Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Fosforan ruksolitynibu i azacytydyna w leczeniu pacjentów ze zwłóknieniem szpiku lub zespołem mielodysplastycznym/nowotworem mieloproliferacyjnym

26 marca 2026 zaktualizowane przez: M.D. Anderson Cancer Center

Ocena połączenia ruksolitynibu i azacytydyny jako terapii dla pacjentów ze zwłóknieniem szpiku i zespołem mielodysplastycznym/nowotworem mieloproliferacyjnym

To badanie fazy II ma na celu sprawdzenie skuteczności fosforanu ruksolitynibu i azacytydyny w leczeniu pacjentów z zwłóknieniem szpiku lub zespołem mielodysplastycznym/nowotworem mieloproliferacyjnym. Fosforan ruksolitynibu może hamować wzrost komórek nowotworowych poprzez blokowanie niektórych enzymów potrzebnych do wzrostu komórek. Leki stosowane w chemioterapii, takie jak azacytydyna, działają na różne sposoby, powstrzymując wzrost komórek nowotworowych, albo zabijając komórki, powstrzymując ich podziały lub powstrzymując ich rozprzestrzenianie się. Podanie fosforanu ruksolitynibu i azacytydyny może być skutecznym sposobem leczenia zwłóknienia szpiku lub zespołu mielodysplastycznego/nowotworu mieloproliferacyjnego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. W celu określenia skuteczności połączenia RUX (fosforan ruksolitynibu) z AZA (azacytydyną) u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku (MF) (pierwotne zwłóknienie szpiku, zwłóknienie szpiku poprzedzone czerwienicą prawdziwą lub zwłóknienie szpiku poprzedzone nadpłytkowością samoistną [PMF, po PV MF lub post - ET MF]) w osiągnięciu obiektywnej poprawy stanu choroby.

II. W celu określenia skuteczności skojarzenia RUX + AZA u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi/nowotworami mieloproliferacyjnymi (MDS/MPN), w tym z przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML), atypową przewlekłą białaczką szpikową (region klastra przerwania [BCR]-c-abl onkogen 1, niereceptorowa kinaza tyrozynowa [ABL1] ujemna: aCML) i zespoły mielodysplastyczne/nowotwory mieloproliferacyjne, niesklasyfikowane (MDS/MPN-U), w osiąganiu obiektywnej poprawy stanu choroby.

CELE DODATKOWE:

I. Określenie bezpieczeństwa kombinacji RUX + AZA u pacjentów z MF i MDS/MPN.

CELE TRZECIEJ:

I. Zbadanie czasu do odpowiedzi (TTR) i czasu trwania odpowiedzi (DOR). II. Zbadanie wpływu połączenia na niedokrwistość i uzależnienie od transfuzji u pacjentów z MF i MDS/MPN.

III. Zbadanie wpływu podstawowego profilu mutacji na odpowiedź Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG)-Mieloproliferative Nowotwory i Leczenie (MRT) i całkowite przeżycie u pacjentów z MF i MDS/MPN.

IV. Zbadanie wpływu wyjściowej niedokrwistości na przeżycie całkowite u pacjentów z MF i MDS/MPN.

ZARYS: Pacjenci są przydzielani do 1 z 2 ramion leczenia.

ARM I (MF): Pacjenci z MF otrzymują doustnie fosforan ruksolitynibu (PO) dwa razy dziennie (BID) w dniach 1-28. Począwszy od 4. kursu pacjenci otrzymują również azacytydynę podskórnie (SC) lub dożylnie (IV) przez 5 dni. Leczenie powtarza się co 28 dni przez 15 kursów w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

ARM II (MDS/MPN): Pacjenci z MDS/MPN otrzymują fosforan ruksolitynibu i azacytydynę jak w Ramie I.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są obserwowani przez 30 dni i do 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

121

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z rozpoznaniem pierwotnego włóknienia szpiku (PM), włóknienia szpiku poprzedzonego czerwienicą prawdziwą (PPV MF) lub włóknienia szpiku poprzedzonego nadpłytkowością samoistną (PET MF) wymagającego leczenia, w tym pacjentów wcześniej leczonych, u których doszło do nawrotu lub oporności na leczenie lub nowo zdiagnozowanych, z pośrednim lub wysokim ryzyko zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG-MRT).
  • Pacjenci z rozpoznaniem zespołu mielodysplastycznego/nowotworu mieloproliferacyjnego, nieklasyfikowalnego (MDS/MPN-U), którzy wymagają leczenia
  • Zrozumienie i dobrowolne podpisanie zatwierdzonego przez Institutional Review Board (IRB) formularza świadomej zgody
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 2
  • Bilirubina bezpośrednia =< 2 mg/dL
  • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) w surowicy =< 2,5 x górna granica normy (GGN) lub 5 x GGN, jeśli jest związane z MF lub naciekiem w wątrobie związanym z MDS/MPN
  • Jeśli całkowita bilirubina wynosi =< 2, frakcjonowanie nie jest wymagane do określenia kwalifikowalności
  • Kreatynina =< 2,5 mg/dl
  • Płytki >= 50 x 10^9/L
  • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >= 1,0 x 10^9/l

Kryteria wyłączenia:

  • W przypadku ramion MF i MDS/MPN-U (ramiona 1 i 2), zastosowanie dowolnego innego standardowego leku (z wyjątkiem hydroksymocznika, anagrelidu, czynników wzrostu, Revlimid, klofarabiny itp.) lub eksperymentalnego leku lub terapii w ciągu 14 dni od rozpoczęcia badanej terapii
  • Pacjenci leczeni wcześniej RUX lub AZA (dotyczy tylko ramion MF i MDS/MPN)
  • Każdy poważny stan psychiczny lub choroba psychiczna, która w opinii badacza uniemożliwiłaby osobie podpisanie dokumentu świadomej zgody
  • Samice w ciąży lub karmiące
  • Osoby mogące zajść w ciążę, które nie chcą podjąć odpowiednich środków ostrożności (od badania przesiewowego po obserwację), aby uniknąć zajścia w ciążę lub spłodzenia dziecka; kobiety w wieku rozrodczym definiuje się jako kobiety, które a) ukończyły 55 lat z brakiem miesiączki w wywiadzie od 1 roku LUB b) są chirurgicznie bezpłodne przez co najmniej 3 miesiące; w przypadku kobiet w wieku rozrodczym lub mężczyzn należy unikać ciąży, stosując odpowiednie środki ostrożności; te środki ostrożności i metody antykoncepcji należy przekazać pacjentkom i potwierdzić ich zrozumienie
  • Każdy stan, który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby on uczestniczyć w badaniu lub utrudnia interpretację danych z badania
  • Znany pozytywny wynik na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub ze znanym aktywnym zakaźnym zapaleniem wątroby typu A, B lub C
  • Pacjenci z aktywnym nowotworem innym niż wymagany w tym badaniu nie kwalifikują się, z wyjątkiem obecnie leczonego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka „in situ” szyjki macicy lub piersi; pacjentów z nowotworami złośliwymi o powolnym zachowaniu, takich jak rak prostaty leczonych radioterapią lub zabiegiem chirurgicznym, można włączyć do badania, o ile mają uzasadnione oczekiwania, że ​​zostaną wyleczeni za pomocą otrzymanej metody leczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię I (pacjenci z MF)
Pacjenci z MF otrzymują fosforan ruksolitynibu PO BID w dniach 1-28. Począwszy od kursu 4. pacjenci otrzymują również azacytydynę podskórnie lub dożylnie przez 5 dni. Leczenie powtarza się co 28 dni przez 15 kursów w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: Azacytydyna
Biorąc pod uwagę SC lub IV
Inne nazwy:
  • 5 AZC
  • 5-AC
  • 5-azacytydyna
  • 5-AZC
  • Azacytydyna
  • Azacytydyna, 5-
  • Ladakamycyna
  • Mylosar
  • U-18496
  • Vidaza
Lek: Fosforan ruksolitynibu
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Jakifi
  • INCB-18424 Fosforan
Eksperymentalny: Ramię II (pacjenci z MDS/MPN)
Pacjenci z MDS/MPN otrzymują fosforan ruksolitynibu i azacytydynę jak w ramieniu I.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: Azacytydyna
Biorąc pod uwagę SC lub IV
Inne nazwy:
  • 5 AZC
  • 5-AC
  • 5-azacytydyna
  • 5-AZC
  • Azacytydyna
  • Azacytydyna, 5-
  • Ladakamycyna
  • Mylosar
  • U-18496
  • Vidaza
Lek: Fosforan ruksolitynibu
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Jakifi
  • INCB-18424 Fosforan

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek obiektywnych odpowiedzi (remisja całkowita, remisja częściowa, poprawa kliniczna) u pacjentów z zwłóknieniem szpiku
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do monitorowania daremności w tym badaniu zostanie wykorzystana metoda Thalla, Simona i Esteya. Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi zostanie oszacowany wraz z 95% przedziałem wiarygodności bayesowskiej.
Do 24 tygodni
Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (remisja całkowita, remisja częściowa i poprawa hematologiczna) u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi/nowotworami mieloproliferacyjnymi
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do monitorowania daremności w tym badaniu zostanie wykorzystana metoda Thalla, Simona i Esteya.
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych zdefiniowanych jako klinicznie istotna niehematologiczna toksyczność stopnia 3-4 lub poważne zdarzenie niepożądane, które wydaje się być związane z lekiem, zgodnie z oceną według wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych, wersja 4.0
Ramy czasowe: Do 30 dni po zakończeniu leczenia w ramach badania
W tym badaniu do monitorowania toksyczności zostanie wykorzystana metoda Thalla, Simona i Esteya.
Do 30 dni po zakończeniu leczenia w ramach badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Naval Daver, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

8 lutego 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2012-0737 (Inny identyfikator: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2013-00704 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne zwłóknienie szpiku

Badania kliniczne na Laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj