Fosfato de ruxolitinib y azacitidina en el tratamiento de pacientes con mielofibrosis o síndrome mielodisplásico/neoplasia mieloproliferativa

Criterios de inclusión:

• Pacientes con diagnóstico de mielofibrosis primaria (PM), mielofibrosis posterior a la policitemia vera (PPV MF) o mielofibrosis posterior a la trombocitemia esencial (PET MF) que requieran tratamiento, incluidos los tratados previamente y con recaída o refractarios, o si son recién diagnosticados, con riesgo según los criterios del Grupo de Trabajo Internacional (IWG-MRT)
• Pacientes con diagnóstico de síndrome mielodisplásico/neoplasia mieloproliferativa, inclasificable (MDS/MPN-U) que requieren terapia
• Entender y firmar voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)
• Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0 a 2
• Bilirrubina directa de =< 2 mg/dL
• Glutamato piruvato transaminasa sérica (SGPT) = < 2,5 x límite superior normal (ULN) o 5 x ULN si está relacionado con infiltración hepática asociada a MF o SMD/MPN
• Si la bilirrubina total es =< 2, no se requiere el fraccionamiento para determinar la elegibilidad
• Creatinina =< 2,5 mg/dL
• Plaquetas >= 50 x 10^9/L
• Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) >= 1,0 x 10^9/L

Criterio de exclusión:

• Para los brazos MF y MDS/MPN-U (brazos 1 y 2), uso de cualquier otro fármaco estándar (excepto hidroxiurea, anagrelida, factores de crecimiento, Revlimid, clofarabina, etc.) o fármaco o terapia experimental dentro de los 14 días posteriores al inicio del tratamiento del estudio
• Pacientes previamente tratados con RUX o AZA (solo aplicable para los brazos MF y MDS/MPN)
• Cualquier condición psicológica grave o enfermedad psiquiátrica que impida al sujeto firmar el documento de consentimiento informado, en opinión del investigador.
• Hembras gestantes o lactantes
• Sujetos en edad fértil que no estén dispuestos a tomar las precauciones adecuadas (desde la detección hasta el seguimiento) para evitar quedar embarazadas o engendrar un hijo; las mujeres en edad fértil se definen como mujeres que a) tienen 55 años de edad con antecedentes de amenorrea durante 1 año O b) son estériles quirúrgicamente durante al menos 3 meses; para las mujeres en edad fértil, o para los hombres, se debe evitar el embarazo tomando las precauciones adecuadas; estas precauciones y los métodos anticonceptivos deben ser comunicados a los sujetos y su comprensión confirmada
• Cualquier condición que ponga al sujeto en un riesgo inaceptable si participara en el estudio o confunda la capacidad de interpretar los datos del estudio.
• Positivo conocido para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o con hepatitis infecciosa activa conocida, tipo A, B o C
• Los pacientes con malignidad activa de otro tipo que el requerido para este estudio, no son elegibles con la excepción de carcinoma de células basales, de células escamosas de la piel o carcinoma "in situ" de cuello uterino o mama actualmente tratados; los pacientes con neoplasias malignas con comportamiento indolente como el cáncer de próstata tratado con radiación o cirugía pueden inscribirse en el estudio siempre que tengan una expectativa razonable de haberse curado con la modalidad de tratamiento recibida