Ruxolitinib-fosfaat en azacytidine bij de behandeling van patiënten met myelofibrose of myelodysplastisch syndroom/myeloproliferatief neoplasma

Inclusiecriteria:

• Patiënten met een diagnose van primaire myelofibrose (PM), post-polycythemia vera myelofibrose (PPV MF) of post-essentiële trombocytemie-myelofibrose (PET MF) die therapie nodig hebben, inclusief degenen die eerder zijn behandeld en recidiverend of refractair zijn, of indien nieuw gediagnosticeerd, met middelmatige of hoge risico volgens de criteria van de International Working Group (IWG-MRT).
• Patiënten met de diagnose myelodysplastisch syndroom/myeloproliferatief neoplasma, niet-classificeerbaar (MDS/MPN-U) die therapie nodig hebben
• Een door de Institutional Review Board (IRB) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming begrijpen en vrijwillig ondertekenen
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0 tot 2
• Directe bilirubine van =< 2 mg/dL
• Serumglutamaatpyruvaattransaminase (SGPT) =< 2,5 x bovengrens van normaal (ULN) of 5 x ULN indien gerelateerd aan MF of MDS/MPN-geassocieerde leverinfiltratie
• Als totaal bilirubine =< 2 is, is fractionering niet vereist om te bepalen of u in aanmerking komt
• Creatinine =< 2,5 mg/dL
• Bloedplaatjes >= 50 x 10^9/L
• Absoluut aantal neutrofielen (ANC) >= 1,0 x 10^9/L

Uitsluitingscriteria:

• Voor de MF- en MDS/MPN-U-armen (armen 1 & 2): gebruik van een ander standaardgeneesmiddel (behalve hydroxyurea, anagrelide, groeifactoren, Revlimid, clofarabine, enz.) of experimenteel geneesmiddel of therapie binnen 14 dagen na aanvang van de onderzoekstherapie
• Patiënten die eerder zijn behandeld met RUX of AZA (alleen van toepassing op de MF- en MDS/MPN-armen)
• Elke ernstige psychische aandoening of psychiatrische ziekte die de proefpersoon ervan zou weerhouden het document met geïnformeerde toestemming te ondertekenen, volgens de mening van de onderzoeker
• Zwangere of zogende vrouwtjes
• Personen die zwanger kunnen worden en niet bereid zijn passende voorzorgsmaatregelen te nemen (van screening tot follow-up) om te voorkomen dat ze zwanger worden of een kind verwekken; vrouwen die niet zwanger kunnen worden, worden gedefinieerd als vrouwen die a) 55 jaar oud zijn met een voorgeschiedenis van amenorroe gedurende 1 jaar OF b) chirurgisch onvruchtbaar zijn gedurende ten minste 3 maanden; bij vrouwen die zwanger kunnen worden of bij mannen moet zwangerschap worden voorkomen door passende voorzorgsmaatregelen te nemen; deze voorzorgsmaatregelen en anticonceptiemethoden moeten aan de proefpersonen worden meegedeeld en hun begrip moet worden bevestigd
• Elke aandoening waardoor de proefpersoon een onaanvaardbaar risico loopt als hij/zij aan het onderzoek zou deelnemen of die het vermogen om gegevens uit het onderzoek te interpreteren in de war brengt
• Bekend positief voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of met bekende actieve infectieuze hepatitis, type A, B of C
• Patiënten met een actieve maligniteit van een ander type dan vereist voor deze studie, komen niet in aanmerking, met uitzondering van momenteel behandeld basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom van de huid of carcinoom "in situ" van de baarmoederhals of borst; patiënten met maligniteiten met traag gedrag, zoals prostaatkanker die worden behandeld met bestraling of chirurgie, kunnen worden opgenomen in het onderzoek, zolang ze een redelijke verwachting hebben te zijn genezen met de ontvangen behandelingsmodaliteit