Comparação da eficácia, segurança e custos de produtos FVIII recombinantes entre os grupos de profilaxia sob demanda e secundária em pacientes com hemofilia A
22 de maio de 2020 atualizado por: Bayer
Avaliação da eficácia, segurança e custos de produtos recombinantes FVIII aplicados a pacientes com hemofilia A grave: estudo observacional de coleta de dados avaliando tratamento sob demanda e profilaxia secundária
O projeto é um estudo observacional, multicentral, prospectivo, não intervencional e aberto de coleta de dados sobre profilaxia secundária com produtos FVIII recombinantes em adolescentes e adultos com hemofilia A grave (FVIII < 1%).
Será uma observação controlada de pacientes em profilaxia secundária versus regime de tratamento sob demanda. Os pacientes serão inscritos preferencialmente em uma base de 1:1 com relação à profilaxia e tratamento sob demanda.
O período de inscrição do paciente será de 2 anos com um acompanhamento (período de observação) de 2 anos para cada paciente. Com base nos parâmetros primários de eficácia (sangramento articular e sangramento global por ano), um período de observação de 2 anos é considerado suficiente, embora deva ser admitido que seja bastante curto para avaliar a evolução do estado ortopédico. Serão incluídos pacientes com profilaxia previamente tratados com pelo menos 50 dias de exposição e pacientes com tratamento profilático contínuo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
73
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Multiple Locations, Peru
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes adultos com hemofilia já em tratamento com produtos FVIII recombinantes disponíveis comercialmente.
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 18 anos
- Diagnóstico de hemofilia A grave (FVIII <1%)
- Tratamento prévio ou tratamento contínuo com regimes sob demanda ou profilaxia de acordo com as diretrizes e requisitos turcos
- Pacientes previamente tratados com pelo menos > 50 dias de exposição
- Consentimento informado por escrito assinado pelo paciente/representante legal
Critério de exclusão:
- Atualmente em tratamento de tolerância imunológica
- Contagem de plaquetas < 75.000/mm3
- Participação em outro estudo
- Existência de inibidores no passado e na última amostra de sangue atualmente disponível antes do início do estudo (título de Bethesda < 0,6 BU/ml)
- Existência de histórico de inibidores em familiares também diagnosticados com hemofilia A
- Ter feito profilaxia primária conforme definido na introdução
- Participação em outro estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Grupo 1
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Todas as dosagens, frequência e duração das drogas estarão sob a decisão do médico assistente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mediana ± DP, variação do número de sangramentos articulares por ano de profilaxia versus grupo sob demanda
Prazo: Depois de 4 anos
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Depois de 4 anos
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Média ± DP, variação do número de sangramentos articulares por ano de profilaxia versus grupo sob demanda
Prazo: Depois de 4 anos
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Depois de 4 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número total de episódios de sangramento
Prazo: Depois de 4 anos
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Depois de 4 anos
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Avaliação musculoesquelética recomendada pela Federação Mundial de Hemofilia: Orthopaedic Joint Score (Gilbert Score)
Prazo: Depois de 4 anos
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Depois de 4 anos
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Avaliação musculoesquelética recomendada pela Federação Mundial de Hemofilia: Avaliação radiológica (Pettersson Score)
Prazo: Depois de 4 anos
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Depois de 4 anos
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Custo-efetividade (custo de sangramento articular adicional)
Prazo: Depois de 4 anos
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Depois de 4 anos
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Custo-utilidade
Prazo: Depois de 4 anos
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Os custos de cuidados dos indivíduos com hemofilia serão avaliados na perspetiva do pagador, ou seja, a Instituição de Segurança Social [SSI].
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Depois de 4 anos
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Comparação da adesão do paciente entre os grupos de profilaxia e terapia sob demanda
Prazo: Depois de 4 anos
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Depois de 4 anos
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Número de sangramentos espontâneos
Prazo: Depois de 4 anos
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Depois de 4 anos
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Qualidade de vida medida com o SF-36
Prazo: Linha de base e após 4 anos
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Linha de base e após 4 anos
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Qualidade de vida medida com Hemo-QoL
Prazo: Linha de base e após 4 anos
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Linha de base e após 4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de janeiro de 2013
Conclusão Primária (Real)
16 de julho de 2018
Conclusão do estudo (Real)
23 de maio de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de março de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de março de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
26 de março de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de maio de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de maio de 2020
Última verificação
1 de maio de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 16368
- KG1210TR (Outro identificador: Company Internal)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
A disponibilidade dos dados deste estudo será determinada de acordo com o compromisso da Bayer com os "Princípios para compartilhamento responsável de dados de ensaios clínicos" da EFPIA/PhRMA.
Isso se refere ao escopo, ponto de tempo e processo de acesso aos dados.
Como tal, a Bayer se compromete a compartilhar, mediante solicitação de pesquisadores qualificados, dados de ensaios clínicos em nível de paciente, dados de ensaios clínicos em nível de estudo e protocolos de ensaios clínicos em pacientes para medicamentos e indicações aprovados nos EUA e na UE conforme necessário para a realização de pesquisas legítimas.
Isso se aplica a dados sobre novos medicamentos e indicações que foram aprovados pelas agências reguladoras da UE e dos EUA a partir de 1º de janeiro de 2014.
Pesquisadores interessados podem usar www.clinicalstudydatarequest.com para solicitar acesso a dados anônimos em nível de paciente e documentos de apoio de estudos clínicos para conduzir pesquisas.
Informações sobre os critérios da Bayer para listar estudos e outras informações relevantes são fornecidas na seção Patrocinadores do estudo do portal.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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