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Ruxolitinib fosfato e azacitidina nel trattamento di pazienti affetti da mielofibrosi o sindrome mielodisplastica/neoplasia mieloproliferativa

26 marzo 2026 aggiornato da: M.D. Anderson Cancer Center

Valutazione della combinazione di ruxolitinib e azacitidina come terapia per pazienti con mielofibrosi e sindrome mielodisplastica/neoplasia mieloproliferativa

Questo studio di fase II studia l'efficacia di ruxolitinib fosfato e azacitidina nel trattamento di pazienti con mielofibrosi o sindrome mielodisplastica/neoplasia mieloproliferativa. Ruxolitinib fosfato può arrestare la crescita delle cellule tumorali bloccando alcuni degli enzimi necessari per la crescita cellulare. I farmaci usati nella chemioterapia, come l'azacitidina, agiscono in diversi modi per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule, impedendo loro di dividersi o impedendo loro di diffondersi. La somministrazione di ruxolitinib fosfato e azacitidina può essere un trattamento efficace per la mielofibrosi o la sindrome mielodisplastica/neoplasia mieloproliferativa.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Determinare l'efficacia della combinazione di RUX (ruxolitinib fosfato) con AZA (azacitidina) in pazienti con mielofibrosi (MF) (mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale [PMF, post- PV MF, o post - ET MF]) nel raggiungimento di miglioramenti oggettivi nello stato della malattia.

II. Per determinare l'efficacia della combinazione di RUX + AZA in pazienti con sindromi mielodisplastiche/neoplasie mieloproliferative (MDS/MPN) inclusa la leucemia mielomonocitica cronica (CMML), la leucemia mieloide cronica atipica (breakpoint cluster region [BCR]-c-abl oncogene 1, tirosina chinasi non recettoriale [ABL1] negativo: aCML), e sindromi mielodisplastiche/neoplasie mieloproliferative, non classificabili (MDS/MPN-U), nel raggiungimento di miglioramenti oggettivi nello stato della malattia.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Per determinare la sicurezza della combinazione RUX + AZA in pazienti con MF e MDS/MPN.

OBIETTIVI TERZIARI:

I. Esplorare il tempo alla risposta (TTR) e la durata della risposta (DOR). II. Per esplorare l'effetto della combinazione sull'anemia e sulla dipendenza dalle trasfusioni nei pazienti con MF e MDS/MPN.

III. Esplorare l'impatto del profilo mutazionale al basale sulla risposta dell'International Working Group (IWG)-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (MRT) e sulla sopravvivenza globale nei pazienti con MF e MDS/MPN.

IV. Per esplorare l'impatto dell'anemia al basale sulla sopravvivenza globale nei pazienti con MF e MDS/MPN.

SCHEMA: I pazienti sono assegnati a 1 dei 2 bracci di trattamento.

ARM I (MF): i pazienti con MF ricevono ruxolitinib fosfato per via orale (PO) due volte al giorno (BID) nei giorni 1-28. A partire dal corso 4, i pazienti ricevono anche azacitidina per via sottocutanea (SC) o endovenosa (IV) per 5 giorni. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per 15 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

BRACCIO II (MDS/MPN): i pazienti con MDS/MPN ricevono ruxolitinib fosfato e azacitidina come nel Braccio I.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti per 30 giorni e fino a 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

121

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di mielofibrosi primaria (PM), mielofibrosi post-policitemia vera (PPV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (PET MF) che richiedono terapia, compresi quelli precedentemente trattati e recidivanti o refrattari, o se di nuova diagnosi, con malattia intermedia o alta rischio secondo i criteri dell'International Working Group (IWG-MRT).
  • Pazienti con diagnosi di sindrome mielodisplastica/neoplasia mieloproliferativa, non classificabile (MDS/MPN-U) che richiedono terapia
  • Comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB).
  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) da 0 a 2
  • Bilirubina diretta =< 2 mg/dL
  • Glutammato piruvato transaminasi sierica (SGPT) = < 2,5 x limite superiore della norma (ULN) o 5 x ULN se correlata a infiltrazione epatica associata a MF o MDS/MPN
  • Se la bilirubina totale è =< 2, il frazionamento non è richiesto per la determinazione dell'idoneità
  • Creatinina =< 2,5 mg/dL
  • Piastrine >= 50 x 10^9/L
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) >= 1,0 x 10^9/L

Criteri di esclusione:

  • Per i bracci MF e MDS/MPN-U (bracci 1 e 2), uso di qualsiasi altro farmaco standard (eccetto idrossiurea, anagrelide, fattori di crescita, Revlimid, clofarabina, ecc.) o farmaco o terapia sperimentale entro 14 giorni dall'inizio della terapia in studio
  • Pazienti precedentemente trattati con RUX o AZA (applicabile solo per i bracci MF e MDS/MPN)
  • Qualsiasi grave condizione psicologica o malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di firmare il documento di consenso informato, a parere dello sperimentatore
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Soggetti in età fertile che non sono disposti a prendere le opportune precauzioni (dallo screening al follow-up) per evitare una gravidanza o la procreazione; le donne in età non fertile sono definite come donne che a) hanno 55 anni di età con storia di amenorrea da 1 anno OPPURE b) sono chirurgicamente sterili da almeno 3 mesi; per le femmine in età fertile, o per i maschi, la gravidanza deve essere evitata adottando le opportune precauzioni; tali precauzioni e le modalità di contraccezione devono essere comunicate ai soggetti e confermata la loro comprensione
  • Qualsiasi condizione che esponga il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio o confonde la capacità di interpretare i dati dello studio
  • Noto positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o con epatite infettiva attiva nota, tipo A, B o C
  • I pazienti con tumore maligno attivo di tipo diverso da quello richiesto per questo studio, non sono ammissibili ad eccezione del carcinoma a cellule basali, a cellule squamose della pelle attualmente trattato o del carcinoma "in situ" della cervice o della mammella; i pazienti con tumori maligni con comportamento indolente come il cancro alla prostata trattati con radiazioni o interventi chirurgici possono essere arruolati nello studio purché abbiano una ragionevole aspettativa di essere guariti con la modalità di trattamento ricevuta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio I (pazienti affetti da MF)
I pazienti con MF ricevono ruxolitinib fosfato PO BID nei giorni 1-28. A partire dal corso 4, i pazienti ricevono anche azacitidina SC o IV per 5 giorni. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per 15 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Droga: Azacitidina
Dato SC o IV
Altri nomi:
  • 5AZC
  • 5-AC
  • 5-azacitidina
  • 5-AZC
  • Azacitidina
  • Azacitidina, 5-
  • Ladakamicina
  • Milosar
  • U-18496
  • Vidazza
Droga: Ruxolitinib fosfato
Dato PO
Altri nomi:
  • Jakafi
  • INCB-18424 Fosfato
Sperimentale: Braccio II (pazienti con MDS/MPN)
I pazienti con MDS/MPN ricevono ruxolitinib fosfato e azacitidina come nel braccio I.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Droga: Azacitidina
Dato SC o IV
Altri nomi:
  • 5AZC
  • 5-AC
  • 5-azacitidina
  • 5-AZC
  • Azacitidina
  • Azacitidina, 5-
  • Ladakamicina
  • Milosar
  • U-18496
  • Vidazza
Droga: Ruxolitinib fosfato
Dato PO
Altri nomi:
  • Jakafi
  • INCB-18424 Fosfato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (remissione completa, remissione parziale, miglioramento clinico) in pazienti con mielofibrosi
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Il metodo di Thall, Simon ed Estey sarà utilizzato per il monitoraggio della futilità per questo studio. Il tasso di risposta obiettiva sarà stimato insieme all'intervallo di credibilità bayesiano al 95%.
Fino a 24 settimane
Tasso di risposta obiettiva (remissione completa, remissione parziale e miglioramento ematologico) in pazienti con sindromi mielodisplastiche/neoplasie mieloproliferative
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Il metodo di Thall, Simon ed Estey sarà utilizzato per il monitoraggio della futilità per questo studio.
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi definiti come tossicità non ematologica clinicamente rilevante di grado 3-4 o un evento avverso grave ritenuto correlato al farmaco, come valutato dai Common Terminology Criteria for Adverse Events versione 4.0
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento in studio
Il metodo di Thall, Simon ed Estey sarà utilizzato per il monitoraggio della tossicità per questo studio.
Fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento in studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Naval Daver, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 marzo 2013

Completamento primario (Effettivo)

20 gennaio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

20 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 febbraio 2013

Primo Inserito (Stimato)

8 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2012-0737 (Altro identificatore: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2013-00704 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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