Ruxolitinib-fosfat og azacytidin til behandling af patienter med myelofibrose eller myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasma

Inklusionskriterier:

• Patienter med diagnosen primær myelofibrose (PM), post-polycytæmi vera myelofibrose (PPV MF) eller post-essentiel trombocytæmi myelofibrose (PET MF), der kræver behandling, inklusive dem, der tidligere er behandlet og recidiverende eller refraktær, eller hvis nydiagnosticeret, med mellemliggende eller høj risiko i henhold til International Working Group (IWG-MRT) kriterier
• Patienter med diagnosen myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasma, uklassificerbar (MDS/MPN-U), der kræver behandling
• Forståelse og frivillig underskrift af en Institutionel Review Board (IRB)-godkendt informeret samtykkeformular
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0 til 2
• Direkte bilirubin på =< 2 mg/dL
• Serumglutamat pyruvat transaminase (SGPT) =< 2,5 x øvre normalgrænse (ULN) eller 5 x ULN hvis relateret til MF- eller MDS/MPN-associeret leverinfiltration
• Hvis total bilirubin er =< 2, er fraktionering ikke påkrævet for berettigelsesbestemmelse
• Kreatinin =< 2,5 mg/dL
• Blodplader >= 50 x 10^9/L
• Absolut neutrofiltal (ANC) >= 1,0 x 10^9/L

Ekskluderingskriterier:

• For MF- og MDS/MPN-U-arme (arm 1 og 2), brug af ethvert andet standardlægemiddel (undtagen hydroxyurinstof, anagrelid, vækstfaktorer, Revlimid, clofarabin osv.) eller eksperimentelt lægemiddel eller terapi inden for 14 dage efter start af studieterapi
• Patienter tidligere behandlet med RUX eller AZA (gælder kun for MF- og MDS/MPN-armene)
• Enhver alvorlig psykologisk tilstand eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at underskrive det informerede samtykkedokument, ifølge efterforskerens udtalelse
• Drægtige eller ammende hunner
• Personer i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at tage passende forholdsregler (fra screening til opfølgning) for at undgå at blive gravide eller blive far til et barn; kvinder i ikke-fertil alder defineres som kvinder, der a) er 55 år gamle med amenoré i 1 år ELLER b) er kirurgisk sterile i mindst 3 måneder; for kvinder i den fødedygtige alder eller for mænd skal graviditet undgås ved at tage passende forholdsregler; disse forholdsregler og præventionsmetoderne skal kommunikeres til forsøgspersonerne og deres forståelse bekræftes
• Enhver tilstand, der sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen eller forvirrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen
• Kendt positiv for human immundefektvirus (HIV) eller med kendt aktiv infektiøs hepatitis, type A, B eller C
• Patienter med aktiv malignitet af anden type end krævet til denne undersøgelse, er ikke kvalificerede med undtagelse af aktuelt behandlet basalcelle, pladecellecarcinom i huden eller carcinom "in situ" i livmoderhalsen eller brystet; patienter med maligniteter med indolent adfærd såsom prostatacancer behandlet med stråling eller kirurgi kan optages i undersøgelsen, så længe de har en rimelig forventning om at være blevet helbredt med den modtagne behandlingsmodalitet