A rekombináns FVIII-as termékek hatékonyságának, biztonságosságának és költségeinek összehasonlítása az igény szerinti és a másodlagos profilaxis csoportok között A hemofíliás betegekben
2020. május 22. frissítette: Bayer
A súlyos hemofíliás A-betegeknél alkalmazott rekombináns FVIII-as termékek hatékonyságának, biztonságosságának és költségeinek értékelése: Megfigyelési adatgyűjtési tanulmány az igény szerinti kezelés és másodlagos profilaxis értékeléséről
A projekt egy megfigyeléses, többközpontú, prospektív, nem intervenciós és nyílt adatgyűjtési vizsgálat a rekombináns FVIII termékekkel végzett másodlagos profilaxisról súlyos hemofília A-ban (FVIII < 1%) serdülőknél és felnőtteknél.
Ez a másodlagos profilaxisban részesülő betegek ellenőrzött megfigyelése lesz az igény szerinti kezeléssel szemben. A betegeket lehetőleg 1:1 arányban veszik fel a profilaxis és az igény szerinti kezelés tekintetében.
A betegfelvételi időszak 2 év, utánkövetési időszak (megfigyelési időszak) minden beteg esetében 2 év. Az elsődleges hatékonysági paraméterek (ízületi vérzések és összesített vérzések évente) alapján a 2 éves megfigyelési időszak elegendőnek tekinthető, bár el kell ismerni, hogy ez meglehetősen rövid az ortopédiai állapot progressziójának felmérésére. A korábban kezelt, legalább 50 expozíciós napon átesett profilaxisban részesülő betegek és a folyamatos profilaxisban részesülő betegek is ide tartoznak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
73
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Multiple Locations, Pulyka
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Felnőtt hemofíliás betegek, akik már a kereskedelemben kapható rekombináns FVIII-as készítményekkel kezeltek.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év
- Súlyos hemofília A (FVIII<1%) diagnózis
- Előzetes vagy folyamatos kezelés igény szerinti vagy profilaxissal a török irányelvek és követelmények szerint
- Korábban kezelt betegek legalább 50 expozíciós napnál
- A beteg/törvényes képviselő által aláírt írásos beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- Jelenleg immuntolerancia kezelés alatt áll
- Thrombocytaszám < 75 000/mm3
- Részvétel egy másik tanulmányban
- Inhibitorok megléte a múltban és az utolsó jelenleg elérhető vérmintában a vizsgálat megkezdése előtt (Bethesda titer < 0,6 BU/ml)
- Inhibitor kórtörténet megléte azoknál a családtagoknál, akiknél hemofília A-t is diagnosztizáltak
- A bevezetőben meghatározott elsődleges profilaxist követően
- Részvétel egy másik tanulmányban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
1. csoport
|
A gyógyszerek minden adagolása, gyakorisága és időtartama a kezelőorvos döntése alapján történik.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Medián ±SD, az ízületi vérzések számának tartománya a profilaxis évében az igény szerinti csoporthoz képest
Időkeret: 4 év után
|
4 év után
|
|
Átlag ±SD, az ízületi vérzések számának tartománya a profilaxis évében az igény szerinti csoporthoz képest
Időkeret: 4 év után
|
4 év után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az általános vérzéses epizódok száma
Időkeret: 4 év után
|
4 év után
|
|
|
A Hemophilia Világszövetsége által javasolt mozgásszervi értékelés: Ortopédiai ízületi pontszám (Gilbert Score)
Időkeret: 4 év után
|
4 év után
|
|
|
A Hemophilia Világszövetsége által javasolt mozgásszervi értékelés: Radiológiai értékelés (Pettersson Score)
Időkeret: 4 év után
|
4 év után
|
|
|
Költséghatékonyság (a további ízületi vérzés költsége)
Időkeret: 4 év után
|
4 év után
|
|
|
Költség-hasznosság
Időkeret: 4 év után
|
A hemofíliás alanyok ellátási költségeit a kifizető, azaz a társadalombiztosítási intézet [SSI] szempontjai alapján értékelik.
|
4 év után
|
|
A betegek megfelelőségének összehasonlítása a profilaxis és az igény szerinti terápiás csoportok között
Időkeret: 4 év után
|
4 év után
|
|
|
A spontán vérzések száma
Időkeret: 4 év után
|
4 év után
|
|
|
Életminőség az SF-36-tal mérve
Időkeret: Kiindulási és 4 év után
|
Kiindulási és 4 év után
|
|
|
Életminőség a Hemo-QoL-lel mérve
Időkeret: Kiindulási és 4 év után
|
Kiindulási és 4 év után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2013. január 4.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. július 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. május 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. március 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. március 21.
Első közzététel (Becslés)
2013. március 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. május 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 22.
Utolsó ellenőrzés
2020. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 16368
- KG1210TR (Egyéb azonosító: Company Internal)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
IPD terv leírása
A tanulmány adatainak elérhetősége a Bayernek az EFPIA/PhRMA „A felelős klinikai vizsgálati adatok megosztásának alapelvei” melletti elkötelezettsége alapján kerül meghatározásra.
Ez az adathozzáférés hatókörére, időpontjára és folyamatára vonatkozik.
Mint ilyen, a Bayer kötelezettséget vállal arra, hogy képzett kutatók kérésére megosztja a betegszintű klinikai vizsgálati adatokat, a vizsgálati szintű klinikai vizsgálati adatokat és a betegeken végzett klinikai vizsgálatokból származó protokollokat az Egyesült Államokban és az EU-ban jóváhagyott gyógyszerekre és indikációkra vonatkozóan, amennyiben ez szükséges a legitim kutatás elvégzéséhez.
Ez azokra az új gyógyszerekre és indikációkra vonatkozó adatokra vonatkozik, amelyeket az EU és az Egyesült Államok szabályozó ügynökségei 2014. január 1-jén vagy azt követően hagytak jóvá.
Az érdeklődő kutatók a www.clinicalstudydatarequest.com webhelyen hozzáférést kérhetnek a klinikai vizsgálatokból származó anonimizált, betegszintű adatokhoz és alátámasztó dokumentumokhoz kutatások elvégzése céljából.
A tanulmányok listázására vonatkozó Bayer-kritériumokról és egyéb releváns információkról a portál Vizsgálat szponzorok szakasza található.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .