Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Jämförelse av effektivitet, säkerhet och kostnader för rekombinanta FVIII-produkter mellan on-demand och sekundära profylaxgrupper hos hemofili A-patienter

22 maj 2020 uppdaterad av: Bayer

Utvärdering av effektivitet, säkerhet och kostnader för rekombinanta FVIII-produkter som appliceras på patienter med svår hemofili A: Observationsdatainsamlingsstudie som utvärderar behandling på begäran och sekundär profylax

Projektet är en observationell, multicentral, prospektiv, icke-interventionell och öppen datainsamlingsstudie om sekundär profylax med rekombinanta FVIII-produkter hos ungdomar och vuxna med svår hemofili A (FVIII < 1%).

Det kommer att vara en kontrollerad observation av patienter på sekundärprofylax kontra on-demand behandlingsregim. Patienter kommer att inskrivas företrädesvis på en 1:1-basis med avseende på profylax och behandling på begäran.

Patientinskrivningsperioden kommer att vara 2 år med en uppföljning (observationsperiod) på 2 år för varje patient. Baserat på de primära effektivitetsparametrarna (ledblödningar och totala blödningar per år) anses en observationsperiod på 2 år vara tillräcklig även om det måste erkännas att det är ganska kort för att bedöma utvecklingen av ortopedisk status. Tidigare behandlade profylaxpatienter med minst 50 exponeringsdagar och patienter med fortsatt profylaxbehandling kommer att inkluderas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

73

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kalkon
      • Multiple Locations, Kalkon

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna hemofilipatienter som redan behandlas med kommersiellt tillgängliga rekombinanta FVIII-produkter.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 18 år
  • Allvarlig hemofili A (FVIII<1%) diagnos
  • Tidigare behandling eller pågående behandling med on-demand eller profylax enligt turkiska riktlinjer och krav
  • Tidigare behandlade patienter med minst >50 exponeringsdagar
  • Skriftligt informerat samtycke undertecknat av patient/juridisk ombud

Exklusions kriterier:

  • För närvarande på immuntoleransbehandling
  • Trombocytantal < 75 000/mm3
  • Deltagande i en annan studie
  • Förekomst av inhibitorer i det förflutna och i det sista för närvarande tillgängliga blodprovet före studiestart (Bethesda-titer < 0,6 BU/ml)
  • Förekomst av inhibitorhistoria hos familjemedlemmar som också har diagnosen hemofili A
  • Har varit på primär profylax enligt definitionen i inledningen
  • Deltagande i en annan studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Grupp 1
Övrig: Rekombinant Faktor VIII (Kogenate, BAY14-2222)
All dosering, frekvens och varaktighet för läkemedel kommer att beslutas av den behandlande läkaren.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Median ±SD, intervall för antal ledblödningar per år av profylax jämfört med on-demand-grupp
Tidsram: Efter 4 år
Efter 4 år
Genomsnittlig ±SD, intervall för antal ledblödningar per år av profylax jämfört med on-demand-grupp
Tidsram: Efter 4 år
Efter 4 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal totala blödningsepisoder
Tidsram: Efter 4 år
Efter 4 år
Muskuloskeletal utvärdering rekommenderad av World Federation of Hemophilia: Orthopedic Joint Score (Gilbert Score)
Tidsram: Efter 4 år
Efter 4 år
Muskuloskeletal utvärdering rekommenderad av World Federation of Hemophilia: Radiologisk utvärdering (Pettersson Score)
Tidsram: Efter 4 år
Efter 4 år
Kostnadseffektivitet (kostnad för ytterligare ledblödning)
Tidsram: Efter 4 år
Efter 4 år
Kostnadsnytta
Tidsram: Efter 4 år
Kostnaderna för vård av patienter med blödarsjuka kommer att utvärderas utifrån betalarens perspektiv, det vill säga socialförsäkringsinstitutionen [SSI].
Efter 4 år
Jämförelse av patientföljsamhet mellan profylax- och on-demand-terapigrupper
Tidsram: Efter 4 år
Efter 4 år
Antal spontana blödningar
Tidsram: Efter 4 år
Efter 4 år
Livskvalitet mätt med SF-36
Tidsram: Baslinje och efter 4 år
Baslinje och efter 4 år
Livskvalitet mätt med Hemo-QoL
Tidsram: Baslinje och efter 4 år
Baslinje och efter 4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bayer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 januari 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

16 juli 2018

Avslutad studie (Faktisk)

23 maj 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 mars 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 mars 2013

Första postat (Uppskatta)

26 mars 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 maj 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2020

Senast verifierad

1 maj 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 16368
  • KG1210TR (Annan identifierare: Company Internal)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Tillgängligheten för denna studies data kommer att bestämmas i enlighet med Bayers engagemang för EFPIA/PhRMA "Principer för ansvarsfull delning av kliniska prövningar". Detta gäller omfattning, tidpunkt och process för dataåtkomst. Som sådan förbinder sig Bayer att på begäran från kvalificerade forskare dela data från kliniska prövningar på patientnivå, kliniska prövningar på studienivå och protokoll från kliniska prövningar på patienter för läkemedel och indikationer som godkänts i USA och EU som är nödvändiga för att bedriva legitim forskning. Detta gäller data om nya läkemedel och indikationer som har godkänts av EU:s och amerikanska tillsynsmyndigheter den 1 januari 2014 eller senare. Intresserade forskare kan använda www.clinicalstudydatarequest.com för att begära tillgång till anonymiserade data på patientnivå och stöddokument från kliniska studier för att bedriva forskning. Information om Bayers kriterier för listning av studier och annan relevant information finns i avsnittet Studiesponsorer på portalen.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Rekombinant Faktor VIII (Kogenate, BAY14-2222)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera