雾化或吸入沙丁胺醇治疗淋巴管平滑肌瘤病
2026年8月28日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
雾化与吸入沙丁胺醇对淋巴管肌瘤病患者的支气管扩张作用
背景：
- 淋巴管平滑肌瘤病 (LAM) 是一种罕见的肺部疾病，几乎只发生在女性身上。 在 LAM 中，肌肉组织在肺部生长并开始阻塞空气流动。 这是一种进行性疾病，在严重的情况下可能需要进行肺移植。 改善 LAM 患者呼吸的一种可能治疗方法是吸入沙丁胺醇。 沙丁胺醇可以通过定量吸入器 (MDI) 或喷雾器给药。 研究人员想比较这些方法，看看哪种方法最能改善 LAM 女性的肺功能。
目标：
- 查看雾化器或 MDI 是否可以更好地改善患有 LAM 的女性的肺功能。
合格：
- 年满 18 岁且因 LAM 而导致肺功能受损的女性。
设计：
- 参与者将接受体格检查和病史筛查。 本研究不需要实验室测试。
- 参与者将在美国国立卫生研究院过夜 3 天。 使用长效吸入器的人必须在研究前 1 周停止服用这些药物。
- 参与者将收到雾化器或两到四口吸入器。 四口沙丁胺醇的剂量高于通常规定的剂量，并且正在本研究中进行测试。
- 在这 3 天中的每一天，参与者将在一天中的同一时间接受每种治疗。 在服用沙丁胺醇前后，参与者将进行肺功能测试。
研究概览
详细说明
我们报告说，大约三分之一有气流阻塞的淋巴管平滑肌瘤病 (LAM) 患者对支气管扩张剂有反应，例如沙丁胺醇（一种 β2 腺能受体激动剂），第一秒用力呼气流量 (FEV1) 增加 12% 和 200毫升高于基线值。
然而，其他人质疑这些调查结果，并报告说只有 6% 的低回复率。
与我们的研究相比，在这项研究中，沙丁胺醇是通过定量吸入器给药的，而在我们的研究中，它是通过雾化器给药的。
我们建议在 100 名 LAM 受试者中连续 3 天分别通过计量吸入器和雾化器测量沙丁胺醇给药后肺功能的变化。
我们的假设是，与吸入两口沙丁胺醇相比，通过雾化给药沙丁胺醇会产生更大的 FEV1 增加。
如果这一假设得到证实，那么我们可能会建议患有 LAM 和气流阻塞的患者使用雾化器而不是定量吸入器作为给药方法。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
100
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Joel Moss, M.D.
- 电话号码：(301) 496-1597
- 邮箱：mossj@nhlbi.nih.gov
研究联系人备份
- 姓名：Tatyana A Worthy, R.N.
- 电话号码：(301) 827-1376
- 邮箱：worthyt@mail.nih.gov
学习地点
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- 招聘中
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
- 纳入标准：
- 通过组织活检、肺和其他器官受累的证据（肾血管平滑肌脂肪瘤、乳糜积液、淋巴管平滑肌瘤）、血管内皮生长因子 D (VGEF-D)(1) 的高血清水平或与囊性病变相关的 TSC 的诊断来诊断 LAM肺部病变。
- 年满 18 岁或以上
- 气流阻塞的证据：FEV1/VC 比率 < 预测正常值的第五个百分位数和 FEV(1)
排除标准：
如果受试者符合以下一项或多项标准，他们将被排除在研究之外：
- 对沙丁胺醇或其任何成分过敏的历史。
- 中度或大量胸腔积液（根据协议 95-H-0186 完成的胸部 X 光和/或 CT 扫描程序）
- 婴儿期以外的癫痫发作史
- 无法在 24 小时内停用支气管扩张剂
- 认知障碍
- 年龄小于 18 岁
- 男性
- 肺或肾移植后状态
- 孕妇或哺乳期妇女（有生育能力的妇女将根据协议 95-H-0186 进行血液或尿液妊娠试验）。
- 使用单胺氧化酶抑制剂、三环类抗抑郁药或 β-肾上腺素能受体拮抗剂或长效抗胆碱能支气管扩张剂治疗，且在入组前至少 7 天不能停药。
- URI、不受控制的甲状腺功能亢进症或严重胃食管反流的患者。 重大全身性疾病（即恶性肿瘤；心肌梗塞或不稳定型心绞痛；1 型糖尿病、严重高血压；肝硬化）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：1个
雾化器
|
通过雾化给药的沙丁胺醇会产生更大的 FEV1 增加
呼吸测试
|
|
有源比较器：2个
吸入器
|
呼吸测试
2 口用于支气管扩张的定量吸入器
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
雾化沙丁胺醇可显着改善肺功能。
大体时间：3天
|
雾化沙丁胺醇可显着改善肺功能。
|
3天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Joel Moss, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Ryu JH, Moss J, Beck GJ, Lee JC, Brown KK, Chapman JT, Finlay GA, Olson EJ, Ruoss SJ, Maurer JR, Raffin TA, Peavy HH, McCarthy K, Taveira-Dasilva A, McCormack FX, Avila NA, Decastro RM, Jacobs SS, Stylianou M, Fanburg BL; NHLBI LAM Registry Group. The NHLBI lymphangioleiomyomatosis registry: characteristics of 230 patients at enrollment. Am J Respir Crit Care Med. 2006 Jan 1;173(1):105-11. doi: 10.1164/rccm.200409-1298OC. Epub 2005 Oct 6.
- McCormack FX. Lymphangioleiomyomatosis: a clinical update. Chest. 2008 Feb;133(2):507-16. doi: 10.1378/chest.07-0898.
- Costello LC, Hartman TE, Ryu JH. High frequency of pulmonary lymphangioleiomyomatosis in women with tuberous sclerosis complex. Mayo Clin Proc. 2000 Jun;75(6):591-4. doi: 10.4065/75.6.591.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年6月10日
初级完成 (估计的)
2027年11月1日
研究完成 (估计的)
2027年11月1日
研究注册日期
首次提交
2013年2月23日
首先提交符合 QC 标准的
2013年2月23日
首次发布 (估计的)
2013年2月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月28日
最后验证
2026年3月18日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 130051
- 13-H-0051
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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