Ruxolitinib-Phosphat und Azacytidin bei der Behandlung von Patienten mit Myelofibrose oder myelodysplastischem Syndrom/myeloproliferativer Neubildung

Einschlusskriterien:

• Patienten mit der Diagnose einer primären Myelofibrose (PM), Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose (PPV-MF) oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose (PET-MF), die eine Therapie benötigen, einschließlich derjenigen, die zuvor behandelt wurden und rezidiviert oder refraktär sind, oder bei Neudiagnose mit mittel oder hoch Risiko gemäß den Kriterien der International Working Group (IWG-MRT).
• Patienten mit der Diagnose myelodysplastisches Syndrom/myeloproliferative Neoplasie, nicht klassifizierbar (MDS/MPN-U), die eine Therapie benötigen
• Verständnis und freiwillige Unterzeichnung einer vom Institutional Review Board (IRB) genehmigten Einverständniserklärung
• Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 bis 2
• Direktes Bilirubin von =< 2 mg/dL
• Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) = < 2,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder 5 x ULN, wenn es mit einer MF- oder MDS/MPN-assoziierten Leberinfiltration zusammenhängt
• Wenn das Gesamtbilirubin = < 2 ist, ist keine Fraktionierung für die Eignungsbestimmung erforderlich
• Kreatinin = < 2,5 mg/dL
• Blutplättchen >= 50 x 10^9/L
• Absolute Neutrophilenzahl (ANC) >= 1,0 x 10^9/l

Ausschlusskriterien:

• Für die MF- und MDS/MPN-U-Arme (Arme 1 und 2) Verwendung eines anderen Standardmedikaments (außer Hydroxyharnstoff, Anagrelid, Wachstumsfaktoren, Revlimid, Clofarabin usw.) oder eines experimentellen Medikaments oder einer experimentellen Therapie innerhalb von 14 Tagen nach Beginn der Studientherapie
• Patienten, die zuvor mit RUX oder AZA behandelt wurden (gilt nur für die MF- und MDS/MPN-Arme)
• Jede ernsthafte psychische Erkrankung oder psychiatrische Krankheit, die den Probanden nach Ansicht des Prüfers daran hindern würde, das Dokument der Einverständniserklärung zu unterzeichnen
• Schwangere oder stillende Frauen
• Personen im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, geeignete Vorsichtsmaßnahmen (vom Screening bis zur Nachsorge) zu treffen, um eine Schwangerschaft oder die Zeugung eines Kindes zu vermeiden; Frauen im gebärfähigen Alter sind definiert als Frauen, die a) 55 Jahre alt sind und seit 1 Jahr Amenorrhoe in der Vorgeschichte haben ODER b) seit mindestens 3 Monaten chirurgisch steril sind; bei Frauen im gebärfähigen Alter oder bei Männern muss eine Schwangerschaft durch geeignete Vorsichtsmaßnahmen vermieden werden; Diese Vorsichtsmaßnahmen und Verhütungsmethoden sollten den Probanden mitgeteilt und ihr Verständnis bestätigt werden
• Jede Bedingung, die den Probanden einem unannehmbaren Risiko aussetzt, wenn er/sie an der Studie teilnehmen würde, oder die Fähigkeit beeinträchtigt, Daten aus der Studie zu interpretieren
• Bekanntermaßen positiv für das humane Immundefizienzvirus (HIV) oder mit bekannter aktiver infektiöser Hepatitis Typ A, B oder C
• Patienten mit aktiver Malignität eines anderen Typs als für diese Studie erforderlich sind nicht geeignet, mit Ausnahme von derzeit behandeltem Basalzellkarzinom, Plattenepithelkarzinom der Haut oder Karzinom "in situ" des Gebärmutterhalses oder der Brust; Patienten mit malignen Erkrankungen mit indolentem Verhalten wie Prostatakrebs, die mit Bestrahlung oder Operation behandelt werden, können in die Studie aufgenommen werden, solange sie eine begründete Erwartung haben, dass sie mit der erhaltenen Behandlungsmethode geheilt wurden