Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenligning af effektivitet, sikkerhed og omkostninger ved rekombinante FVIII-produkter mellem on-demand og sekundære profylaksegrupper hos hæmofili A-patienter

22. maj 2020 opdateret af: Bayer

Evaluering af effektivitet, sikkerhed og omkostninger ved rekombinante FVIII-produkter, der anvendes til patienter med svær hæmofili A: Observationsdataindsamlingsundersøgelse, der evaluerer on-demand-behandling og sekundær profylakse

Projektet er et observationelt, multi-centralt, prospektivt, ikke-interventionelt og åbent dataindsamlingsstudie om sekundær profylakse med rekombinante FVIII-produkter hos unge og voksne med svær hæmofili A (FVIII < 1%).

Det vil være en kontrolleret observation af patienter i sekundær profylakse versus on-demand behandlingsregime. Patienter vil fortrinsvis blive indskrevet på 1:1-basis med hensyn til profylakse og on-demand-behandling.

Patientindskrivningsperioden vil være 2 år med en opfølgning (observationsperiode) på 2 år for hver patient. Baseret på de primære effektivitetsparametre (ledblødninger og samlede blødninger pr. år) anses en observationsperiode på 2 år for tilstrækkelig, selvom det må indrømmes, at det er ret kort at vurdere progressionen af ​​ortopædisk status. Tidligere behandlede profylaksepatienter med mindst 50 eksponeringsdage og patienter med fortsat profylaksebehandling vil blive inkluderet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

73

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kalkun
      • Multiple Locations, Kalkun

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne hæmofilipatienter, der allerede er i behandling med kommercielt tilgængelige rekombinante FVIII-produkter.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Svær hæmofili A (FVIII<1%) diagnose
  • Forudgående behandling eller igangværende behandling med on-demand eller profylakse regimer i henhold til tyrkiske retningslinjer og krav
  • Tidligere behandlede patienter med mindst >50 eksponeringsdage
  • Skriftligt informeret samtykke underskrevet af patient/juridisk repræsentant

Ekskluderingskriterier:

  • I øjeblikket i behandling med immuntolerance
  • Blodpladetal < 75.000/mm3
  • Deltagelse i en anden undersøgelse
  • Eksistens af inhibitorer i fortiden og i den sidste aktuelt tilgængelige blodprøve før studiestart (Bethesda-titer < 0,6 BU/ml)
  • Eksistens af inhibitorhistorie hos familiemedlemmer, der også er diagnosticeret med hæmofili A
  • Har været i primær profylakse som defineret i indledningen
  • Deltagelse i en anden undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Gruppe 1
Andet: Rekombinant faktor VIII (Kogenate, BAY14-2222)
Al dosering, hyppighed og varighed for lægemidler vil være under beslutning af den behandlende læge.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Median ±SD, rækkevidde af antal ledblødninger pr. år af profylakse versus on-demand gruppe
Tidsramme: Efter 4 år
Efter 4 år
Gennemsnitlig ±SD, rækkevidde af antal ledblødninger pr. år af profylakse versus on-demand gruppe
Tidsramme: Efter 4 år
Efter 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal overordnede blødningsepisoder
Tidsramme: Efter 4 år
Efter 4 år
Muskuloskeletal evaluering anbefalet af World Federation of Hemophilia: Orthopaedic Joint Score (Gilbert Score)
Tidsramme: Efter 4 år
Efter 4 år
Muskuloskeletal evaluering anbefalet af World Federation of Hemophilia: Radiologisk evaluering (Pettersson Score)
Tidsramme: Efter 4 år
Efter 4 år
Omkostningseffektivitet (omkostninger ved yderligere ledblødning)
Tidsramme: Efter 4 år
Efter 4 år
Omkostningsnytte
Tidsramme: Efter 4 år
Omkostningerne til pleje af forsøgspersoner med hæmofili vil blive vurderet ud fra betalerens perspektiv, dvs. Social Security Institution [SSI].
Efter 4 år
Sammenligning af patientcompliance mellem profylakse- og on-demand-terapigrupper
Tidsramme: Efter 4 år
Efter 4 år
Antal spontane blødninger
Tidsramme: Efter 4 år
Efter 4 år
Livskvalitet målt med SF-36
Tidsramme: Baseline og efter 4 år
Baseline og efter 4 år
Livskvalitet målt med Hemo-QoL
Tidsramme: Baseline og efter 4 år
Baseline og efter 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. juli 2018

Studieafslutning (Faktiske)

23. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. marts 2013

Først opslået (Skøn)

26. marts 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 16368
  • KG1210TR (Anden identifikator: Company Internal)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Tilgængeligheden af ​​denne undersøgelses data vil blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMA "Principler for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata". Dette vedrører omfang, tidspunkt og proces for dataadgang. Som sådan forpligter Bayer sig til efter anmodning fra kvalificerede forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg med patienter for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU efter behov for at udføre legitim forskning. Dette gælder data om nye lægemidler og indikationer, der er godkendt af EU's og amerikanske tilsynsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere. Interesserede forskere kan bruge www.clinicalstudydatarequest.com til at anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau og understøttende dokumenter fra kliniske undersøgelser til at udføre forskning. Oplysninger om Bayer-kriterierne for notering af undersøgelser og andre relevante oplysninger findes i sektionen for undersøgelsessponsorer på portalen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rekombinant faktor VIII (Kogenate, BAY14-2222)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner