Rekombinantti-FVIII-tuotteiden tehon, turvallisuuden ja kustannusten vertailu hemofilia A -potilaiden tilauksesta ja toissijaisesta ennaltaehkäisyryhmistä
perjantai 22. toukokuuta 2020 päivittänyt: Bayer
Vaikeassa hemofilia A -potilaissa käytettyjen yhdistelmä-FVIII-tuotteiden tehon, turvallisuuden ja kustannusten arviointi: Havainnointitiedonkeruututkimus, jossa arvioitiin tarpeen mukaan tapahtuvaa hoitoa ja toissijaista ehkäisyä
Projekti on havainnollinen, monikeskus-, prospektiivinen, ei-interventio- ja avoin tiedonkeruututkimus sekundaarisesta ennaltaehkäisystä yhdistelmä-FVIII-valmisteilla nuorilla ja aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A (FVIII < 1 %).
Se on kontrolloitu havainnointi potilaista, jotka saavat toissijaista profylaksia verrattuna on-demand-hoitoon. Potilaat otetaan mukaan mieluiten suhteessa 1:1 ennaltaehkäisyn ja tarpeen mukaan annettavan hoidon osalta.
Potilaiden ilmoittautumisaika on 2 vuotta ja seurantajakso (tarkkailujakso) on 2 vuotta jokaista potilasta kohti. Ensisijaisten tehokkuusparametrien (nivel- ja kokonaisverenvuodot vuodessa) perusteella 2 vuoden havaintojakso katsotaan riittäväksi, vaikka on myönnettävä, että se on melko lyhyt ortopedisen tilan etenemisen arvioimiseksi. Mukaan otetaan aiemmin hoidetut profylaksipotilaat, joilla on ollut vähintään 50 altistuspäivää, sekä potilaat, jotka ovat saaneet jatkuvaa ennaltaehkäisyhoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
73
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Multiple Locations, Turkki
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuiset hemofiliapotilaat, jotka jo saavat hoitoa kaupallisesti saatavilla rekombinantti FVIII-valmisteilla.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta
- Vaikea hemofilia A (FVIII < 1 %) diagnoosi
- Aikaisempi hoito tai jatkuva hoito tarpeen mukaan tai ennaltaehkäisyohjelmilla Turkin ohjeiden ja vaatimusten mukaisesti
- Aiemmin hoidetut potilaat, joilla on vähintään > 50 altistuspäivää
- Potilaan/laillisen edustajan allekirjoittama kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Tällä hetkellä immuunitoleranssihoidossa
- Verihiutalemäärä < 75 000/mm3
- Osallistuminen toiseen tutkimukseen
- Inhibiittoreiden olemassaolo menneisyydessä ja viimeisessä tällä hetkellä saatavilla olevassa verinäytteessä ennen tutkimuksen aloittamista (Bethesda-tiitteri < 0,6 BU/ml)
- Inhibiittorihistorian olemassaolo perheenjäsenillä, joilla on myös diagnosoitu hemofilia A
- Ollut perusprofylaksissa johdannossa määritellyllä tavalla
- Osallistuminen toiseen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ryhmä 1
|
Kaikki lääkkeiden annokset, tiheys ja kesto määräytyvät hoitavan lääkärin päätöksellä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mediaani ±SD, nivelverenvuotojen vaihteluväli estolääkitysvuotta kohden tilausryhmään
Aikaikkuna: 4 vuoden jälkeen
|
4 vuoden jälkeen
|
|
Keskimääräinen ±SD, nivelverenvuotojen vaihteluväli estolääkitysvuotta kohden tilausryhmään
Aikaikkuna: 4 vuoden jälkeen
|
4 vuoden jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verenvuotojaksojen kokonaismäärä
Aikaikkuna: 4 vuoden jälkeen
|
4 vuoden jälkeen
|
|
|
Tuki- ja liikuntaelinarviointi, jota suosittelee World Federation of Hemophilia: Ortopedic Joint Score (Gilbert Score)
Aikaikkuna: 4 vuoden jälkeen
|
4 vuoden jälkeen
|
|
|
Tuki- ja liikuntaelinarviointi, jota suosittelee World Federation of Hemophilia: Radiologinen arviointi (Pettersson Score)
Aikaikkuna: 4 vuoden jälkeen
|
4 vuoden jälkeen
|
|
|
Kustannustehokkuus (ylimääräisen nivelvuodon hinta)
Aikaikkuna: 4 vuoden jälkeen
|
4 vuoden jälkeen
|
|
|
Kustannus-hyötysuhde
Aikaikkuna: 4 vuoden jälkeen
|
Hemofiliapotilaiden hoitokustannukset arvioidaan maksajan eli sosiaaliturvalaitoksen [SSI] näkökulmasta.
|
4 vuoden jälkeen
|
|
Potilaiden hoitomyöntyvyyden vertailu ennaltaehkäisy- ja tilaushoitoryhmien välillä
Aikaikkuna: 4 vuoden jälkeen
|
4 vuoden jälkeen
|
|
|
Spontaanien verenvuodon määrä
Aikaikkuna: 4 vuoden jälkeen
|
4 vuoden jälkeen
|
|
|
Elämänlaatu SF-36:lla mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 vuoden kuluttua
|
Perustaso ja 4 vuoden kuluttua
|
|
|
Elämänlaatu mitattuna Hemo-QoL:lla
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 vuoden kuluttua
|
Perustaso ja 4 vuoden kuluttua
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 4. tammikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 16. heinäkuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 23. toukokuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 26. maaliskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. toukokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 16368
- KG1210TR (Muu tunniste: Company Internal)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän tutkimuksen tietojen saatavuus määräytyy Bayerin EFPIA/PhRMA:n "vastuullisen kliinisten tutkimusten tietojen jakamisen periaatteisiin" sitoutumisen mukaisesti.
Tämä koskee laajuutta, aikapistettä ja tietojen käyttöprosessia.
Sellaisenaan Bayer sitoutuu jakamaan pätevien tutkijoiden pyynnöstä potilastason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja, tutkimustason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja ja protokollia potilailla suoritetuista kliinisistä tutkimuksista Yhdysvalloissa ja EU:ssa hyväksyttyjen lääkkeiden ja käyttöaiheiden osalta, jos se on tarpeen laillisen tutkimuksen suorittamiseksi.
Tämä koskee tietoja uusista lääkkeistä ja käyttöaiheista, jotka EU:n ja Yhdysvaltojen sääntelyvirastot ovat hyväksyneet 1.1.2014 tai sen jälkeen.
Kiinnostuneet tutkijat voivat käyttää www.clinicalstudydatarequest.com-sivustoa pyytääkseen pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin ja kliinisistä tutkimuksista saatuihin tukiasiakirjoihin tutkimusta varten.
Tietoa Bayerin kriteereistä tutkimusten luetteloimiseksi ja muita asiaankuuluvia tietoja on portaalin Tutkimussponsorit-osiossa.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .