Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ruxolitinib fosfát a azacytidin v léčbě pacientů s myelofibrózou nebo myelodysplastickým syndromem/myeloproliferativním novotvarem

26. března 2026 aktualizováno: M.D. Anderson Cancer Center

Hodnocení kombinace ruxolitinibu a azacytidinu jako terapie pro pacienty s myelofibrózou a myelodysplastickým syndromem/myeloproliferativním novotvarem

Tato studie fáze II studuje, jak dobře ruxolitinib fosfát a azacytidin působí při léčbě pacientů s myelofibrózou nebo myelodysplastickým syndromem/myeloproliferativním novotvarem. Ruxolitinib-fosfát může zastavit růst rakovinných buněk blokováním některých enzymů potřebných pro růst buněk. Léky používané při chemoterapii, jako je azacytidin, působí různými způsoby, aby zastavily růst rakovinných buněk, buď tím, že zabíjejí buňky, brání jim v dělení, nebo tím, že brání jejich šíření. Podávání ruxolitinib fosfátu a azacytidinu může být účinnou léčbou myelofibrózy nebo myelodysplastického syndromu/myeloproliferativního novotvaru.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Stanovit účinnost kombinace RUX (ruxolitinib fosfát) s AZA (azacytidin) u pacientů s myelofibrózou (MF) (primární myelofibróza, post-polycythemia vera myelofibróza nebo post-esenciální trombocytemická myelofibróza [PMF, post-PV MF, popř. post - ET MF]) při dosahování objektivních zlepšení stavu onemocnění.

II. Ke stanovení účinnosti kombinace RUX + AZA u pacientů s myelodysplastickými syndromy/myeloproliferativními novotvary (MDS/MPN) včetně chronické myelomonocytární leukémie (CMML), atypické chronické myeloidní leukémie (breakpoint cluster region [BCR]-c-abl onkogen 1, nereceptorová tyrosinkináza [ABL1] negativní: aCML) a myelodysplastické syndromy/myeloproliferativní novotvary, neklasifikovatelné (MDS/MPN-U), při dosahování objektivního zlepšení stavu onemocnění.

DRUHÉ CÍLE:

I. Zjistit bezpečnost kombinace RUX + AZA u pacientů s MF a MDS/MPN.

TERCIÁRNÍ CÍLE:

I. Prozkoumat dobu do odezvy (TTR) a dobu trvání odezvy (DOR). II. Prozkoumat vliv kombinace na anémii a závislost na transfuzích u pacientů s MF a MDS/MPN.

III. Prozkoumat dopad základního mutačního profilu na odpověď Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) - Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (MRT) a celkové přežití u pacientů s MF a MDS/MPN.

IV. Prozkoumat dopad výchozí anémie na celkové přežití u pacientů s MF a MDS/MPN.

PŘEHLED: Pacienti jsou zařazeni do 1 ze 2 léčebných ramen.

ARM I (MF): Pacienti s MF dostávají ruxolitinib fosfát perorálně (PO) dvakrát denně (BID) ve dnech 1-28. Počínaje 4. cyklem pacienti také dostávají azacytidin subkutánně (SC) nebo intravenózně (IV) po dobu 5 dnů. Léčba se opakuje každých 28 dní v 15 cyklech bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

ARM II (MDS/MPN): Pacienti s MDS/MPN dostávají ruxolitinib fosfát a azacytidin jako v rameni I.

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti sledováni po dobu 30 dnů až 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

121

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou primární myelofibrózy (PM), post polycythemia vera myelofibrosis (PPV MF) nebo postesenciální trombocytemické myelofibrózy (PET MF) vyžadující léčbu, včetně pacientů dříve léčených a relabujících nebo refrakterních, nebo pokud jsou nově diagnostikováni, se středním nebo vysokým riziko podle kritérií Mezinárodní pracovní skupiny (IWG-MRT).
  • Pacienti s diagnózou myelodysplastický syndrom/myeloproliferativní novotvar, neklasifikovatelný (MDS/MPN-U), kteří vyžadují léčbu
  • Pochopení a dobrovolné podepsání formuláře informovaného souhlasu schváleného Institutional Review Board (IRB).
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 až 2
  • Přímý bilirubin =< 2 mg/dl
  • Sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) =< 2,5 x horní hranice normy (ULN) nebo 5 x ULN, pokud souvisí s infiltrací jater spojenou s MF nebo MDS/MPN
  • Pokud je celkový bilirubin =< 2, není frakcionace pro stanovení způsobilosti nutná
  • Kreatinin =< 2,5 mg/dl
  • Krevní destičky >= 50 x 10^9/L
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) >= 1,0 x 10^9/l

Kritéria vyloučení:

  • U ramen MF a MDS/MPN-U (rameno 1 a 2) použití jakéhokoli jiného standardního léku (kromě hydroxymočoviny, anagrelidu, růstových faktorů, Revlimidu, klofarabinu atd.) nebo experimentálního léku nebo terapie do 14 dnů od zahájení studijní terapie
  • Pacienti dříve léčení RUX nebo AZA (platí pouze pro ramena MF a MDS/MPN)
  • Jakýkoli závažný psychický stav nebo psychiatrické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího bránilo subjektu podepsat dokument informovaného souhlasu
  • Březí nebo kojící samice
  • Subjekty ve fertilním věku, které nejsou ochotny přijmout vhodná opatření (od screeningu po sledování), aby se vyhnuly otěhotnění nebo zplodení dítěte; ženy v nefertilním věku jsou definovány jako ženy, které a) jsou ve věku 55 let s anamnézou amenorey po dobu 1 roku NEBO b) jsou chirurgicky sterilní po dobu alespoň 3 měsíců; u žen ve fertilním věku nebo u mužů je třeba zabránit otěhotnění přijetím vhodných opatření; tato opatření a metody antikoncepce by měly být subjektům sděleny a jejich porozumění by mělo být potvrzeno
  • Jakýkoli stav, který vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se měl účastnit studie, nebo omezuje schopnost interpretovat data ze studie
  • Známý pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo se známou aktivní infekční hepatitidou typu A, B nebo C
  • Pacienti s aktivní malignitou jiného typu, než je požadováno pro tuto studii, nejsou vhodní, s výjimkou aktuálně léčeného bazaliomu, spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu "in situ" děložního čípku nebo prsu; do studie mohou být zařazeni pacienti s malignitami s indolentním chováním, jako je rakovina prostaty léčená ozařováním nebo chirurgickým zákrokem, pokud mají důvodné očekávání, že budou vyléčeni přijatou léčebnou modalitou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno I (pacienti s MF)
Pacienti s MF dostávají ruxolitinib fosfát PO BID ve dnech 1-28. Od začátku 4. kúry pacienti také dostávají azacytidin SC nebo IV po dobu 5 dnů. Léčba se opakuje každých 28 dní v 15 cyklech bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Lék: Azacitidin
Daný SC nebo IV
Ostatní jména:
  • 5 AZC
  • 5-AC
  • 5-azacytidin
  • 5-AZC
  • Azacytidin
  • Azacytidin, 5-
  • Ladakamycin
  • Mylosar
  • U-18496
  • Vidaza
Lék: Ruxolitinib fosfát
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • Jakafi
  • INCB-18424 fosfát
Experimentální: Rameno II (pacienti s MDS/MPN)
Pacienti s MDS/MPN dostávají ruxolitinib fosfát a azacytidin jako v rameni I.
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Lék: Azacitidin
Daný SC nebo IV
Ostatní jména:
  • 5 AZC
  • 5-AC
  • 5-azacytidin
  • 5-AZC
  • Azacytidin
  • Azacytidin, 5-
  • Ladakamycin
  • Mylosar
  • U-18496
  • Vidaza
Lék: Ruxolitinib fosfát
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • Jakafi
  • INCB-18424 fosfát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra objektivní odpovědi (kompletní remise, částečná remise, klinické zlepšení) u pacientů s myelofibrózou
Časové okno: Až 24 týdnů
Pro sledování marnosti pro tuto studii bude použita metoda Thalla, Simona a Esteyho. Cílová míra odezvy bude odhadnuta společně s Bayesovským 95% důvěryhodným intervalem.
Až 24 týdnů
Míra objektivní odpovědi (kompletní remise, částečná remise a hematologické zlepšení) u pacientů s myelodysplastickými syndromy/myeloproliferativními novotvary
Časové okno: Až 24 týdnů
Pro sledování marnosti pro tuto studii bude použita metoda Thalla, Simona a Esteyho.
Až 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod definovaných jako klinicky relevantní nehematologická toxicita stupně 3-4 nebo závažná nežádoucí příhoda, která je považována za související s lékem, jak je hodnoceno podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody verze 4.0
Časové okno: Až 30 dnů po dokončení studijní léčby
Pro sledování toxicity pro tuto studii bude použita metoda Thalla, Simona a Esteyho.
Až 30 dnů po dokončení studijní léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

M.D. Anderson Cancer Center

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Naval Daver, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. března 2013

Primární dokončení (Aktuální)

20. ledna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

20. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. února 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

8. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2012-0737 (Jiný identifikátor: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2013-00704 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární myelofibróza

Klinické studie na Laboratorní analýza biomarkerů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit