucha krvácení
  • Počet krevních destiček < 100 000/mm^3
  • Kreatinin > 2x horní hranice normálu
  • Aspartátaminotransferáza (AST) / alaninaminotransferáza (ALT) > 5x horní hranice normy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hlavní studium
Účastníci byli léčeni a profylaxe podáváni BAY94-9027 v dávce 25-60 mezinárodních jednotek/kilogram (IU/kg) dvakrát týdně nebo 45-60 IU/kg každých 5 dní nebo 60 IU/kg každých 7 dní jako intravenózní (IV) infuze podle klinických potřeb každého subjektu po dobu alespoň 50 dnů expozice (ED) a minimálně po dobu alespoň 6 měsíců.
Biologický: BAY94-9027
Dávkování studovaného léku bylo upraveno podle klinických potřeb každého subjektu v rozmezí 25-60 IU/kg/podání, intravenózní infuze, alespoň 50 ED a minimálně 6 měsíců
Biologický: BAY94-9027
Dvakrát týdně profylaxe: 25-60 IU/kg, intravenózní infuze, po dobu 12 týdnů
Biologický: BAY94-9027
Dávkování studovaného léku bylo upraveno podle klinických potřeb každého subjektu v rozmezí 25-60 IU/kg/podání, intravenózní infuze, alespoň 50 dalších ED k dosažení alespoň 100 kumulativních ED nebo do registrace léku
Experimentální: Část 2 (Rozšiřující skupina)
Účastníkům byl podáván BAY94-9027 v dávce 25-60 IU/kg dvakrát týdně pro profylaxi po dobu 12 týdnů.
Biologický: BAY94-9027
Dávkování studovaného léku bylo upraveno podle klinických potřeb každého subjektu v rozmezí 25-60 IU/kg/podání, intravenózní infuze, alespoň 50 ED a minimálně 6 měsíců
Biologický: BAY94-9027
Dvakrát týdně profylaxe: 25-60 IU/kg, intravenózní infuze, po dobu 12 týdnů
Biologický: BAY94-9027
Dávkování studovaného léku bylo upraveno podle klinických potřeb každého subjektu v rozmezí 25-60 IU/kg/podání, intravenózní infuze, alespoň 50 dalších ED k dosažení alespoň 100 kumulativních ED nebo do registrace léku
Experimentální: Rozšiřující studium
Účastníci byli léčeni a profylaxe podáváni BAY94-9027 v dávce 25-60 IU/kg dvakrát týdně nebo 45-60 IU/kg každých 5 dní nebo 60 IU/kg každých 7 dní jako IV infuze podle klinických potřeb každý subjekt po dobu alespoň 50 ED nebo do registrace léku.
Biologický: BAY94-9027
Dávkování studovaného léku bylo upraveno podle klinických potřeb každého subjektu v rozmezí 25-60 IU/kg/podání, intravenózní infuze, alespoň 50 ED a minimálně 6 měsíců
Biologický: BAY94-9027
Dvakrát týdně profylaxe: 25-60 IU/kg, intravenózní infuze, po dobu 12 týdnů
Biologický: BAY94-9027
Dávkování studovaného léku bylo upraveno podle klinických potřeb každého subjektu v rozmezí 25-60 IU/kg/podání, intravenózní infuze, alespoň 50 dalších ED k dosažení alespoň 100 kumulativních ED nebo do registrace léku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaný počet všech krvácení
Časové okno: Nejméně 50 dnů expozice (ED) během 6 měsíců, v průměru 245 dnů
Nejméně 50 dnů expozice (ED) během 6 měsíců, v průměru 245 dnů
Farmakokinetický profil BAY94-9027 založený na koncentraci v krvi během definovaného časového období
Časové okno: Před podáním dávky do 72 hodin po podání dávky
Farmakokinetický profil zahrnuje maximální koncentraci (Cmax), poločas (t1/2), plochu pod křivkou koncentrace versus čas (AUC), střední dobu zdržení (MRT), distribuční objem v ustáleném stavu (Vss) a clearance (CL )
Před podáním dávky do 72 hodin po podání dávky
Reakce akutních krvácivých příhod na léčbu na základě 4bodové škály (slabá, střední, dobrá nebo vynikající)
Časové okno: Nejméně 50 dnů expozice (ED) během 6 měsíců, v průměru 245 dnů
Nejméně 50 dnů expozice (ED) během 6 měsíců, v průměru 245 dnů
Charakterizace potenciální imunitní odpovědi
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Vývoj inhibitoru v prodloužené studii
Časové okno: Alespoň 50 dalších ED k dosažení alespoň 100 kumulativních ED, v průměru 5 let
Alespoň 50 dalších ED k dosažení alespoň 100 kumulativních ED, v průměru 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vývoj inhibitoru v hlavní studii
Časové okno: Po 10 až 15 a 50 dnech expozice (ED) po dobu 6 měsíců, v průměru 245 dní
Po 10 až 15 a 50 dnech expozice (ED) po dobu 6 měsíců, v průměru 245 dní
Posouzení přírůstkového zotavení v hlavní studii
Časové okno: Nejméně 50 dnů expozice (ED) během 6 měsíců, v průměru 245 dnů
Nejméně 50 dnů expozice (ED) během 6 měsíců, v průměru 245 dnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky jako míra bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do 7 dnů po poslední dávce (hlavní studie: v průměru 245+7 dní; část 2: 12 týdnů+7 dnů; prodloužená studie: v průměru 5 let+7 dní)
Od zahájení studijní léčby do 7 dnů po poslední dávce (hlavní studie: v průměru 245+7 dní; část 2: 12 týdnů+7 dnů; prodloužená studie: v průměru 5 let+7 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. května 2013

Primární dokončení (Aktuální)

19. března 2015

Dokončení studie (Aktuální)

19. února 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2013

První zveřejněno (Odhad)

25. ledna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15912
  • 2012-004434-42 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BAY94-9027

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit