혈우병 A 환자의 주문형 및 이차 예방 그룹 간의 재조합 FVIII 제품의 효능, 안전성 및 비용 비교
2020년 5월 22일 업데이트: Bayer
중증 A형 혈우병 환자에게 적용되는 재조합 FVIII 제품의 효능, 안전성 및 비용 평가: 주문형 치료 및 이차 예방을 평가하는 관찰 데이터 수집 연구
이 프로젝트는 중증 A형 혈우병(FVIII < 1%)을 앓고 있는 청소년 및 성인의 재조합 FVIII 제품을 사용한 2차 예방에 대한 관찰, 다기관, 전향적, 비간섭 및 공개 라벨 데이터 수집 연구입니다.
2차 예방 대 주문형 치료 요법에 대한 환자의 통제된 관찰이 될 것입니다. 환자는 예방 및 주문형 치료와 관련하여 가급적 1:1 기준으로 등록됩니다.
환자 등록 기간은 각 환자에 대해 2년의 후속 조치(관찰 기간)를 포함하여 2년입니다. 1차 유효성 매개변수(연간 관절 출혈 및 전체 출혈)에 기초하여 정형외과적 상태의 진행을 평가하기에는 다소 짧다는 것을 인정해야 하지만 2년의 관찰 기간이 충분한 것으로 간주됩니다. 노출 일수가 최소 50일인 이전에 예방 치료를 받은 환자와 예방 치료를 계속하고 있는 환자가 포함됩니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
73
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Multiple Locations, 칠면조
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
상업적으로 이용 가능한 재조합 FVIII 제품으로 이미 치료 중인 성인 혈우병 환자.
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세
- 중증 혈우병 A(FVIII<1%) 진단
- 터키 지침 및 요구 사항에 따라 주문형 또는 예방 요법으로 사전 치료 또는 진행 중인 치료
- 노출 일수가 50일 이상인 이전에 치료를 받은 환자
- 환자/법정 대리인이 서명한 서면 동의서
제외 기준:
- 현재 면역 관용 치료 중
- 혈소판 수 < 75,000/mm3
- 다른 연구에 참여
- 연구 시작 전 과거 및 현재 사용 가능한 마지막 혈액 샘플에 억제제 존재(Bethesda 역가 < 0.6 BU/ml)
- A형 혈우병 진단을 받은 가족 구성원의 억제제 병력 존재
- 서문에 정의된 대로 1차 예방 요법을 받은 경우
- 다른 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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그룹 1
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약물의 모든 복용량, 빈도 및 기간은 치료 의사의 결정에 따릅니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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중앙값 ±SD, 주문형 그룹에 대한 예방 조치의 연간 관절 출혈 수 범위
기간: 4년 후
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4년 후
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평균 ±SD, 예방 조치 대 주문형 그룹의 연간 관절 출혈 수 범위
기간: 4년 후
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4년 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전체 출혈 에피소드 수
기간: 4년 후
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4년 후
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세계혈우연맹에서 권장하는 근골격계 평가: 정형외과적 관절점수(Gilbert Score)
기간: 4년 후
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4년 후
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세계혈우연맹 권장 근골격계 평가: 방사선학적 평가(Pettsson Score)
기간: 4년 후
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4년 후
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비용 효율성(추가 관절 출혈 비용)
기간: 4년 후
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4년 후
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비용 효용
기간: 4년 후
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혈우병 피험자의 관리 비용은 지불인, 즉 사회 보장 기관[SSI]의 관점을 채택하여 평가됩니다.
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4년 후
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예방 및 주문형 치료 그룹 간의 환자 순응도 비교
기간: 4년 후
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4년 후
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자발적인 출혈의 수
기간: 4년 후
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4년 후
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SF-36으로 측정한 삶의 질
기간: 기준선 및 4년 후
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기준선 및 4년 후
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Hemo-QoL로 측정한 삶의 질
기간: 기준선 및 4년 후
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기준선 및 4년 후
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 1월 4일
기본 완료 (실제)
2018년 7월 16일
연구 완료 (실제)
2019년 5월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 3월 21일
처음 게시됨 (추정)
2013년 3월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 5월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 5월 22일
마지막으로 확인됨
2020년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 16368
- KG1210TR (기타 식별자: Company Internal)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
이 연구 데이터의 가용성은 EFPIA/PhRMA "책임 있는 임상 시험 데이터 공유 원칙"에 대한 바이엘의 약속에 따라 결정됩니다.
이는 데이터 액세스의 범위, 시점 및 프로세스와 관련이 있습니다.
이와 같이 바이엘은 합법적인 연구를 수행하는 데 필요한 것으로 미국과 EU에서 승인된 의약품 및 적응증에 대해 자격을 갖춘 연구원의 요청에 따라 환자 수준 임상 시험 데이터, 연구 수준 임상 시험 데이터 및 환자 임상 시험 프로토콜을 공유할 것을 약속합니다.
이는 2014년 1월 1일 이후 EU 및 미국 규제 기관의 승인을 받은 신약 및 적응증에 대한 데이터에 적용됩니다.
관심 있는 연구자는 www.clinicalstudydatarequest.com을 사용하여 임상 연구에서 익명화된 환자 수준 데이터 및 지원 문서에 대한 액세스를 요청하여 연구를 수행할 수 있습니다.
목록 연구 및 기타 관련 정보에 대한 Bayer 기준에 대한 정보는 포털의 연구 후원자 섹션에서 제공됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
재조합 인자 VIII(Kogenate, BAY14-2222)에 대한 임상 시험
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