血友病A患者におけるオンデマンド群と二次予防群間の組換えFVIII製品の有効性、安全性、コストの比較
2020年5月22日 更新者：Bayer
重症血友病 A 患者に適用される組換え FVIII 製品の有効性、安全性、コストの評価: オンデマンド治療と二次予防を評価する観察データ収集研究
このプロジェクトは、重度血友病A（FVIII < 1%）の青年および成人における組換えFVIII製品による二次予防に関する観察的、多施設共同、前向き、非介入、非盲検のデータ収集研究です。
それは、二次予防療法とオンデマンド治療療法を受けている患者の管理された観察になります。 患者は、予防およびオンデマンド治療に関して、できれば 1 対 1 で登録されます。
患者の登録期間は 2 年間で、各患者の追跡調査 (観察期間) は 2 年間となります。 主要な有効性パラメータ（年間の関節出血および全体出血）に基づいて、2 年間の観察期間で十分であると考えられますが、整形外科的状態の進行を評価するにはかなり短いことを認めなければなりません。 過去に予防治療を受けた患者で、少なくとも 50 日間の曝露日数がある患者、および予防治療を継続している患者が含まれる。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
73
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Multiple Locations、七面鳥
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
成人血友病患者はすでに市販の組換え FVIII 製品で治療を受けています。
説明
包含基準:
- 年齢 18 歳以上
- 重度の血友病 A (FVIII<1%) の診断
- トルコのガイドラインおよび要件に従った、オンデマンドまたは予防レジメンによる以前の治療または進行中の治療
- 少なくとも50日以上の曝露日数がある治療歴のある患者
- 患者/法定代理人が署名した書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 現在免疫寛容治療中
- 血小板数 < 75,000/mm3
- 別の研究への参加
- 過去および研究開始前の現在入手可能な最後の血液サンプル中に阻害剤が存在した（ベセスダ力価 < 0.6 BU/ml）
- 同じく血友病Aと診断されている家族にインヒビター歴の存在
- 冒頭で定義した一次予防を受けていること
- 別の研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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グループ1
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薬の投与量、頻度、期間はすべて、治療する医師の決定に従います。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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中央値±SD、予防群とオンデマンド群の年間関節出血数の範囲
時間枠：4年後
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4年後
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平均±SD、予防群とオンデマンド群の年間関節出血数の範囲
時間枠：4年後
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4年後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全体的な出血エピソードの数
時間枠：4年後
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4年後
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世界血友病連盟が推奨する筋骨格評価：整形外科関節スコア（ギルバートスコア）
時間枠：4年後
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4年後
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世界血友病連盟が推奨する筋骨格評価: 放射線学的評価 (Pettersson Score)
時間枠：4年後
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4年後
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費用対効果（追加の関節ブリードのコスト）
時間枠：4年後
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4年後
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費用対効果
時間枠：4年後
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血友病患者のケアにかかる費用は、支払者、つまり社会保障機関[SSI]の観点を採用して評価されます。
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4年後
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予防療法グループとオンデマンド療法グループ間の患者コンプライアンスの比較
時間枠：4年後
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4年後
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自然出血の数
時間枠：4年後
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4年後
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SF-36で測定した生活の質
時間枠：ベースラインと4年後
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ベースラインと4年後
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Hemo-QoL で測定される生活の質
時間枠：ベースラインと4年後
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ベースラインと4年後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年1月4日
一次修了 (実際)
2018年7月16日
研究の完了 (実際)
2019年5月23日
試験登録日
最初に提出
2013年3月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年3月21日
最初の投稿 (見積もり)
2013年3月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年5月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年5月22日
最終確認日
2020年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 16368
- KG1210TR (その他の識別子：Company Internal)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
この研究のデータの利用可能性は、EFPIA/PhRMA「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルのコミットメントに従って決定されます。
これは、データ アクセスの範囲、時点、プロセスに関係します。
そのため、バイエルは、資格のある研究者からの要請に応じて、合法的な研究を実施するために必要な患者レベルの臨床試験データ、研究レベルの臨床試験データ、および米国およびEUで承認された医薬品および適応症に関する患者の臨床試験のプロトコルを共有することを約束します。
これは、2014 年 1 月 1 日以降に EU および米国の規制当局によって承認された新薬および適応症に関するデータに適用されます。
興味のある研究者は、www.clinicalstudydatarequest.com を使用して、研究を実施するための臨床研究からの匿名化された患者レベルのデータおよび裏付け文書へのアクセスをリクエストできます。
研究を掲載するためのバイエル基準およびその他の関連情報に関する情報は、ポータルの「研究スポンサー」セクションで提供されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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