Comparaison de l'efficacité, de l'innocuité et des coûts des produits FVIII recombinants entre les groupes de prophylaxie à la demande et secondaire chez les patients atteints d'hémophilie A
22 mai 2020 mis à jour par: Bayer
Évaluation de l'efficacité, de l'innocuité et des coûts des produits de FVIII recombinant appliqués aux patients atteints d'hémophilie A sévère : étude de collecte de données observationnelles évaluant le traitement à la demande et la prophylaxie secondaire
Le projet est une étude observationnelle, multicentrale, prospective, non interventionnelle et ouverte de collecte de données sur la prophylaxie secondaire avec des produits FVIII recombinants chez les adolescents et les adultes atteints d'hémophilie A sévère (FVIII < 1%).
Il s'agira d'une observation contrôlée de patients sous prophylaxie secondaire par rapport à un régime de traitement à la demande. Les patients seront recrutés de préférence sur une base 1:1 en ce qui concerne la prophylaxie et le traitement à la demande.
La période d'inscription des patients sera de 2 ans avec un suivi (période d'observation) de 2 ans pour chaque patient. Sur la base des principaux paramètres d'efficacité (hémorragies articulaires et saignements globaux par an) une période d'observation de 2 ans est considérée comme suffisante même s'il faut admettre qu'elle est assez courte pour apprécier l'évolution de l'état orthopédique. Les patients sous prophylaxie précédemment traités avec au moins 50 jours d'exposition et les patients sous traitement prophylactique continu seront inclus.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
73
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Multiple Locations, Turquie
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients hémophiles adultes déjà sous traitement avec des produits FVIII recombinants disponibles dans le commerce.
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≥ 18 ans
- Diagnostic d'hémophilie A sévère (FVIII<1%)
- Traitement antérieur ou traitement en cours avec des régimes à la demande ou prophylactiques conformément aux directives et exigences turques
- Patients précédemment traités avec au moins > 50 jours d'exposition
- Consentement éclairé écrit signé par le patient/représentant légal
Critère d'exclusion:
- Actuellement sous traitement de tolérance immunitaire
- Numération plaquettaire < 75 000/mm3
- Participation à une autre étude
- Existence d'inhibiteurs dans le passé et dans le dernier échantillon de sang actuellement disponible avant le début de l'étude (titre Bethesda < 0,6 BU/ml)
- Existence d'antécédents d'inhibiteurs chez les membres de la famille qui reçoivent également un diagnostic d'hémophilie A
- Avoir été sous prophylaxie primaire telle que définie dans l'introduction
- Participation à une autre étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Groupe 1
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Toutes les posologies, fréquences et durées des médicaments seront sous la décision du médecin traitant.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Médiane ± ET, plage du nombre de saignements articulaires par année de prophylaxie par rapport au groupe à la demande
Délai: Après 4 ans
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Après 4 ans
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Moyenne ± ET, plage du nombre de saignements articulaires par année de prophylaxie par rapport au groupe à la demande
Délai: Après 4 ans
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Après 4 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre d'épisodes hémorragiques globaux
Délai: Après 4 ans
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Après 4 ans
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Évaluation musculo-squelettique recommandée par la Fédération mondiale de l'hémophilie : score orthopédique des articulations (score de Gilbert)
Délai: Après 4 ans
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Après 4 ans
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Évaluation musculo-squelettique recommandée par la Fédération mondiale de l'hémophilie : évaluation radiologique (score de Pettersson)
Délai: Après 4 ans
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Après 4 ans
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Rentabilité (coût du saignement articulaire supplémentaire)
Délai: Après 4 ans
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Après 4 ans
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Coût-utilité
Délai: Après 4 ans
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Les coûts de prise en charge des sujets hémophiles seront évalués en adoptant la perspective du payeur, c'est-à-dire l'Institution de Sécurité Sociale [SSI].
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Après 4 ans
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Comparaison de l'observance des patients entre les groupes de prophylaxie et de traitement à la demande
Délai: Après 4 ans
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Après 4 ans
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Nombre de saignements spontanés
Délai: Après 4 ans
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Après 4 ans
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Qualité de vie mesurée avec le SF-36
Délai: Au départ et après 4 ans
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Au départ et après 4 ans
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Qualité de vie mesurée avec Hemo-QoL
Délai: Au départ et après 4 ans
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Au départ et après 4 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 janvier 2013
Achèvement primaire (Réel)
16 juillet 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
23 mai 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 mars 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 mars 2013
Première publication (Estimation)
26 mars 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 mai 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 mai 2020
Dernière vérification
1 mai 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 16368
- KG1210TR (Autre identifiant: Company Internal)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Description du régime IPD
La disponibilité des données de cette étude sera déterminée en fonction de l'engagement de Bayer envers les "Principes pour un partage responsable des données d'essais cliniques" de l'EFPIA/PhRMA.
Cela concerne la portée, le moment et le processus d'accès aux données.
En tant que tel, Bayer s'engage à partager, à la demande de chercheurs qualifiés, des données d'essais cliniques au niveau des patients, des données d'essais cliniques au niveau des études et des protocoles d'essais cliniques chez des patients pour des médicaments et des indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE, si nécessaire pour mener des recherches légitimes.
Cela s'applique aux données sur les nouveaux médicaments et indications qui ont été approuvés par les agences de réglementation de l'UE et des États-Unis à compter du 1er janvier 2014.
Les chercheurs intéressés peuvent utiliser www.clinicalstudydatarequest.com pour demander l'accès aux données anonymisées au niveau des patients et aux documents justificatifs des études cliniques afin de mener des recherches.
Des informations sur les critères de Bayer pour la liste des études et d'autres informations pertinentes sont fournies dans la section Sponsors d'études du portail.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .