Comparación de la eficacia, la seguridad y los costes de los productos de FVIII recombinante entre los grupos de profilaxis a demanda y secundaria en pacientes con hemofilia A
22 de mayo de 2020 actualizado por: Bayer
Evaluación de la eficacia, la seguridad y los costos de los productos de FVIII recombinante aplicados a pacientes con hemofilia A grave: estudio observacional de recopilación de datos que evalúa el tratamiento a demanda y la profilaxis secundaria
El proyecto es un estudio de recopilación de datos observacional, multicéntrico, prospectivo, no intervencionista y abierto sobre la profilaxis secundaria con productos de FVIII recombinante en adolescentes y adultos con hemofilia A grave (FVIII < 1%).
Será una observación controlada de pacientes con profilaxis secundaria versus régimen de tratamiento a demanda. Los pacientes se inscribirán preferiblemente en una proporción de 1:1 con respecto a la profilaxis y el tratamiento a pedido.
El período de inscripción de pacientes será de 2 años con un seguimiento (período de observación) de 2 años para cada paciente. En base a los parámetros primarios de efectividad (hemorragias articulares y hemorragias totales por año) se considera suficiente un período de observación de 2 años, aunque hay que admitir que es bastante corto para evaluar la progresión del estado ortopédico. Se incluirán pacientes previamente tratados con profilaxis con al menos 50 días de exposición y pacientes con tratamiento profiláctico continuado.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
73
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Multiple Locations, Pavo
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes adultos con hemofilia que ya están en tratamiento con productos de FVIII recombinante comercialmente disponibles.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años
- Diagnóstico de hemofilia A severa (FVIII<1%)
- Tratamiento previo o tratamiento en curso con regímenes a demanda o profilácticos de acuerdo con las directrices y los requisitos de Turquía
- Pacientes previamente tratados con al menos > 50 días de exposición
- Consentimiento informado por escrito firmado por el paciente/representante legal
Criterio de exclusión:
- Actualmente en tratamiento de inmunotolerancia
- Recuento de plaquetas < 75.000/mm3
- Participación en otro estudio.
- Existencia de inhibidores en el pasado y en la última muestra de sangre actualmente disponible antes del inicio del estudio (título de Bethesda < 0,6 UB/ml)
- Existencia de antecedentes de inhibidores en familiares que también son diagnosticados con hemofilia A
- Haber estado en profilaxis primaria como se define en la introducción
- Participación en otro estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Grupo 1
|
Toda posología, frecuencia y duración de los medicamentos quedará a criterio del médico tratante.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Mediana ± DE, rango del número de hemorragias articulares por año de profilaxis versus grupo a demanda
Periodo de tiempo: Después de 4 años
|
Después de 4 años
|
|
Media ± DE, rango del número de hemorragias articulares por año de profilaxis versus grupo a demanda
Periodo de tiempo: Después de 4 años
|
Después de 4 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de episodios de sangrado en general
Periodo de tiempo: Después de 4 años
|
Después de 4 años
|
|
|
Evaluación musculoesquelética recomendada por la Federación Mundial de Hemofilia: Orthopaedic Joint Score (Gilbert Score)
Periodo de tiempo: Después de 4 años
|
Después de 4 años
|
|
|
Evaluación musculoesquelética recomendada por la Federación Mundial de Hemofilia: evaluación radiológica (puntuación de Pettersson)
Periodo de tiempo: Después de 4 años
|
Después de 4 años
|
|
|
Costo-efectividad (costo del sangrado articular adicional)
Periodo de tiempo: Después de 4 años
|
Después de 4 años
|
|
|
Costo-utilidad
Periodo de tiempo: Después de 4 años
|
Los costos de atención de los sujetos con hemofilia se evaluarán desde la perspectiva del pagador, es decir, la Institución de Seguridad Social [SSI].
|
Después de 4 años
|
|
Comparación del cumplimiento del paciente entre los grupos de profilaxis y terapia bajo demanda
Periodo de tiempo: Después de 4 años
|
Después de 4 años
|
|
|
Número de sangrados espontáneos
Periodo de tiempo: Después de 4 años
|
Después de 4 años
|
|
|
Calidad de vida medida con el SF-36
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 4 años
|
Línea de base y después de 4 años
|
|
|
Calidad de vida medida con Hemo-QoL
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 4 años
|
Línea de base y después de 4 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de enero de 2013
Finalización primaria (Actual)
16 de julio de 2018
Finalización del estudio (Actual)
23 de mayo de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de marzo de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de marzo de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de marzo de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de mayo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2020
Última verificación
1 de mayo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 16368
- KG1210TR (Otro identificador: Company Internal)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
La disponibilidad de los datos de este estudio se determinará de acuerdo con el compromiso de Bayer con los "Principios para el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos" de EFPIA/PhRMA.
Esto se refiere al alcance, el punto de tiempo y el proceso de acceso a los datos.
Como tal, Bayer se compromete a compartir, previa solicitud de investigadores calificados, datos de ensayos clínicos a nivel de paciente, datos de ensayos clínicos a nivel de estudio y protocolos de ensayos clínicos en pacientes para medicamentos e indicaciones aprobados en los EE. UU. y la UE según sea necesario para realizar investigaciones legítimas.
Esto se aplica a los datos sobre nuevos medicamentos e indicaciones que hayan sido aprobados por las agencias reguladoras de la UE y los EE. UU. a partir del 1 de enero de 2014.
Los investigadores interesados pueden usar www.clinicalstudydatarequest.com para solicitar acceso a datos anónimos a nivel de paciente y documentos de respaldo de estudios clínicos para realizar investigaciones.
La información sobre los criterios de Bayer para la inclusión de estudios y otra información relevante se proporciona en la sección Patrocinadores del estudio del portal.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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