Studie for å evaluere lenalidomid pluss deksametason hos pasienter med nylig diagnostisert POEMS-syndrom
23. april 2017 oppdatert av: Jian Li, Peking Union Medical College Hospital
En åpen fase II-studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til lenalidomid pluss deksametason (LDex) hos pasienter med nylig diagnostisert POEMS-syndrom
Formålet med denne prospektive studien er å bestemme effektiviteten og sikkerheten til lenalidomid pluss deksametason hos pasienter med nylig diagnostisert POEMS-syndrom.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etterforskerne foreslår å bruke bivirkningene samt behovet for dosereduksjon som et kriterium for å bedømme tolerabilitet av behandling.
Det primære endepunktet vil være hematologisk responsrate i henhold til den internasjonale myelomarbeidsgruppens (IMWG) responskriterier for amyloidose og nevrologisk responsrate definert av total nevropatibegrensningsskala (ONLS) score.
Denne studien forventer å registrere omtrent 41 fag.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
41
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100005
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter må forstå og frivillig signere et informert samtykkeskjema.
- Eldre enn 18 år på tidspunktet for signering av samtykke.
- Oppfyll de diagnostiske kriteriene for POEM-syndrom.
- Må være cellegiftbehandlingsnaiv. Tidligere eller eksisterende behandling med kortikosteroider (prednison eller deksametason) eller intravenøs immunglobin (IVIG) er imidlertid tillatt.
- Kvinner i fertil alder må forstå at studiemedisinen kan ha en potensiell teratogen risiko. De bør gjennomgå fullstendig prevensjon i løpet av studieperioden.
- Mannlige forsøkspersoner må godta å bruke kondom under hele studien medikamentell behandling.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver alvorlig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen i å signere skjemaet for informert samtykke.
- Drektige eller ammende kvinner.
Noen av følgende laboratorieavvik:
Absolutt nøytrofiltall (ANC) <1,0×10E9 celle/L. Blodplateantall<50×10E9 celle/L. Nyresvikt som krever dialyse. Serum alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) > 3 ganger av normal øvre grense.
- Tidligere malignitetshistorie, men ikke inkludert basalcellekarsinom i huden, plateepitelkarsinom i huden, karsinom in situ i livmorhalsen, karsinom in situ i brystet og T1a eller T1b prostatakreft.
- Kjent overfølsomhet eller tidligere historie med ukontrollerbare bivirkninger til deksametasonbehandling.
- Tidligere bruk av cellegift.
- Personer som ikke er i stand til eller ønsker å gjennomgå antitrombotisk behandling.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lenalidomid, deksametason
Lenalidomid 10mg qd d1-21 & deksametason 40mg qw d1,8,15,22
|
12 sykluser med lenalidomid og deksametason, hver syklus varer i 28 dager. For pasienter med Ccr lik eller høyere enn 30 ml/min, oral lenalidomid 10 mg én gang daglig i dag 1-21 av en 28 syklus. For pasienter med Ccr lavere enn 30 ml/min, oral lenalidomid 10 mg annenhver dag i dag 1-21 av en 28 syklus. Alle pasientene tar Dexamethason oralt 40 mg en gang i uken for dag 1,8,15,22 av en 28 syklus.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Hematologisk responsrate
Tidsramme: siste dag av LDx-behandlingsregimet (opptil 9 måneder)
|
siste dag av LDx-behandlingsregimet (opptil 9 måneder)
|
|
Nevrologisk responsrate definert av ONLS-score
Tidsramme: siste dag av LDx-behandlingsregimet (opptil 9 måneder)
|
siste dag av LDx-behandlingsregimet (opptil 9 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
responsrate for kritiske organer
Tidsramme: hver måned i løpet av de første 3 månedene regnet fra dagen studien startet, deretter hver 3. måned i de neste 9 månedene
|
hver måned i løpet av de første 3 månedene regnet fra dagen studien startet, deretter hver 3. måned i de neste 9 månedene
|
|
Responshastighet av serum vaskulær endotelial vekstfaktor (VEGF) nivå
Tidsramme: hver måned i løpet av de første 3 månedene regnet fra dagen studien startet, deretter hver 3. måned i de neste 9 månedene
|
hver måned i løpet av de første 3 månedene regnet fra dagen studien startet, deretter hver 3. måned i de neste 9 månedene
|
|
Tid til innledende nevrologisk respons
Tidsramme: hver måned i løpet av de første 3 månedene regnet fra dagen studien startet, deretter hver 3. måned i de neste 9 månedene
|
hver måned i løpet av de første 3 månedene regnet fra dagen studien startet, deretter hver 3. måned i de neste 9 månedene
|
|
Total overlevelse
Tidsramme: Fra dato for første diagnose til dato for død uansett årsak, ellers vil pasienter bli sensurert i juni 2018 (opptil 5 år)
|
Fra dato for første diagnose til dato for død uansett årsak, ellers vil pasienter bli sensurert i juni 2018 (opptil 5 år)
|
|
Tilbakefallsfri overlevelse
Tidsramme: Fra datoen for første diagnose til datoen for første dokumenterte tilbakefall eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først, ellers vil pasienter bli sensurert i juni 2018 (opptil 5 år)
|
Fra datoen for første diagnose til datoen for første dokumenterte tilbakefall eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først, ellers vil pasienter bli sensurert i juni 2018 (opptil 5 år)
|
|
uønskede hendelser
Tidsramme: gjennom hele behandlingen og inntil 30 dager etter administrering av den siste dosen av et studiemedikament
|
gjennom hele behandlingen og inntil 30 dager etter administrering av den siste dosen av et studiemedikament
|
|
tid til den beste nevrologiske responsen
Tidsramme: hver måned i løpet av de første 3 månedene regnet fra dagen studien startet, deretter hver 3. måned i de neste 9 månedene
|
hver måned i løpet av de første 3 månedene regnet fra dagen studien startet, deretter hver 3. måned i de neste 9 månedene
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jian li, M.D., Peking Union Medical College Hospital
- Studieleder: Dao-bin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Gao Y, Zhang S, Yang L, Li J, Liu Y, Wang T. Skin Responses in Newly Diagnosed Polyneuropathy, Organomegaly, Endocrinopathy, Monoclonal Gammopathy, and Skin Changes (POEMS) Syndrome After Therapy With Low-Dose Lenalidomide Plus Dexamethasone. Front Immunol. 2021 May 6;12:681360. doi: 10.3389/fimmu.2021.681360. eCollection 2021.
- Liu LS, Zhang X, Zhao H, Gao XM, Zhou DB, Dai RP, Li J. Reliability of optic disc edema area in estimating the severity of papilledema in patients with POEMS syndrome. Orphanet J Rare Dis. 2020 May 19;15(1):116. doi: 10.1186/s13023-020-01392-x.
- Li J, Huang XF, Cai QQ, Wang C, Cai H, Zhao H, Zhang L, Cao XX, Gale RP, Zhou DB. A prospective phase II study of low dose lenalidomide plus dexamethasone in patients with newly diagnosed polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal gammopathy, and skin changes (POEMS) syndrome. Am J Hematol. 2018 Jun;93(6):803-809. doi: 10.1002/ajh.25100. Epub 2018 Apr 18.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mars 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. mars 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. mars 2013
Først lagt ut (Anslag)
22. mars 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. april 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. april 2017
Sist bekreftet
1. april 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Sykdommer i immunsystemet
- Immunproliferative lidelser
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Hematologiske sykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Paraproteinemier
- Blodproteinforstyrrelser
- Abnormiteter, flere
- Polynevropatier
- Syndrom
- DIKT syndrom
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystemet
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunologiske faktorer
- Antiemetika
- Gastrointestinale midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Angiogenese-hemmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vekststoffer
- Veksthemmere
- Deksametason
- Lenalidomid
Andre studie-ID-numre
- POEMS-01
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .