Vergelijking van werkzaamheid, veiligheid en kosten van recombinant FVIII-producten tussen on-demand en secundaire profylaxegroepen bij hemofilie A-patiënten
22 mei 2020 bijgewerkt door: Bayer
Evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en kosten van recombinante FVIII-producten die worden toegepast op patiënten met ernstige hemofilie A: observatieonderzoek naar gegevensverzameling ter evaluatie van behandeling op aanvraag en secundaire profylaxe
Het project is een observationele, multi-centrale, prospectieve, niet-interventionele en open-label dataverzamelingsstudie over secundaire profylaxe met recombinante FVIII-producten bij adolescenten en volwassenen met ernstige hemofilie A (FVIII < 1%).
Het zal een gecontroleerde observatie zijn van patiënten op secundaire profylaxe versus on-demand behandelingsregime. Patiënten worden bij voorkeur 1:1 ingeschreven met betrekking tot profylaxe en on-demand behandeling.
De inschrijvingsperiode voor patiënten is 2 jaar met een follow-up (observatieperiode) van 2 jaar voor elke patiënt. Op basis van de primaire effectiviteitsparameters (gewrichtsbloedingen en totale bloedingen per jaar) wordt een observatieperiode van 2 jaar voldoende geacht, hoewel moet worden toegegeven dat het nogal kort is om de progressie van de orthopedische status te beoordelen. Eerder behandelde profylaxepatiënten met ten minste 50 blootstellingsdagen en patiënten met een voortgezette profylaxebehandeling zullen worden opgenomen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
73
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Multiple Locations, Kalkoen
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassen hemofiliepatiënten die al worden behandeld met in de handel verkrijgbare recombinant-FVIII-producten.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥ 18 jaar
- Ernstige hemofilie A (FVIII<1%) diagnose
- Voorafgaande behandeling of lopende behandeling met on-demand of profylaxe-regimes volgens Turkse richtlijnen en vereisten
- Eerder behandelde patiënten met ten minste >50 blootstellingsdagen
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend door patiënt/wettelijke vertegenwoordiger
Uitsluitingscriteria:
- Momenteel onder behandeling met immuuntolerantie
- Aantal bloedplaatjes < 75.000/mm3
- Deelname aan een ander onderzoek
- Aanwezigheid van remmers in het verleden en in het laatste momenteel beschikbare bloedmonster voorafgaand aan de start van het onderzoek (Bethesda-titer < 0,6 BE/ml)
- Bestaan van remmergeschiedenis bij familieleden bij wie ook de diagnose hemofilie A is gesteld
- Primaire profylaxe hebben gehad zoals gedefinieerd in de inleiding
- Deelname aan een ander onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Groep 1
|
Alle doseringen, frequenties en duur van medicijnen vallen onder de beslissing van de behandelend arts.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Mediaan ±SD, bereik van aantal gewrichtsbloedingen per jaar van profylaxe versus on-demand-groep
Tijdsspanne: Na 4 jaar
|
Na 4 jaar
|
|
Gemiddelde ±SD, bereik van aantal gewrichtsbloedingen per jaar van profylaxe versus on-demand-groep
Tijdsspanne: Na 4 jaar
|
Na 4 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal totale bloedingsepisodes
Tijdsspanne: Na 4 jaar
|
Na 4 jaar
|
|
|
Musculoskeletale evaluatie aanbevolen door World Federation of Hemophilia: Orthopaedic Joint Score (Gilbert Score)
Tijdsspanne: Na 4 jaar
|
Na 4 jaar
|
|
|
Musculoskeletale evaluatie aanbevolen door World Federation of Hemophilia: Radiologische evaluatie (Pettersson Score)
Tijdsspanne: Na 4 jaar
|
Na 4 jaar
|
|
|
Kosteneffectiviteit (kosten van extra gewrichtsbloeding)
Tijdsspanne: Na 4 jaar
|
Na 4 jaar
|
|
|
Kosten-utiliteit
Tijdsspanne: Na 4 jaar
|
De kosten van de zorg voor proefpersonen met hemofilie zullen worden geëvalueerd vanuit het perspectief van de betaler, d.w.z. de socialezekerheidsinstelling [SSI].
|
Na 4 jaar
|
|
Vergelijking van de therapietrouw van de patiënt tussen profylaxe en on-demand therapiegroepen
Tijdsspanne: Na 4 jaar
|
Na 4 jaar
|
|
|
Aantal spontane bloedingen
Tijdsspanne: Na 4 jaar
|
Na 4 jaar
|
|
|
Kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36
Tijdsspanne: Basislijn en na 4 jaar
|
Basislijn en na 4 jaar
|
|
|
Kwaliteit van leven zoals gemeten met Hemo-QoL
Tijdsspanne: Basislijn en na 4 jaar
|
Basislijn en na 4 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 januari 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 juli 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
23 mei 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 maart 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 maart 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
26 maart 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 mei 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 mei 2020
Laatst geverifieerd
1 mei 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 16368
- KG1210TR (Andere identificatie: Company Internal)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Beschrijving IPD-plan
De beschikbaarheid van de gegevens van dit onderzoek zal worden bepaald in overeenstemming met Bayers toewijding aan de EFPIA/PhRMA "Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing".
Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang.
Als zodanig verbindt Bayer zich ertoe op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken bij patiënten te delen voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU, voor zover nodig voor het uitvoeren van legitiem onderzoek.
Dit geldt voor gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die op of na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd door de regelgevende instanties van de EU en de VS.
Geïnteresseerde onderzoekers kunnen www.clinicalstudydatarequest.com gebruiken om toegang te vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau en ondersteunende documenten van klinische studies om onderzoek te doen.
Informatie over de Bayer-criteria voor het vermelden van onderzoeken en andere relevante informatie is te vinden in het gedeelte Studiesponsors van het portaal.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .