Estudio para evaluar lenalidomida más dexametasona en pacientes con síndrome POEMS recién diagnosticado
23 de abril de 2017 actualizado por: Jian Li, Peking Union Medical College Hospital
Un estudio abierto de fase II para determinar la eficacia y seguridad de lenalidomida más dexametasona (LDex) en pacientes con síndrome POEMS recién diagnosticado
El propósito de este estudio prospectivo es determinar la eficacia y seguridad de lenalidomida más dexametasona en pacientes con síndrome POEMS recién diagnosticado.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores proponen utilizar los efectos adversos así como la necesidad de reducción de la dosis como criterio para juzgar la tolerabilidad del tratamiento.
El criterio principal de valoración sería la tasa de respuesta hematológica según los criterios de respuesta del grupo de trabajo internacional sobre mieloma (IMWG) para la amiloidosis y la tasa de respuesta neurológica definida por la puntuación global de la escala de limitación de la neuropatía (ONLS).
Este estudio espera inscribir a aproximadamente 41 sujetos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
41
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100005
- Peking Union Medical College Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben comprender y firmar voluntariamente un formulario de consentimiento informado.
- Mayor de 18 años al momento de firmar el consentimiento.
- Cumplir con los criterios diagnósticos del síndrome POEM.
- Debe ser tratamiento citotóxico ingenuo. Sin embargo, se permite la terapia previa o existente con corticosteroides (prednisona o dexametasona) o inmunoglobina intravenosa (IGIV).
- Las mujeres en edad fértil deben comprender que el medicamento del estudio podría tener un riesgo teratogénico potencial. Deben someterse a anticoncepción completa durante el período de estudio.
- Los sujetos masculinos deben aceptar usar condones durante la terapia con medicamentos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica grave, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impida que el sujeto firme el formulario de consentimiento informado.
- Hembras gestantes o lactantes.
Cualquiera de las siguientes anomalías de laboratorio:
Recuento absoluto de neutrófilos (ANC) de <1,0 × 10E9 celda/l. Recuento de plaquetas <50×10E9 cel/L. Insuficiencia renal que requiere diálisis. Alanina aminotransferasa sérica (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 3 veces el límite superior normal.
- Antecedentes de neoplasias malignas, pero sin incluir el carcinoma de células basales de la piel, el carcinoma de células escamosas de la piel, el carcinoma in situ del cuello uterino, el carcinoma in situ de la mama y el cáncer de próstata T1a o T1b.
- Hipersensibilidad conocida o antecedentes de efectos secundarios incontrolables a la terapia con dexametasona.
- Uso previo de fármacos citotóxicos.
- Sujetos que no pueden o no quieren someterse a una terapia antitrombótica.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Lenalidomida, dexametasona
Lenalidomida 10 mg qd d1-21 y dexametasona 40 mg qw d1,8,15,22
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12 ciclos de lenalidomida y dexametasona, cada ciclo dura 28 días. Para pacientes con Ccr igual o superior a 30 ml/min, lenalidomida oral 10 mg una vez al día durante los días 1-21 de un ciclo de 28. Para pacientes con Ccr inferior a 30 ml/min, 10 mg de lenalidomida oral una vez cada dos días durante los días 1 a 21 de un ciclo de 28. Todos los pacientes toman 40 mg de dexametasona por vía oral una vez a la semana durante los días 1, 8, 15 y 22 de un ciclo de 28.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta hematológica
Periodo de tiempo: último día del régimen de tratamiento LDx (hasta 9 meses)
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último día del régimen de tratamiento LDx (hasta 9 meses)
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Tasa de respuesta neurológica definida por la puntuación ONLS
Periodo de tiempo: último día del régimen de tratamiento LDx (hasta 9 meses)
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último día del régimen de tratamiento LDx (hasta 9 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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tasa de respuesta de los órganos críticos
Periodo de tiempo: cada mes durante los primeros 3 meses calculados a partir del día en que comenzó el estudio, luego cada 3 meses en los próximos 9 meses
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cada mes durante los primeros 3 meses calculados a partir del día en que comenzó el estudio, luego cada 3 meses en los próximos 9 meses
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Tasa de respuesta del nivel sérico del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF)
Periodo de tiempo: cada mes durante los primeros 3 meses calculados a partir del día en que comenzó el estudio, luego cada 3 meses en los próximos 9 meses
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cada mes durante los primeros 3 meses calculados a partir del día en que comenzó el estudio, luego cada 3 meses en los próximos 9 meses
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Tiempo hasta la respuesta neurológica inicial
Periodo de tiempo: cada mes durante los primeros 3 meses calculados a partir del día en que comenzó el estudio, luego cada 3 meses en los próximos 9 meses
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cada mes durante los primeros 3 meses calculados a partir del día en que comenzó el estudio, luego cada 3 meses en los próximos 9 meses
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer diagnóstico hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, de lo contrario, los pacientes serán censurados en junio de 2018 (hasta 5 años)
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Desde la fecha del primer diagnóstico hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, de lo contrario, los pacientes serán censurados en junio de 2018 (hasta 5 años)
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Supervivencia libre de recaídas
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer diagnóstico hasta la fecha de la primera recaída documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, de lo contrario, los pacientes serán censurados en junio de 2018 (hasta 5 años)
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Desde la fecha del primer diagnóstico hasta la fecha de la primera recaída documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, de lo contrario, los pacientes serán censurados en junio de 2018 (hasta 5 años)
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eventos adversos
Periodo de tiempo: durante todo el tratamiento y hasta 30 días después de la administración de la última dosis de un fármaco del estudio
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durante todo el tratamiento y hasta 30 días después de la administración de la última dosis de un fármaco del estudio
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tiempo hasta la mejor respuesta neurológica
Periodo de tiempo: cada mes durante los primeros 3 meses calculados a partir del día en que comenzó el estudio, luego cada 3 meses en los próximos 9 meses
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cada mes durante los primeros 3 meses calculados a partir del día en que comenzó el estudio, luego cada 3 meses en los próximos 9 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jian li, M.D., Peking Union Medical College Hospital
- Director de estudio: Dao-bin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Gao Y, Zhang S, Yang L, Li J, Liu Y, Wang T. Skin Responses in Newly Diagnosed Polyneuropathy, Organomegaly, Endocrinopathy, Monoclonal Gammopathy, and Skin Changes (POEMS) Syndrome After Therapy With Low-Dose Lenalidomide Plus Dexamethasone. Front Immunol. 2021 May 6;12:681360. doi: 10.3389/fimmu.2021.681360. eCollection 2021.
- Liu LS, Zhang X, Zhao H, Gao XM, Zhou DB, Dai RP, Li J. Reliability of optic disc edema area in estimating the severity of papilledema in patients with POEMS syndrome. Orphanet J Rare Dis. 2020 May 19;15(1):116. doi: 10.1186/s13023-020-01392-x.
- Li J, Huang XF, Cai QQ, Wang C, Cai H, Zhao H, Zhang L, Cao XX, Gale RP, Zhou DB. A prospective phase II study of low dose lenalidomide plus dexamethasone in patients with newly diagnosed polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal gammopathy, and skin changes (POEMS) syndrome. Am J Hematol. 2018 Jun;93(6):803-809. doi: 10.1002/ajh.25100. Epub 2018 Apr 18.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de marzo de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de marzo de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de marzo de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de marzo de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de abril de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2017
Última verificación
1 de abril de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos inmunoproliferativos
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Anomalías Múltiples
- Polineuropatías
- Síndrome
- Síndrome de POEMAS
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Dexametasona
- Lenalidomida
Otros números de identificación del estudio
- POEMS-01
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .