Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność BAY94-9027 u wcześniej leczonych dzieci płci męskiej z hemofilią A

19 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Bayer

Wieloośrodkowe, niekontrolowane, otwarte badanie III fazy mające na celu ocenę farmakokinetyki, bezpieczeństwa i skuteczności BAY94-9027 w profilaktyce i leczeniu krwawień u wcześniej leczonych dzieci (wiek

Hemofilia A jest dziedziczną chorobą krwi, w której brakuje jednego białka, czynnika VIII, potrzebnego do tworzenia skrzepów krwi, lub występuje go w niewystarczających ilościach. Hemofilia A powoduje spowolnienie procesu krzepnięcia i krwawienia powodujące poważne problemy, które mogą prowadzić do niepełnosprawności. Obecnym standardowym sposobem leczenia ciężkiej hemofilii A jest wlew czynnika VIII w celu zatrzymania krwawienia lub regularne zaplanowane leczenie zapobiegające wystąpieniu krwawień. Ze względu na krótki okres półtrwania FVIII profilaktyka może wymagać leczenia nawet co drugi dzień.

W tym badaniu oceniane jest bezpieczeństwo i skuteczność długo działającej rekombinowanej cząsteczki czynnika VIII u 50 mężczyzn w wieku < 12 lat z ciężką postacią hemofilii A. Ci pacjenci otrzymają otwarte leczenie długo działającym rFVIII przez około 6 miesięcy (lub dłużej do 50 dni ekspozycji) w regularnych odstępach czasu co najmniej raz na 7 dni. Dawki i odstępy między dawkami można dostosować do potrzeb klinicznych osobnika. Druga grupa pacjentów otrzyma otwarte leczenie tym samym lekiem przez 12 tygodni w regularnym schemacie 2x/tydzień. Pacjenci będą zgłaszać się do ośrodka leczenia w celu rutynowego pobierania krwi i będą zobowiązani do prowadzenia elektronicznego dzienniczka.

Uczestnikom zaoferuje się udział w opcjonalnym rozszerzonym badaniu w celu zebrania obserwacji przez co najmniej 50 dodatkowych dni ekspozycji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

73

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentyna, 1900
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
      • Leuven, Belgia, 3000
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
      • Sofia, Bułgaria, 1527
      • Varna, Bułgaria, 9010
  • Grecja
      • Thessaloniki, Grecja, 54642
  • Hiszpania
    • Barcelona
      • Esplugues de LLobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5262000
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, 08661
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0027
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
      • Hamilton, Nowa Zelandia, 3204
  • Polska
      • Lodz, Polska, 91-738
      • Olsztyn, Polska, 10-561
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 022328
      • Bucharest, Rumunia, 011026
      • Timisoara, Rumunia, 300011
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-6007
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205-2696
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
  • Włochy
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20122
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Włochy, 90127
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Włochy, 35128
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8AE
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni < 12 lat
  • Pacjenci z ciężką hemofilią A
  • Wcześniej leczone FVIII przez > 50 dni ekspozycji

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z aktualnymi dowodami lub historią inhibitorów czynnika VIII
  • Jakiekolwiek inne wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia krwi
  • Liczba płytek krwi < 100 000/mm^3
  • Kreatynina > 2x górna granica normy
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) / Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 5x górna granica normy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Badanie główne
Uczestników leczono i profilaktycznie podawano BAY94-9027 w dawce 25-60 j.m./kg (j.m./kg) dwa razy w tygodniu lub 45-60 j.m./kg co 5 dni lub 60 j.m./kg co 7 dni we wlewie dożylnym (IV) infuzja zgodnie z potrzebami klinicznymi każdego pacjenta przez co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) i co najmniej przez co najmniej 6 miesięcy.
Biologiczny: BAY94-9027
Dawkowanie badanego leku zostało dostosowane do potrzeb klinicznych każdego uczestnika w zakresie 25-60 IU/kg/podanie, wlew dożylny, co najmniej 50 ED i co najmniej 6 miesięcy
Biologiczny: BAY94-9027
Profilaktyka 2 razy w tygodniu: 25-60 IU/kg we wlewie dożylnym przez 12 tygodni
Biologiczny: BAY94-9027
Dawkowanie badanego leku zostało dostosowane do potrzeb klinicznych każdego uczestnika w zakresie 25-60 IU/kg/podanie, wlew dożylny, co najmniej 50 dodatkowych ED w celu uzyskania co najmniej 100 łącznych ED lub do czasu dopuszczenia leku do obrotu
Eksperymentalny: Część 2 (Grupa rozszerzona)
Uczestnikom podawano BAY94-9027 w dawce 25-60 IU/kg dwa razy w tygodniu w ramach profilaktyki przez 12 tygodni.
Biologiczny: BAY94-9027
Dawkowanie badanego leku zostało dostosowane do potrzeb klinicznych każdego uczestnika w zakresie 25-60 IU/kg/podanie, wlew dożylny, co najmniej 50 ED i co najmniej 6 miesięcy
Biologiczny: BAY94-9027
Profilaktyka 2 razy w tygodniu: 25-60 IU/kg we wlewie dożylnym przez 12 tygodni
Biologiczny: BAY94-9027
Dawkowanie badanego leku zostało dostosowane do potrzeb klinicznych każdego uczestnika w zakresie 25-60 IU/kg/podanie, wlew dożylny, co najmniej 50 dodatkowych ED w celu uzyskania co najmniej 100 łącznych ED lub do czasu dopuszczenia leku do obrotu
Eksperymentalny: Badanie rozszerzone
Uczestników leczono i profilaktycznie podawano BAY94-9027 w dawce 25-60 IU/kg dwa razy w tygodniu lub 45-60 IU/kg co 5 dni lub 60 IU/kg co 7 dni we wlewie dożylnym według potrzeb klinicznych każdego pacjenta przez co najmniej 50 ED lub do czasu dopuszczenia leku do obrotu.
Biologiczny: BAY94-9027
Dawkowanie badanego leku zostało dostosowane do potrzeb klinicznych każdego uczestnika w zakresie 25-60 IU/kg/podanie, wlew dożylny, co najmniej 50 ED i co najmniej 6 miesięcy
Biologiczny: BAY94-9027
Profilaktyka 2 razy w tygodniu: 25-60 IU/kg we wlewie dożylnym przez 12 tygodni
Biologiczny: BAY94-9027
Dawkowanie badanego leku zostało dostosowane do potrzeb klinicznych każdego uczestnika w zakresie 25-60 IU/kg/podanie, wlew dożylny, co najmniej 50 dodatkowych ED w celu uzyskania co najmniej 100 łącznych ED lub do czasu dopuszczenia leku do obrotu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna liczba wszystkich krwawień
Ramy czasowe: Co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) w ciągu 6 miesięcy, średnio 245 dni
Co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) w ciągu 6 miesięcy, średnio 245 dni
Profil farmakokinetyczny BAY94-9027 na podstawie stężenia we krwi w określonym czasie
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 72 godzin po podaniu
Profil farmakokinetyczny obejmuje maksymalne stężenie (Cmax), okres półtrwania (t1/2), pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu (AUC), średni czas przebywania (MRT), objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) i klirens (CL )
Przed podaniem dawki do 72 godzin po podaniu
Odpowiedź ostrych krwawień na leczenie na podstawie 4-stopniowej skali (słaba, umiarkowana, dobra lub doskonała)
Ramy czasowe: Co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) w ciągu 6 miesięcy, średnio 245 dni
Co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) w ciągu 6 miesięcy, średnio 245 dni
Charakterystyka potencjalnej odpowiedzi immunologicznej
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Rozwój inhibitora w badaniu rozszerzonym
Ramy czasowe: Co najmniej 50 dodatkowych ED, aby osiągnąć co najmniej 100 łącznych ED, średnio 5 lat
Co najmniej 50 dodatkowych ED, aby osiągnąć co najmniej 100 łącznych ED, średnio 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Rozwój inhibitora w badaniu głównym
Ramy czasowe: Po 10 do 15 i 50 dniach ekspozycji (ED) w ciągu 6 miesięcy, średnio 245 dni
Po 10 do 15 i 50 dniach ekspozycji (ED) w ciągu 6 miesięcy, średnio 245 dni
Ocena stopniowego powrotu do zdrowia w badaniu głównym
Ramy czasowe: Co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) w ciągu 6 miesięcy, średnio 245 dni
Co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) w ciągu 6 miesięcy, średnio 245 dni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 7 dni po podaniu ostatniej dawki (Badanie główne: średnio 245+7 dni; Część 2: 12 tygodni+7 dni; Badanie przedłużone: średnio 5 lat+7 dni)
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 7 dni po podaniu ostatniej dawki (Badanie główne: średnio 245+7 dni; Część 2: 12 tygodni+7 dni; Badanie przedłużone: średnio 5 lat+7 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bayer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 marca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 stycznia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15912
  • 2012-004434-42 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na BAY94-9027

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj