Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ruksolitinibifosfaatti ja atsasytidiini hoidettaessa potilaita, joilla on myelofibroosi tai myelodysplastinen oireyhtymä/myeloproliferatiivinen kasvain

torstai 26. maaliskuuta 2026 päivittänyt: M.D. Anderson Cancer Center

Ruksolitinibin ja atsasytidiinin yhdistelmän arviointi terapiana potilaille, joilla on myelofibroosi ja myelodysplastinen oireyhtymä/myeloproliferatiivinen kasvain

Tämä vaiheen II tutkimus tutkii, kuinka hyvin ruksolitinibifosfaatti ja atsasytidiini toimivat potilaiden hoidossa, joilla on myelofibroosi tai myelodysplastinen oireyhtymä/myeloproliferatiivinen kasvain. Ruksolitinibifosfaatti voi pysäyttää syöpäsolujen kasvun estämällä joitakin solujen kasvuun tarvittavia entsyymejä. Kemoterapiassa käytettävät lääkkeet, kuten atsasytidiini, toimivat eri tavoin estämään syöpäsolujen kasvua joko tappamalla soluja, estämällä niiden jakautumisen tai estämällä niiden leviämisen. Ruksolitinibifosfaatin ja atsasytidiinin antaminen voi olla tehokas hoito myelofibroosille tai myelodysplastiselle oireyhtymälle/myeloproliferatiiviselle kasvaimelle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. RUX:n (ruksolitinibifosfaatin) ja AZA:n (atsasytidiinin) yhdistelmän tehokkuuden määrittäminen potilailla, joilla on myelofibroosi (MF) (primaarinen myelofibroosi, post polysytemia vera myelofibroosi tai postessentiaalinen trombosytemia PV myelofibroosi [PMF, post- myelofibrosis) post - ET MF]) saavuttaa objektiivisia parannuksia sairauden tilassa.

II. RUX + AZA -yhdistelmän tehokkuuden määrittäminen potilailla, joilla on myelodysplastisia oireyhtymiä/myeloproliferatiivisia kasvaimia (MDS/MPN), mukaan lukien krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML), epätyypillinen krooninen myelooinen leukemia (katkopisteen klusterialue [BCR]-c-abl oncogene 1, ei-reseptorityrosiinikinaasi [ABL1] negatiivinen: aCML) ja myelodysplastiset oireyhtymät/myeloproliferatiiviset kasvaimet, luokittelemattomat (MDS/MPN-U), objektiivisten parannusten saavuttamiseksi sairauden tilassa.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. RUX + AZA -yhdistelmän turvallisuuden määrittäminen potilailla, joilla on MF ja MDS/MPN.

KORKEAAIKAISET TAVOITTEET:

I. Tutkia vastausaikaa (TTR) ja vasteen kestoa (DOR). II. Tutkia yhdistelmän vaikutusta anemiaan ja verensiirtoriippuvuuteen potilailla, joilla on MF ja MDS/MPN.

III. Tutkia lähtötilanteen mutaatioprofiilin vaikutusta kansainvälisen työryhmän (IWG) - Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (MRT) -vasteeseen ja kokonaiseloonjäämiseen potilailla, joilla on MF ja MDS/MPN.

IV. Tutkia lähtötilanteen anemian vaikutusta MF- ja MDS/MPN-potilaiden kokonaiseloonjäämiseen.

YHTEENVETO: Potilaat jaetaan yhteen kahdesta hoitohaarasta.

ARM I (MF): MF-potilaat saavat ruksolitinibifosfaattia suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID) päivinä 1-28. Kurssin 4 alussa potilaat saavat myös atsasytidiiniä ihonalaisesti (SC) tai suonensisäisesti (IV) 5 päivän ajan. Hoito toistetaan 28 päivän välein 15 hoitojakson ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

ARM II (MDS/MPN): Potilaat, joilla on MDS/MPN, saavat ruksolitinibifosfaattia ja atsasytidiiniä kuten ryhmässä I.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 30 päivää ja enintään 5 vuotta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

121

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu primaarinen myelofibroosi (PM), polycythemia vera myelofibroosi (PPV MF) tai postessentiaalinen trombosytemia myelofibroosi (PET MF), jotka tarvitsevat hoitoa, mukaan lukien aiemmin hoidetut ja uusiutuneet tai refraktaariset, tai jos äskettäin diagnosoitu, keskitasoinen tai korkea kansainvälisen työryhmän (IWG-MRT) kriteerien mukaisesti
  • Potilaat, joilla on diagnosoitu myelodysplastinen oireyhtymä/myeloproliferatiivinen kasvain, luokittelematon (MDS/MPN-U), jotka tarvitsevat hoitoa
  • Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen ymmärtäminen ja vapaaehtoisen allekirjoittaminen
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0–2
  • Suora bilirubiini = < 2 mg/dl
  • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) = < 2,5 x normaalin yläraja (ULN) tai 5 x ULN, jos se liittyy MF- tai MDS/MPN-infiltraatioon
  • Jos kokonaisbilirubiini on << 2, fraktiointia ei vaadita kelpoisuuden määrittämiseksi
  • Kreatiniini = < 2,5 mg/dl
  • Verihiutaleet >= 50 x 10^9/l
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1,0 x 10^9/l

Poissulkemiskriteerit:

  • MF- ja MDS/MPN-U-haaroissa (haarat 1 ja 2) minkä tahansa muun vakiolääkkeen (paitsi hydroksiurean, anagrelidin, kasvutekijöiden, Revlimidin, klofarabiinin jne.) tai kokeellisen lääkkeen tai hoidon käyttö 14 päivän kuluessa tutkimushoidon aloittamisesta
  • Aiemmin RUX- tai AZA-hoitoa saaneet potilaat (koskee vain MF- ja MDS/MPN-haaroja)
  • Mikä tahansa vakava psyykkinen tila tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumusasiakirjaa, tutkijan mielestä
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Hedelmällisessä iässä olevat koehenkilöt, jotka eivät ole halukkaita ryhtymään asianmukaisiin varotoimiin (seulonnasta seurantaan) välttääkseen raskaaksi tulemisen tai lapsen syntymisen; naiset, jotka eivät voi tulla raskaaksi, määritellään naisiksi, jotka a) ovat 55-vuotiaita ja joilla on ollut amenorrea 1 vuoden ajan TAI b) ovat kirurgisesti steriilejä vähintään 3 kuukautta; hedelmällisessä iässä olevien naisten tai miesten raskautta on vältettävä asianmukaisin varotoimin. näistä varotoimista ja ehkäisymenetelmistä tulee kertoa koehenkilöille ja heidän ymmärryksensä on vahvistettava
  • Mikä tahansa tila, joka asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen tai häiritsee kykyä tulkita tutkimuksesta saatuja tietoja
  • Tiedetään positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) tai tiedetään aktiivinen tarttuva hepatiitti, tyyppi A, B tai C
  • Potilaat, joilla on muu kuin tässä tutkimuksessa vaadittu aktiivinen pahanlaatuisuus, eivät ole kelvollisia lukuun ottamatta tällä hetkellä hoidettuja tyvisolukarsinoomaa, ihon okasolusyöpää tai kohdunkaulan tai rinnan "in situ" -syöpää; potilaat, joilla on säteilyllä tai leikkauksella hoidettuja pahanlaatuisia kasvaimia, kuten eturauhassyöpää, joita hoidetaan säteilyllä tai leikkauksella, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, kunhan heillä on kohtuullinen odotus parantuneensa saadulla hoitomuodolla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi I (MF-potilaat)
MF-potilaat saavat ruksolitinibifosfaattia PO BID päivinä 1-28. Kurssin 4 alussa potilaat saavat myös atsasytidiiniä SC tai IV 5 päivän ajan. Hoito toistetaan 28 päivän välein 15 hoitojakson ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Muut: Laboratoriobiomarkkerianalyysi
Korrelatiiviset tutkimukset
Lääke: Atsasitidiini
Annettu SC tai IV
Muut nimet:
  • 5 AZC
  • 5-AC
  • 5-atsasytidiini
  • 5-AZC
  • Atsasytidiini
  • Atsasytidiini, 5-
  • Ladakamysiini
  • Mylosar
  • U-18496
  • Vidaza
Lääke: Ruksolitinibifosfaatti
Annettu PO
Muut nimet:
  • Jakafi
  • INCB-18424 fosfaatti
Kokeellinen: Käsivarsi II (MDS/MPN-potilaat)
Potilaat, joilla on MDS/MPN, saavat ruksolitinibifosfaattia ja atsasytidiiniä kuten ryhmässä I.
Muut: Laboratoriobiomarkkerianalyysi
Korrelatiiviset tutkimukset
Lääke: Atsasitidiini
Annettu SC tai IV
Muut nimet:
  • 5 AZC
  • 5-AC
  • 5-atsasytidiini
  • 5-AZC
  • Atsasytidiini
  • Atsasytidiini, 5-
  • Ladakamysiini
  • Mylosar
  • U-18496
  • Vidaza
Lääke: Ruksolitinibifosfaatti
Annettu PO
Muut nimet:
  • Jakafi
  • INCB-18424 fosfaatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vasteprosentti (täydellinen remissio, osittainen remissio, kliininen paraneminen) potilailla, joilla on myelofibroosi
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Tässä tutkimuksessa hyödyttömyyden seurantaan käytetään Thallin, Simonin ja Esteyn menetelmää. Objektiivinen vastausprosentti arvioidaan yhdessä Bayesin 95 %:n uskottavan intervallin kanssa.
Jopa 24 viikkoa
Objektiivinen vasteprosentti (täydellinen remissio, osittainen remissio ja hematologinen paraneminen) potilailla, joilla on myelodysplastisia oireyhtymiä/myeloproliferatiivisia kasvaimia
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Tässä tutkimuksessa hyödyttömyyden seurantaan käytetään Thallin, Simonin ja Esteyn menetelmää.
Jopa 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus, joka määritellään asteen 3–4 kliinisesti merkitykselliseksi ei-hematologiseksi toksisuudeksi tai vakavaksi haittatapahtumaksi, jonka katsotaan liittyvän lääkkeeseen Haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien version 4.0 mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää tutkimushoidon päättymisen jälkeen
Thallin, Simonin ja Esteyn menetelmää käytetään myrkyllisyyden seurantaan tässä tutkimuksessa.
Jopa 30 päivää tutkimushoidon päättymisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

M.D. Anderson Cancer Center

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Naval Daver, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. tammikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. helmikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. helmikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 8. helmikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 31. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2012-0737 (Muu tunniste: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2013-00704 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen myelofibroosi

Kliiniset tutkimukset Laboratoriobiomarkkerianalyysi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa