Ruxolitinib 磷酸盐和氮杂胞苷治疗骨髓纤维化或骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤患者
2026年3月26日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center
Ruxolitinib 和阿扎胞苷联合治疗骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤的疗效评价
该 II 期试验研究了 ruxolitinib phosphate 和氮杂胞苷在治疗骨髓纤维化或骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤患者中的疗效。
Ruxolitinib phosphate 可能通过阻断细胞生长所需的一些酶来阻止癌细胞的生长。
化疗中使用的药物（例如氮杂胞苷）以不同的方式阻止癌细胞的生长，包括杀死细胞、阻止它们分裂或阻止它们扩散。
给予 ruxolitinib phosphate 和 azacytidine 可能是治疗骨髓纤维化或骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤的有效方法。
研究概览
地位
完全的
干预/治疗
详细说明
主要目标：
I. 确定 RUX（ruxolitinib phosphate）与 AZA（azacytidine）联合治疗骨髓纤维化 (MF)（原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化 [PMF、PV 后 MF，或后 ET MF]) 实现疾病状态的客观改善。
二。 确定 RUX + AZA 联合治疗骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤 (MDS/MPN) 患者的疗效，包括慢性粒单核细胞白血病 (CMML)、非典型慢性粒细胞白血病（断点簇区域 [BCR]-c-abl 癌基因 1，非受体酪氨酸激酶 [ABL1] 阴性：aCML）和骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤，无法分类（MDS / MPN-U），以实现疾病状态的客观改善。
次要目标：
I. 确定 RUX + AZA 组合在 MF 和 MDS/MPN 患者中的安全性。
三级目标：
I. 探索反应时间 (TTR) 和反应持续时间 (DOR)。 二。 探讨联合用药对 MF 和 MDS/MPN 患者贫血和输血依赖的影响。
三、 探讨基线突变谱对国际工作组 (IWG) 骨髓增生性肿瘤研究和治疗 (MRT) 反应以及 MF 和 MDS/MPN 患者总生存期的影响。
四、 探讨基线贫血对 MF 和 MDS/MPN 患者总生存期的影响。
大纲：患者被分配到 2 个治疗组中的 1 个。
ARM I (MF)：MF 患者在第 1-28 天每天两次 (BID) 口服 (PO) ruxolitinib phosphate。 从疗程 4 开始，患者还接受皮下 (SC) 或静脉 (IV) 氮胞苷治疗 5 天。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 28 天重复治疗 15 个疗程。
ARM II (MDS/MPN)：与 Arm I 一样，MDS/MPN 患者接受 ruxolitinib phosphate 和 azacytidine。
完成研究治疗后，对患者进行为期 30 天、最长 5 年的随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
121
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- M D Anderson Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为原发性骨髓纤维化 (PM)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化 (PPV MF) 或原发性血小板增多症后骨髓纤维化 (PET MF) 需要治疗的患者，包括既往接受过治疗且复发或难治性患者，或者如果是新诊断的中度或高度根据国际工作组 (IWG-MRT) 标准的风险
- 诊断为骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤，无法分类 (MDS/MPN-U) 且需要治疗的患者
- 了解并自愿签署机构审查委员会 (IRB) 批准的知情同意书
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 0 至 2
- 直接胆红素 =< 2 mg/dL
- 血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 (SGPT) =< 2.5 x 正常上限 (ULN) 或 5 x ULN（如果与 MF 或 MDS/MPN 相关肝浸润相关）
- 如果总胆红素 =< 2，则资格确定不需要分馏
- 肌酐 =< 2.5 毫克/分升
- 血小板 >= 50 x 10^9/L
- 中性粒细胞绝对计数 (ANC) >= 1.0 x 10^9/L
排除标准：
- 对于 MF 和 MDS/MPN-U 组（第 1 组和第 2 组），在开始研究治疗后 14 天内使用任何其他标准药物（羟基脲、阿那格雷、生长因子、Revlimid、氯法拉滨等）或实验药物或治疗
- 以前接受过 RUX 或 AZA 治疗的患者（仅适用于 MF 和 MDS/MPN 组）
- 研究者认为会妨碍受试者签署知情同意书的任何严重心理状况或精神疾病
- 怀孕或哺乳期女性
- 不愿采取适当的预防措施（从筛查到随访）以避免怀孕或生育孩子的有生育能力的受试者；无生育能力的女性定义为 a) 55 岁且有 1 年闭经史或 b) 手术绝育至少 3 个月的女性；对于有生育能力的女性或男性，必须采取适当的预防措施避免怀孕；应将这些预防措施和避孕方法传达给受试者并确认他们的理解
- 如果他/她要参加研究或混淆解释研究数据的能力，任何使受试者处于不可接受的风险的情况
- 已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 呈阳性或已知患有 A、B 或 C 型活动性传染性肝炎
- 除目前正在治疗的基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌或宫颈或乳房“原位”癌外，患有本研究所需的其他类型活动性恶性肿瘤的患者不符合条件；患有惰性行为的恶性肿瘤患者，例如接受放疗或手术治疗的前列腺癌，只要他们有合理的预期可以通过接受的治疗方式治愈，就可以参加研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 I 组（MF 患者）
MF 患者在第 1-28 天接受 ruxolitinib phosphate PO BID。
从疗程 4 开始，患者还接受氮杂胞苷 SC 或 IV 治疗 5 天。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 28 天重复治疗 15 个疗程。
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相关研究
给予 SC 或 IV
其他名称：
给定采购订单
其他名称：
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实验性的：第二组（MDS/MPN 患者）
MDS/MPN 患者接受 ruxolitinib phosphate 和 azacytidine 与 Arm I 相同。
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相关研究
给予 SC 或 IV
其他名称：
给定采购订单
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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骨髓纤维化患者的客观缓解率（完全缓解、部分缓解、临床改善）
大体时间：长达 24 周
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Thall、Simon 和 Estey 的方法将用于本研究的无效监测。
将估计客观响应率以及贝叶斯 95% 可信区间。
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长达 24 周
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骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤患者的客观缓解率（完全缓解、部分缓解和血液学改善）
大体时间：长达 24 周
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Thall、Simon 和 Estey 的方法将用于本研究的无效监测。
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长达 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件的发生率定义为 3-4 级临床相关非血液学毒性或被认为与药物相关的严重不良事件，根据不良事件通用术语标准 4.0 版进行评估
大体时间：完成研究治疗后最多 30 天
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Thall、Simon 和 Estey 的方法将用于本研究的毒性监测。
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完成研究治疗后最多 30 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Naval Daver, MD、M.D. Anderson Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Masarova L, Verstovsek S, Hidalgo-Lopez JE, Pemmaraju N, Bose P, Estrov Z, Jabbour EJ, Ravandi-Kashani F, Takahashi K, Cortes JE, Ning J, Ohanian M, Alvarado Y, Zhou L, Pierce S, Gergis R, Patel KP, Luthra R, Kadia TM, DiNardo CD, Borthakur G, Bhalla K, Garcia-Manero G, Bueso-Ramos CE, Kantarjian HM, Daver N. A phase 2 study of ruxolitinib in combination with azacitidine in patients with myelofibrosis. Blood. 2018 Oct 18;132(16):1664-1674. doi: 10.1182/blood-2018-04-846626. Epub 2018 Sep 5.
- Assi R, Kantarjian HM, Garcia-Manero G, Cortes JE, Pemmaraju N, Wang X, Nogueras-Gonzalez G, Jabbour E, Bose P, Kadia T, Dinardo CD, Patel K, Bueso-Ramos C, Zhou L, Pierce S, Gergis R, Tuttle C, Borthakur G, Estrov Z, Luthra R, Hidalgo-Lopez J, Verstovsek S, Daver N. A phase II trial of ruxolitinib in combination with azacytidine in myelodysplastic syndrome/myeloproliferative neoplasms. Am J Hematol. 2018 Feb;93(2):277-285. doi: 10.1002/ajh.24972. Epub 2017 Nov 27.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年3月13日
初级完成 (实际的)
2026年1月20日
研究完成 (实际的)
2026年1月20日
研究注册日期
首次提交
2013年2月6日
首先提交符合 QC 标准的
2013年2月6日
首次发布 (估计的)
2013年2月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月26日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2012-0737 (其他标识符：M D Anderson Cancer Center)
- NCI-2013-00704 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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