Srovnání účinnosti, bezpečnosti a nákladů na rekombinantní FVIII produkty mezi skupinami na vyžádání a sekundární profylaxí u pacientů s hemofilií A
22. května 2020 aktualizováno: Bayer
Hodnocení účinnosti, bezpečnosti a nákladů na rekombinantní FVIII produkty aplikované u pacientů s těžkou hemofilií A: Observační studie sběru dat hodnotící léčbu na vyžádání a sekundární profylaxi
Projekt je observační, multicentrální, prospektivní, neintervenční a otevřená studie sběru dat o sekundární profylaxi rekombinantními přípravky FVIII u dospívajících a dospělých s těžkou hemofilií A (FVIII < 1 %).
Půjde o kontrolované pozorování pacientů na sekundární profylaxi oproti léčebnému režimu na vyžádání. Pacienti budou zařazováni přednostně na základě 1:1 s ohledem na profylaxi a léčbu na vyžádání.
Období registrace pacientů bude 2 roky s následným sledováním (obdobím pozorování) 2 roky pro každého pacienta. Na základě primárních parametrů účinnosti (krvácení do kloubů a celkové krvácení za rok) je období pozorování 2 roky považováno za dostatečné, i když je třeba přiznat, že na posouzení progrese ortopedického stavu je poměrně krátké. Budou zahrnuti dříve léčení profylaktičtí pacienti s alespoň 50 dny expozice a pacienti s pokračující profylaktickou léčbou.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
73
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Multiple Locations, Krocan
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí pacienti s hemofilií, kteří jsou již léčeni komerčně dostupnými rekombinantními přípravky FVIII.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let
- Diagnóza těžké hemofilie A (FVIII<1%)
- Předchozí léčba nebo pokračující léčba režimy na vyžádání nebo profylaxe podle tureckých směrnic a požadavků
- Dříve léčení pacienti s alespoň > 50 dny expozice
- Písemný informovaný souhlas podepsaný pacientem/zákonným zástupcem
Kritéria vyloučení:
- V současné době na imunotoleranční léčbě
- Počet krevních destiček < 75 000/mm3
- Účast v jiné studii
- Existence inhibitorů v minulosti a v posledním aktuálně dostupném vzorku krve před zahájením studie (titr Bethesda < 0,6 BU/ml)
- Existence inhibitorů v anamnéze u rodinných příslušníků, u kterých je také diagnostikována hemofilie A
- Po primární profylaxi definované v úvodu
- Účast v jiné studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Skupina 1
|
Veškeré dávkování, frekvence a trvání léků bude záviset na rozhodnutí ošetřujícího lékaře.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Medián ±SD, rozsah počtu krvácení z kloubů za rok profylaxe oproti skupině na vyžádání
Časové okno: Po 4 letech
|
Po 4 letech
|
|
Průměr ±SD, rozsah počtu krvácení z kloubů za rok profylaxe oproti skupině na vyžádání
Časové okno: Po 4 letech
|
Po 4 letech
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet celkových krvácivých epizod
Časové okno: Po 4 letech
|
Po 4 letech
|
|
|
Muskuloskeletální hodnocení doporučené Světovou federací hemofilie: Ortopedické skóre kloubů (Gilbertovo skóre)
Časové okno: Po 4 letech
|
Po 4 letech
|
|
|
Muskuloskeletální hodnocení doporučené Světovou federací hemofilie: Radiologické hodnocení (Petterssonovo skóre)
Časové okno: Po 4 letech
|
Po 4 letech
|
|
|
Nákladová efektivita (náklady na dodatečné krvácení do kloubu)
Časové okno: Po 4 letech
|
Po 4 letech
|
|
|
Nákladová užitečnost
Časové okno: Po 4 letech
|
Náklady na péči o subjekty s hemofilií budou hodnoceny z pohledu plátce, tedy Ústavu sociálního zabezpečení [SSI].
|
Po 4 letech
|
|
Porovnání compliance pacientů mezi skupinami profylaxe a terapie na vyžádání
Časové okno: Po 4 letech
|
Po 4 letech
|
|
|
Počet spontánních krvácení
Časové okno: Po 4 letech
|
Po 4 letech
|
|
|
Kvalita života měřená pomocí SF-36
Časové okno: Výchozí stav a po 4 letech
|
Výchozí stav a po 4 letech
|
|
|
Kvalita života měřená pomocí Hemo-QoL
Časové okno: Výchozí stav a po 4 letech
|
Výchozí stav a po 4 letech
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. ledna 2013
Primární dokončení (Aktuální)
16. července 2018
Dokončení studie (Aktuální)
23. května 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. března 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. března 2013
První zveřejněno (Odhad)
26. března 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. května 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. května 2020
Naposledy ověřeno
1. května 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 16368
- KG1210TR (Jiný identifikátor: Company Internal)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Popis plánu IPD
Dostupnost dat této studie bude stanovena v souladu se závazkem společnosti Bayer vůči EFPIA/PhRMA „Principy pro odpovědné sdílení dat z klinických studií“.
To se týká rozsahu, časového bodu a procesu přístupu k datům.
Společnost Bayer se jako taková zavazuje sdílet na žádost kvalifikovaných výzkumníků údaje z klinických studií na úrovni pacientů, údaje z klinických studií na úrovni studie a protokoly z klinických studií u pacientů pro léčiva a indikace schválené v USA a EU jako nezbytné pro provádění legitimního výzkumu.
To se týká údajů o nových lécích a indikacích, které byly schváleny regulačními agenturami EU a USA dne 1. ledna 2014 nebo později.
Zainteresovaní výzkumní pracovníci mohou využít www.clinicalstudydatarequest.com k vyžádání přístupu k anonymizovaným datům na úrovni pacientů a podpůrným dokumentům z klinických studií k provádění výzkumu.
Informace o kritériích Bayer pro zařazení studií a další relevantní informace jsou uvedeny v části portálu Sponzoři studií.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .