Sammenligning av effektivitet, sikkerhet og kostnader for rekombinante FVIII-produkter mellom behovs- og sekundærprofylaksegrupper hos hemofili A-pasienter
22. mai 2020 oppdatert av: Bayer
Evaluering av effektivitet, sikkerhet og kostnader for rekombinante FVIII-produkter brukt på alvorlig hemofili A-pasienter: Observasjonsdatainnsamlingsstudie som evaluerer behandling på forespørsel og sekundær profylakse
Prosjektet er en observasjonsstudie, multisentral, prospektiv, ikke-intervensjonell og åpen datainnsamlingsstudie på sekundærprofylakse med rekombinante FVIII-produkter hos ungdom og voksne med alvorlig hemofili A (FVIII < 1 %).
Det vil være en kontrollert observasjon av pasienter på sekundærprofylakse versus behandlingsregime etter behov. Pasienter vil fortrinnsvis bli registrert på 1:1-basis med hensyn til profylakse og behandling etter behov.
Pasientregistreringsperioden vil være 2 år med en oppfølging (observasjonsperiode) på 2 år for hver pasient. Basert på de primære effektivitetsparametrene (leddblødninger og totalblødninger per år) anses en observasjonsperiode på 2 år som tilstrekkelig, selv om det må innrømmes at det er ganske kort å vurdere progresjonen av ortopedisk status. Tidligere behandlede profylaksepasienter med minst 50 eksponeringsdager og pasienter med fortsatt profylaksebehandling vil inkluderes.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
73
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Multiple Locations, Tyrkia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne hemofilipasienter som allerede er i behandling med kommersielt tilgjengelige rekombinante FVIII-produkter.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 18 år
- Alvorlig hemofili A (FVIII<1%) diagnose
- Tidligere behandling eller pågående behandling med on-demand eller profylakse regimer i henhold til tyrkiske retningslinjer og krav
- Tidligere behandlede pasienter med minst >50 eksponeringsdager
- Skriftlig informert samtykke signert av pasient/advokat
Ekskluderingskriterier:
- For tiden på immuntoleransebehandling
- Blodplateantall < 75 000/mm3
- Deltakelse i en annen studie
- Eksistens av inhibitorer i fortiden og i den siste tilgjengelige blodprøven før studiestart (Bethesda-titer < 0,6 BU/ml)
- Eksistens av inhibitorhistorie hos familiemedlemmer som også er diagnostisert med hemofili A
- Etter å ha vært på primærprofylakse som definert i innledningen
- Deltakelse i en annen studie
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Gruppe 1
|
All dosering, hyppighet og varighet for legemidler vil være under avgjørelse av den behandlende legen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Median ±SD, rekkevidde av antall leddblødninger per år med profylakse versus etterspurt gruppe
Tidsramme: Etter 4 år
|
Etter 4 år
|
|
Gjennomsnittlig ±SD, rekkevidde av antall leddblødninger per år med profylakse versus etterspurt gruppe
Tidsramme: Etter 4 år
|
Etter 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall generelle blødningsepisoder
Tidsramme: Etter 4 år
|
Etter 4 år
|
|
|
Muskuloskeletal evaluering anbefalt av World Federation of Hemophilia: Orthopedic Joint Score (Gilbert Score)
Tidsramme: Etter 4 år
|
Etter 4 år
|
|
|
Muskuloskeletal evaluering anbefalt av World Federation of Hemophilia: Radiologisk evaluering (Pettersson Score)
Tidsramme: Etter 4 år
|
Etter 4 år
|
|
|
Kostnadseffektivitet (kostnad for ekstra leddblødning)
Tidsramme: Etter 4 år
|
Etter 4 år
|
|
|
Kostnadsnytte
Tidsramme: Etter 4 år
|
Kostnadene ved omsorg for pasienter med hemofili vil bli vurdert ut fra betalerens perspektiv, dvs. trygdeinstitusjonen [SSI].
|
Etter 4 år
|
|
Sammenligning av pasientens etterlevelse mellom profylakse- og behandlingsgrupper etter behov
Tidsramme: Etter 4 år
|
Etter 4 år
|
|
|
Antall spontane blødninger
Tidsramme: Etter 4 år
|
Etter 4 år
|
|
|
Livskvalitet målt med SF-36
Tidsramme: Baseline og etter 4 år
|
Baseline og etter 4 år
|
|
|
Livskvalitet målt med Hemo-QoL
Tidsramme: Baseline og etter 4 år
|
Baseline og etter 4 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. januar 2013
Primær fullføring (Faktiske)
16. juli 2018
Studiet fullført (Faktiske)
23. mai 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mars 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. mars 2013
Først lagt ut (Anslag)
26. mars 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. mai 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. mai 2020
Sist bekreftet
1. mai 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 16368
- KG1210TR (Annen identifikator: Company Internal)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
IPD-planbeskrivelse
Tilgjengeligheten av denne studiens data vil bli bestemt i henhold til Bayers forpliktelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling av kliniske utprøvingsdata".
Dette gjelder omfang, tidspunkt og prosess for datatilgang.
Som sådan forplikter Bayer seg til å dele på forespørsel fra kvalifiserte forskere data fra kliniske utprøvinger på pasientnivå, data fra kliniske studier på studienivå og protokoller fra kliniske studier på pasienter for medisiner og indikasjoner godkjent i USA og EU som er nødvendig for å utføre legitim forskning.
Dette gjelder data om nye medisiner og indikasjoner som er godkjent av EU og amerikanske reguleringsorganer 1. januar 2014 eller senere.
Interesserte forskere kan bruke www.clinicalstudydatarequest.com for å be om tilgang til anonymiserte data på pasientnivå og støttedokumenter fra kliniske studier for å utføre forskning.
Informasjon om Bayer-kriteriene for oppføring av studier og annen relevant informasjon er gitt i Studiesponsor-delen av portalen.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .