Сравнение эффективности, безопасности и стоимости рекомбинантных продуктов FVIII между группами по требованию и вторичной профилактикой у пациентов с гемофилией А
22 мая 2020 г. обновлено: Bayer
Оценка эффективности, безопасности и стоимости препаратов рекомбинантного FVIII, применяемых у пациентов с тяжелой формой гемофилии А: наблюдательное исследование по сбору данных, оценивающее лечение по требованию и вторичную профилактику
Проект представляет собой обсервационное, многоцентровое, проспективное, неинтервенционное и открытое исследование по сбору данных о вторичной профилактике рекомбинантными продуктами FVIII у подростков и взрослых с тяжелой формой гемофилии А (FVIII < 1%).
Это будет контролируемое наблюдение за пациентами, получающими вторичную профилактику по сравнению со схемой лечения по требованию. Пациенты будут зачислены предпочтительно на основе 1: 1 в отношении профилактики и лечения по требованию.
Период регистрации пациентов составит 2 года с последующим наблюдением (периодом наблюдения) 2 года за каждым пациентом. На основании первичных параметров эффективности (суставные кровотечения и общие кровотечения в год) период наблюдения в 2 года считается достаточным, хотя следует признать, что он достаточно короткий для оценки прогрессирования ортопедического статуса. Будут включены ранее получавшие профилактическое лечение пациенты с не менее 50 днями воздействия и пациенты, продолжающие профилактическое лечение.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
73
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Multiple Locations, Турция
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Взрослые пациенты с гемофилией, уже получающие лечение коммерчески доступными рекомбинантными продуктами FVIII.
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет
- Диагноз тяжелой гемофилии А (FVIII<1%)
- Предшествующее лечение или текущее лечение по показаниям или профилактические схемы в соответствии с турецкими рекомендациями и требованиями.
- Ранее леченные пациенты с экспозицией не менее >50 дней
- Письменное информированное согласие, подписанное пациентом/законным представителем
Критерий исключения:
- В настоящее время на лечении иммунологической толерантности
- Количество тромбоцитов < 75 000/мм3
- Участие в другом исследовании
- Наличие ингибиторов в прошлом и в последнем доступном в настоящее время образце крови до начала исследования (титр по Бетесда <0,6 БЕ/мл)
- Наличие в анамнезе ингибиторов у членов семьи, у которых также диагностирована гемофилия А.
- Проходившие первичную профилактику, как определено во введении
- Участие в другом исследовании
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Группа 1
|
Все дозировки, частота и продолжительность приема лекарств определяются лечащим врачом.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Медиана ± стандартное отклонение, диапазон количества суставных кровотечений в год профилактики по сравнению с группой по требованию
Временное ограничение: Через 4 года
|
Через 4 года
|
|
Среднее значение ± стандартное отклонение, диапазон количества суставных кровотечений в год профилактики по сравнению с группой, получающей лечение по требованию.
Временное ограничение: Через 4 года
|
Через 4 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общее количество эпизодов кровотечения
Временное ограничение: Через 4 года
|
Через 4 года
|
|
|
Оценка опорно-двигательного аппарата, рекомендованная Всемирной федерацией гемофилии: ортопедическая оценка суставов (шкала Гилберта)
Временное ограничение: Через 4 года
|
Через 4 года
|
|
|
Оценка опорно-двигательного аппарата, рекомендованная Всемирной федерацией гемофилии: рентгенологическая оценка (шкала Петтерссона)
Временное ограничение: Через 4 года
|
Через 4 года
|
|
|
Экономическая эффективность (стоимость дополнительного кровоизлияния в сустав)
Временное ограничение: Через 4 года
|
Через 4 года
|
|
|
Стоимость-полезность
Временное ограничение: Через 4 года
|
Затраты на уход за пациентами с гемофилией будут оцениваться с точки зрения плательщика, то есть Учреждения социального обеспечения [SSI].
|
Через 4 года
|
|
Сравнение приверженности пациентов в группах профилактики и терапии по требованию
Временное ограничение: Через 4 года
|
Через 4 года
|
|
|
Количество спонтанных кровотечений
Временное ограничение: Через 4 года
|
Через 4 года
|
|
|
Качество жизни, измеренное с помощью SF-36
Временное ограничение: Исходный уровень и через 4 года
|
Исходный уровень и через 4 года
|
|
|
Качество жизни, измеренное с помощью Hemo-QoL
Временное ограничение: Исходный уровень и через 4 года
|
Исходный уровень и через 4 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 января 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 июля 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 мая 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 марта 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 марта 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
26 марта 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 мая 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 мая 2020 г.
Последняя проверка
1 мая 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 16368
- KG1210TR (Другой идентификатор: Company Internal)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Описание плана IPD
Доступность данных этого исследования будет определяться в соответствии с обязательствами Bayer в отношении «Принципов ответственного обмена данными клинических испытаний» EFPIA/PhRMA.
Это относится к объему, моменту времени и процессу доступа к данным.
Таким образом, Bayer обязуется предоставлять по запросу квалифицированных исследователей данные клинических испытаний на уровне пациентов, данные клинических испытаний на уровне исследований и протоколы клинических испытаний на пациентах для лекарственных средств и показаний, одобренных в США и ЕС, которые необходимы для проведения законных исследований.
Это относится к данным о новых лекарствах и показаниях к применению, которые были одобрены регулирующими органами ЕС и США 1 января 2014 г. или позднее.
Заинтересованные исследователи могут использовать www.clinicalstudydatarequest.com, чтобы запросить доступ к анонимным данным о пациентах и вспомогательным документам клинических исследований для проведения исследований.
Информация о критериях Байера для включения исследований в список и другая соответствующая информация представлена в разделе портала «Спонсоры исследования».
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .