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Confronto di efficacia, sicurezza e costi dei prodotti a base di FVIII ricombinante tra gruppi di profilassi al bisogno e profilassi secondaria nei pazienti con emofilia A

22 maggio 2020 aggiornato da: Bayer

Valutazione dell'efficacia, della sicurezza e dei costi dei prodotti a base di FVIII ricombinante applicati a pazienti affetti da emofilia A grave: studio di raccolta dati osservazionale che valuta il trattamento su richiesta e la profilassi secondaria

Il progetto è uno studio di raccolta dati osservazionale, multicentrale, prospettico, non interventistico e in aperto sulla profilassi secondaria con prodotti a base di FVIII ricombinante in adolescenti e adulti con emofilia A grave (FVIII < 1%).

Sarà un'osservazione controllata dei pazienti in profilassi secondaria rispetto al regime di trattamento su richiesta. I pazienti saranno arruolati preferibilmente su base 1:1 per quanto riguarda la profilassi e il trattamento su richiesta.

Il periodo di arruolamento dei pazienti sarà di 2 anni con un follow-up (periodo di osservazione) di 2 anni per ciascun paziente. Sulla base dei parametri primari di efficacia (sanguinamenti articolari e sanguinamenti complessivi per anno) un periodo di osservazione di 2 anni è considerato sufficiente anche se bisogna ammettere che è piuttosto breve per valutare la progressione dello stato ortopedico. Saranno inclusi pazienti in profilassi precedentemente trattati con almeno 50 giorni di esposizione e pazienti con trattamento profilattico in corso.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

73

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti affetti da emofilia già in trattamento con prodotti a base di FVIII ricombinante disponibili in commercio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni
  • Diagnosi di emofilia A grave (FVIII<1%).
  • Trattamento precedente o trattamento in corso con regimi su richiesta o di profilassi secondo le linee guida e i requisiti turchi
  • Pazienti trattati in precedenza con almeno >50 giorni di esposizione
  • Consenso informato scritto firmato dal paziente/rappresentante legale

Criteri di esclusione:

  • Attualmente in trattamento di tolleranza immunitaria
  • Conta piastrinica < 75.000/mm3
  • Partecipazione ad un altro studio
  • Esistenza di inibitori in passato e nell'ultimo campione di sangue attualmente disponibile prima dell'inizio dello studio (titolo di Bethesda <0,6 BU/ml)
  • Esistenza di una storia di inibitori nei membri della famiglia a cui è stata diagnosticata anche l'emofilia A
  • Essere stato in profilassi primaria come definito nell'introduzione
  • Partecipazione ad un altro studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo 1
Altro: Fattore VIII ricombinante (Kogenate, BAY14-2222)
Tutti i dosaggi, la frequenza e la durata dei farmaci saranno a discrezione del medico curante.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Mediana ± SD, intervallo del numero di sanguinamenti articolari per anno di profilassi rispetto al gruppo su richiesta
Lasso di tempo: Dopo 4 anni
Dopo 4 anni
Media ± SD, intervallo del numero di sanguinamenti articolari per anno di profilassi rispetto al gruppo su richiesta
Lasso di tempo: Dopo 4 anni
Dopo 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di episodi di sanguinamento complessivi
Lasso di tempo: Dopo 4 anni
Dopo 4 anni
Valutazione muscoloscheletrica raccomandata dalla World Federation of Hemophilia: Orthopaedic Joint Score (Gilbert Score)
Lasso di tempo: Dopo 4 anni
Dopo 4 anni
Valutazione muscoloscheletrica raccomandata dalla World Federation of Hemophilia: valutazione radiologica (pettersson score)
Lasso di tempo: Dopo 4 anni
Dopo 4 anni
Rapporto costo-efficacia (costo dell'emorragia articolare aggiuntiva)
Lasso di tempo: Dopo 4 anni
Dopo 4 anni
Costo-utilità
Lasso di tempo: Dopo 4 anni
I costi della cura dei soggetti con emofilia saranno valutati adottando la prospettiva del pagatore, ovvero l'Istituto di Previdenza Sociale [SSI].
Dopo 4 anni
Confronto della compliance del paziente tra profilassi e gruppi di terapia su richiesta
Lasso di tempo: Dopo 4 anni
Dopo 4 anni
Numero di sanguinamenti spontanei
Lasso di tempo: Dopo 4 anni
Dopo 4 anni
Qualità della vita misurata con l'SF-36
Lasso di tempo: Basale e dopo 4 anni
Basale e dopo 4 anni
Qualità della vita misurata con Hemo-QoL
Lasso di tempo: Basale e dopo 4 anni
Basale e dopo 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bayer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 gennaio 2013

Completamento primario (Effettivo)

16 luglio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

23 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 marzo 2013

Primo Inserito (Stima)

26 marzo 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 16368
  • KG1210TR (Altro identificatore: Company Internal)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

La disponibilità dei dati di questo studio sarà determinata in base all'impegno di Bayer nei confronti dei "Principi per la condivisione responsabile dei dati degli studi clinici" dell'EFPIA/PhRMA. Ciò riguarda l'ambito, il punto temporale e il processo di accesso ai dati. Pertanto, Bayer si impegna a condividere, su richiesta di ricercatori qualificati, dati di studi clinici a livello di paziente, dati di studi clinici a livello di studio e protocolli di studi clinici su pazienti per farmaci e indicazioni approvati negli Stati Uniti e nell'UE come necessari per condurre ricerche legittime. Questo vale per i dati sui nuovi medicinali e le indicazioni che sono stati approvati dalle agenzie di regolamentazione dell'UE e degli Stati Uniti a partire dal 1° gennaio 2014. I ricercatori interessati possono utilizzare www.clinicalstudydatarequest.com per richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di paziente e documenti di supporto da studi clinici per condurre ricerche. Informazioni sui criteri Bayer per l'elenco degli studi e altre informazioni pertinenti sono fornite nella sezione Sponsor dello studio del portale.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fattore VIII ricombinante (Kogenate, BAY14-2222)

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