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Vergleich der Wirksamkeit, Sicherheit und Kosten rekombinanter FVIII-Produkte zwischen Bedarfs- und Sekundärprophylaxegruppen bei Hämophilie-A-Patienten

22. Mai 2020 aktualisiert von: Bayer

Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Kosten rekombinanter FVIII-Produkte bei Patienten mit schwerer Hämophilie A: Beobachtungsstudie zur Datenerhebung zur Bewertung der Bedarfsbehandlung und Sekundärprophylaxe

Bei dem Projekt handelt es sich um eine beobachtende, multizentrische, prospektive, nicht-interventionelle und offene Datenerhebungsstudie zur Sekundärprophylaxe mit rekombinanten FVIII-Produkten bei Jugendlichen und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %).

Dabei handelt es sich um eine kontrollierte Beobachtung von Patienten unter Sekundärprophylaxe im Vergleich zu einem Bedarfsbehandlungsschema. Die Patienten werden hinsichtlich Prophylaxe und bedarfsgerechter Behandlung vorzugsweise 1:1 aufgenommen.

Der Patientenrekrutierungszeitraum beträgt 2 Jahre mit einer Nachbeobachtungszeit (Beobachtungszeitraum) von 2 Jahren für jeden Patienten. Basierend auf den primären Wirksamkeitsparametern (Gelenkblutungen und Gesamtblutungen pro Jahr) wird ein Beobachtungszeitraum von 2 Jahren als ausreichend angesehen, obwohl zugegeben werden muss, dass er für die Beurteilung des Verlaufs des orthopädischen Status eher kurz ist. Eingeschlossen werden vorbehandelte Prophylaxepatienten mit mindestens 50 Expositionstagen und Patienten mit fortlaufender Prophylaxebehandlung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

73

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene Hämophiliepatienten, die bereits mit kommerziell erhältlichen rekombinanten FVIII-Produkten behandelt werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre
  • Diagnose einer schweren Hämophilie A (FVIII<1 %).
  • Vorherige Behandlung oder laufende Behandlung mit Bedarfs- oder Prophylaxeschemata gemäß türkischen Richtlinien und Anforderungen
  • Vorbehandelte Patienten mit mindestens >50 Expositionstagen
  • Schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Patienten/gesetzlichen Vertreter

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit in Immuntoleranzbehandlung
  • Thrombozytenzahl < 75.000/mm3
  • Teilnahme an einer anderen Studie
  • Vorhandensein von Inhibitoren in der Vergangenheit und in der letzten aktuell verfügbaren Blutprobe vor Studienbeginn (Bethesda-Titer < 0,6 BU/ml)
  • Vorliegen einer Inhibitoranamnese bei Familienmitgliedern, bei denen ebenfalls Hämophilie A diagnostiziert wurde
  • Ich habe die in der Einleitung beschriebene Primärprophylaxe erhalten
  • Teilnahme an einer anderen Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Gruppe 1
Sonstiges: Rekombinanter Faktor VIII (Kogenate, BAY14-2222)
Alle Dosierungen, Häufigkeiten und Dauern der Medikamente unterliegen der Entscheidung des behandelnden Arztes.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Median ± SD, Bereich der Anzahl der Gelenkblutungen pro Jahr der Prophylaxe im Vergleich zur On-Demand-Gruppe
Zeitfenster: Nach 4 Jahren
Nach 4 Jahren
Mittelwert ±SD, Bereich der Anzahl der Gelenkblutungen pro Jahr der Prophylaxe im Vergleich zur On-Demand-Gruppe
Zeitfenster: Nach 4 Jahren
Nach 4 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der gesamten Blutungsepisoden
Zeitfenster: Nach 4 Jahren
Nach 4 Jahren
Von der World Federation of Hemophilia empfohlene muskuloskelettale Beurteilung: Orthopaedic Joint Score (Gilbert Score)
Zeitfenster: Nach 4 Jahren
Nach 4 Jahren
Von der World Federation of Hemophilia empfohlene muskuloskelettale Untersuchung: Radiologische Untersuchung (Pettersson-Score)
Zeitfenster: Nach 4 Jahren
Nach 4 Jahren
Kosteneffektivität (Kosten einer zusätzlichen Gelenkblutung)
Zeitfenster: Nach 4 Jahren
Nach 4 Jahren
Kosten-Nutzen
Zeitfenster: Nach 4 Jahren
Die Kosten für die Pflege von Personen mit Hämophilie werden aus Sicht des Kostenträgers, d. h. der Sozialversicherungsanstalt (SSI), bewertet.
Nach 4 Jahren
Vergleich der Patientencompliance zwischen Prophylaxe- und Bedarfstherapiegruppen
Zeitfenster: Nach 4 Jahren
Nach 4 Jahren
Anzahl spontaner Blutungen
Zeitfenster: Nach 4 Jahren
Nach 4 Jahren
Lebensqualität gemessen mit dem SF-36
Zeitfenster: Ausgangswert und nach 4 Jahren
Ausgangswert und nach 4 Jahren
Lebensqualität gemessen mit Hämo-QoL
Zeitfenster: Ausgangswert und nach 4 Jahren
Ausgangswert und nach 4 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bayer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Januar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Juli 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. März 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. März 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. März 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 16368
  • KG1210TR (Andere Kennung: Company Internal)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Verfügbarkeit der Daten dieser Studie wird gemäß der Verpflichtung von Bayer zu den EFPIA/PhRMA „Grundsätzen für den verantwortungsvollen Datenaustausch klinischer Studien“ bestimmt. Dies betrifft Umfang, Zeitpunkt und Verfahren des Datenzugriffs. Daher verpflichtet sich Bayer, auf Anfrage qualifizierter Forscher Daten aus klinischen Studien auf Patientenebene, Daten aus klinischen Studien auf Studienebene und Protokolle aus klinischen Studien mit Patienten für in den USA und der EU zugelassene Arzneimittel und Indikationen weiterzugeben, soweit dies für die Durchführung legitimer Forschung erforderlich ist. Dies gilt für Daten zu neuen Arzneimitteln und Indikationen, die ab dem 1. Januar 2014 von den EU- und US-Zulassungsbehörden zugelassen wurden. Interessierte Forscher können über www.clinicalstudydatarequest.com Zugang zu anonymisierten Daten auf Patientenebene und unterstützenden Dokumenten aus klinischen Studien anfordern, um Forschungsarbeiten durchzuführen. Informationen zu den Bayer-Kriterien für die Auflistung von Studien und andere relevante Informationen finden Sie im Bereich Studiensponsoren des Portals.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Rekombinanter Faktor VIII (Kogenate, BAY14-2222)

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