重组 FVIII 产品在血友病 A 患者中按需预防组和二级预防组的疗效、安全性和成本比较
2020年5月22日 更新者：Bayer
重组 FVIII 产品应用于严重 A 型血友病患者的疗效、安全性和成本评估：评估按需治疗和二级预防的观察性数据收集研究
该项目是一项观察性、多中心、前瞻性、非干预和开放标签的数据收集研究，目的是在患有严重血友病 A（FVIII < 1%）的青少年和成人中使用重组 FVIII 产品进行二级预防。
这将是对二级预防与按需治疗方案患者的对照观察。 在预防和按需治疗方面，患者最好按 1:1 的比例入组。
患者登记期为 2 年，每位患者的随访（观察期）为 2 年。 根据主要有效性参数（每年的关节出血和总体出血），2 年的观察期被认为是足够的，尽管必须承认，评估骨科状态的进展相当短。 将包括至少 50 天暴露天数的先前接受过预防治疗的患者和持续接受预防治疗的患者。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
73
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Multiple Locations、火鸡
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
已经接受市售重组 FVIII 产品治疗的成年血友病患者。
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 18 岁
- 严重血友病 A (FVIII<1%) 诊断
- 根据土耳其指南和要求，使用按需或预防方案进行的先前治疗或正在进行的治疗
- 接受过治疗且暴露天数至少 >50 天的患者
- 由患者/法定代表人签署的书面知情同意书
排除标准：
- 目前正在进行免疫耐受治疗
- 血小板计数 < 75,000/mm3
- 参与另一项研究
- 研究开始前过去和当前可用的最后一份血样中存在抑制剂（Bethesda 滴度 < 0.6 BU/ml）
- 也被诊断患有血友病 A 的家庭成员存在抑制物病史
- 按照介绍中的定义进行初级预防
- 参与另一项研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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第 1 组
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药物的所有剂量、频率和持续时间将由主治医师决定。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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中位数 ± SD，预防组与按需组每年关节出血次数的范围
大体时间：4年后
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4年后
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平均值±标准差，每年预防组与按需组的关节出血次数范围
大体时间：4年后
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4年后
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总出血次数
大体时间：4年后
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4年后
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世界血友病联合会推荐的肌肉骨骼评估：骨科关节评分（Gilbert Score）
大体时间：4年后
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4年后
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世界血友病联合会推荐的肌肉骨骼评估：放射学评估（Pettersson评分）
大体时间：4年后
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4年后
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成本效益（额外关节出血的成本）
大体时间：4年后
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4年后
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成本效用
大体时间：4年后
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血友病患者的护理费用将采用支付方（即社会保障机构 [SSI]）的角度进行评估。
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4年后
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预防和按需治疗组患者依从性的比较
大体时间：4年后
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4年后
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自发性出血次数
大体时间：4年后
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4年后
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使用 SF-36 测量的生活质量
大体时间：基线和 4 年后
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基线和 4 年后
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用 Hemo-QoL 衡量的生活质量
大体时间：基线和 4 年后
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基线和 4 年后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年1月4日
初级完成 (实际的)
2018年7月16日
研究完成 (实际的)
2019年5月23日
研究注册日期
首次提交
2013年3月12日
首先提交符合 QC 标准的
2013年3月21日
首次发布 (估计)
2013年3月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年5月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年5月22日
最后验证
2020年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 16368
- KG1210TR (其他标识符：Company Internal)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
IPD 计划说明
本研究数据的可用性将根据拜耳对 EFPIA/PhRMA“负责任的临床试验数据共享原则”的承诺来确定。
这涉及数据访问的范围、时间点和过程。
因此，拜耳承诺根据合格研究人员的要求，共享患者层面的临床试验数据、研究层面的临床试验数据，以及美国和欧盟批准的药物和适应症的患者临床试验方案，以进行合法研究。
这适用于欧盟和美国监管机构在 2014 年 1 月 1 日或之后批准的新药和适应症的数据。
感兴趣的研究人员可以使用 www.clinicalstudydatarequest.com 请求访问匿名的患者级别数据和临床研究的支持文件以进行研究。
门户网站的研究赞助商部分提供了有关列出研究的拜耳标准的信息和其他相关信息。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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