评估来那度胺联合地塞米松治疗新诊断 POEMS 综合征患者的研究
2017年4月23日 更新者：Jian Li、Peking Union Medical College Hospital
一项开放标签 II 期研究，以确定来那度胺加地塞米松 (LDex) 在新诊断 POEMS 综合征患者中的疗效和安全性
这项前瞻性研究的目的是确定来那度胺加地塞米松对新诊断的 POEMS 综合征患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
研究人员建议使用不良反应以及是否需要减少剂量作为判断治疗耐受性的标准。
主要终点是根据国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 对淀粉样变性反应标准的血液学反应率和根据总体神经病变限制量表 (ONLS) 评分定义的神经学反应率。
这项研究预计将招募大约 41 名受试者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
41
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100005
- Peking Union Medical College Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者必须了解并自愿签署知情同意书。
- 签署同意书时年满 18 岁。
- 符合POEM综合征的诊断标准。
- 必须是细胞毒性治疗天真。 但是，允许使用先前或现有的皮质类固醇（泼尼松或地塞米松）或静脉内免疫球蛋白 (IVIG) 治疗。
- 有生育能力的女性必须了解研究药物可能具有潜在的致畸风险。 他们应在研究期间进行完全避孕。
- 男性受试者必须同意在整个研究药物治疗期间使用避孕套。
排除标准：
- 任何会妨碍受试者签署知情同意书的严重医疗状况、实验室异常或精神疾病。
- 怀孕或哺乳期的女性。
任何以下实验室异常：
中性粒细胞绝对计数（ANC）<1.0×10E9 细胞/升。 血小板计数<50×10E9细胞/L。 需要透析的肾衰竭。 血清丙氨酸转氨酶（ALT）或天冬氨酸转氨酶（AST）>正常上限的3倍。
- 既往恶性肿瘤病史，但不包括皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、宫颈原位癌、乳腺癌原位癌和 T1a 或 T1b 前列腺癌。
- 已知对地塞米松治疗过敏或有无法控制的副作用史。
- 之前使用过细胞毒性药物。
- 不能或不愿接受抗血栓治疗的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：来那度胺、地塞米松
来那度胺 10mg qd d1-21 & dexamethasone 40mg qw d1,8,15,22
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12个周期的来那度胺和地塞米松，每个周期持续28天。 对于 Ccr 等于或高于 30ml/min 的患者，在 28 个周期中的第 1-21 天口服来那度胺 10mg，每天一次。 对于 Ccr 低于 30ml/min 的患者，在 28 个周期中的第 1-21 天，每隔一天口服来那度胺 10mg 一次。 所有患者每周一次口服地塞米松 40mg，共 28 个周期的第 1、8、15、22 天。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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血液学反应率
大体时间：LDx 治疗方案的最后一天（最多 9 个月）
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LDx 治疗方案的最后一天（最多 9 个月）
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由 ONLS 评分定义的神经反应率
大体时间：LDx 治疗方案的最后一天（最多 9 个月）
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LDx 治疗方案的最后一天（最多 9 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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重要器官反应率
大体时间：从研究开始之日起计算的前 3 个月内每月一次，然后在接下来的 9 个月内每 3 个月一次
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从研究开始之日起计算的前 3 个月内每月一次，然后在接下来的 9 个月内每 3 个月一次
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血清血管内皮生长因子（VEGF）水平的反应率
大体时间：从研究开始之日起计算的前 3 个月内每月一次，然后在接下来的 9 个月内每 3 个月一次
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从研究开始之日起计算的前 3 个月内每月一次，然后在接下来的 9 个月内每 3 个月一次
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初始神经反应时间
大体时间：从研究开始之日起计算的前 3 个月内每月一次，然后在接下来的 9 个月内每 3 个月一次
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从研究开始之日起计算的前 3 个月内每月一次，然后在接下来的 9 个月内每 3 个月一次
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总生存期
大体时间：从首次诊断之日起至因任何原因死亡之日，否则患者将在 2018 年 6 月截尾（最长 5 年）
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从首次诊断之日起至因任何原因死亡之日，否则患者将在 2018 年 6 月截尾（最长 5 年）
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无复发生存期
大体时间：从第一次诊断之日到首次记录的复发之日或因任何原因死亡之日，以先到者为准，否则患者将在 2018 年 6 月被审查（最多 5 年）
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从第一次诊断之日到首次记录的复发之日或因任何原因死亡之日，以先到者为准，否则患者将在 2018 年 6 月被审查（最多 5 年）
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不良事件
大体时间：在整个治疗过程中直至最后一剂研究药物给药后 30 天
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在整个治疗过程中直至最后一剂研究药物给药后 30 天
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最佳神经反应时间
大体时间：从研究开始之日起计算的前 3 个月内每月一次，然后在接下来的 9 个月内每 3 个月一次
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从研究开始之日起计算的前 3 个月内每月一次，然后在接下来的 9 个月内每 3 个月一次
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jian li, M.D.、Peking Union Medical College Hospital
- 研究主任：Dao-bin Zhou, MD、Peking Union Medical College Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Gao Y, Zhang S, Yang L, Li J, Liu Y, Wang T. Skin Responses in Newly Diagnosed Polyneuropathy, Organomegaly, Endocrinopathy, Monoclonal Gammopathy, and Skin Changes (POEMS) Syndrome After Therapy With Low-Dose Lenalidomide Plus Dexamethasone. Front Immunol. 2021 May 6;12:681360. doi: 10.3389/fimmu.2021.681360. eCollection 2021.
- Liu LS, Zhang X, Zhao H, Gao XM, Zhou DB, Dai RP, Li J. Reliability of optic disc edema area in estimating the severity of papilledema in patients with POEMS syndrome. Orphanet J Rare Dis. 2020 May 19;15(1):116. doi: 10.1186/s13023-020-01392-x.
- Li J, Huang XF, Cai QQ, Wang C, Cai H, Zhao H, Zhang L, Cao XX, Gale RP, Zhou DB. A prospective phase II study of low dose lenalidomide plus dexamethasone in patients with newly diagnosed polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal gammopathy, and skin changes (POEMS) syndrome. Am J Hematol. 2018 Jun;93(6):803-809. doi: 10.1002/ajh.25100. Epub 2018 Apr 18.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年3月1日
初级完成 (实际的)
2015年10月1日
研究完成 (实际的)
2017年4月1日
研究注册日期
首次提交
2013年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2013年3月21日
首次发布 (估计)
2013年3月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年4月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年4月23日
最后验证
2017年4月1日
更多信息
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