白消安、环磷酰胺和美法仑或白消安和磷酸氟达拉滨在供体造血细胞移植前治疗年轻的幼年粒单核细胞白血病患者
一项比较儿童幼年粒单核细胞白血病 (JMML) 同种异体造血细胞移植 (HCT) 前两种不同调理方案的随机 II 期研究
研究概览
地位
条件
详细说明
主要目标：
一、比较？以随机方式？在造血细胞移植 (HCT) 之前，两种清髓性预处理方案白消安-氟达拉滨（磷酸氟达拉滨）(BU-FLU) 和白消安-环磷酰胺-马法兰 (BU-CY-MEL) 的第 100 天治疗相关死亡率 (TRM) 发生率对于患有幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) 的儿童，以确定未来试验的首选方案。
二。 比较 ？以随机方式？ JMML 患儿在 HCT 前采用两种不同的清髓性预处理方案（BU-FLU 与 BU-CY-MEL）后的 18 个月无事件生存期 (EFS)，以确定未来试验的首选方案。
次要目标：
I. 确定 JMML 儿童 HCT 前两种不同清髓性预处理方案（BU-FLU 与 BU-CY-MEL）后 18 个月的复发率 (RI)。
二。 确定 JMML 患儿在 HCT 前采用两种不同清髓性预处理方案（BU-FLU 与 BU-CY-MEL）后的移植失败率。
三级目标：
I. 确定两种清髓性预处理方案（BU-FLU 与 BU-CY-MEL）之间 HCT 后第 100 天的严重毒性（3/4 级）发生率。
二。 在 JMML 儿童中使用两种不同的预处理方案（BU-FLU 与 BU-CY-MEL）确定 HCT 后急性和慢性（HCT 后 18 个月）移植物抗宿主病 (GVHD) 的发生率。
三、 创建 JMML 特定的 HCT 前指数，以便更好地对未来患者进行风险分层。
四、 确定通过供体嵌合体测量和等位基因特异性聚合酶链反应 (PCR) 在单核细胞和分选细胞亚群中评估移植后疾病负担的可行性。
V. 验证预测 JMML 患者复发的基因表达和甲基化分类器。
六。 全面评估接受该移植方案治疗的 JMML 患者的遗传和生化改变。
大纲：患者被随机分配到 2 个治疗组中的 1 个。
手臂我：
调理方案：患者在第 -8 至 -5 天每天一次 (QD)、每 12 小时或每 6 小时静脉注射白消安 (IV)，持续时间超过 2-3 小时，在第 -4 天和 -3 天 QD 超过 60 分钟接受环磷酰胺静脉注射和美法仑 IV 在第 -1 天超过 15-30 分钟。
移植：患者在第 0 天接受同种异体 HCT。
患者在第 -1 天至第 98 天（相关供体）或第 180 天（无关供体）接受他克莫司静脉注射或口服 (PO)，并在第 1-30 天（相关供体）或第 45 天（无关供体）接受霉酚酸酯静脉注射超过 2 小时或每 8 小时一次口服捐赠者）。
手臂二：
调理方案：患者在第 -5 至 -2 天接受白消安，如第 I 组和磷酸氟达拉滨 IV，持续时间超过 30-60 分钟。
移植：患者接受与第 I 组相同的同种异体 HCT。
患者在第 -1 至 98 天（相关供体）或第 180 天（无关供体）接受他克莫司 IV 或 PO，并在第 1-30 天（相关供体）或第 45 天（无关供体）接受霉酚酸酯 IV 超过 2 小时或每 8 小时 PO。
完成研究治疗后，对患者进行为期 5 年的随访。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3H 1P3
- The Montreal Children's Hospital of the MUHC
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton、Auckland、新西兰、1145
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
Western Australia
-
Perth、Western Australia、澳大利亚、6008
- Princess Margaret Hospital for Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Duarte、California、美国、91010
- City of Hope Comprehensive Cancer Center
-
Los Angeles、California、美国、90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco、California、美国、94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
San Francisco、California、美国、94143
- UCSF Medical Center-Parnassus
-
-
Delaware
-
Wilmington、Delaware、美国、19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、美国、40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、美国、48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Childrens Mercy Hospital
-
Saint Louis、Missouri、美国、63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国、68198
- University Of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University/Herbert Irving Cancer Center
-
Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester
-
Valhalla、New York、美国、10595
- New York Medical College
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas、Texas、美国、75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、美国、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
根据修订后的诊断标准的修改后的第 1 类，患者必须对 JMML 有强烈的临床怀疑；具体来说，符合条件的患者必须具备以下所有条件：
- 脾肿大
- 绝对单核细胞计数 (AMC) > 1000/uL
- 外周血 (PB)/骨髓 (BM) 原始细胞 < 20%
对于 7-10% 没有脾肿大的患者，诊断入组标准必须包括上述所有其他特征和至少 2 个以下标准：
- 循环髓系前体细胞
- 白细胞 (WBC) > 10,000/uL
- 胎儿血红蛋白 (HgbF) 随年龄增加
- Sargramostim (GM-CSF) 超敏反应或，患者必须之前被诊断患有 JMML
- 患者之前必须未接受过 HCT 治疗
- 所有患者和/或其父母或法定监护人必须签署书面知情同意书
- 必须满足所有机构、食品和药物管理局 (FDA) 和国家癌症研究所 (NCI) 对人体研究的要求
排除标准：
- 已知 PTPN11 种系突变（Noonan's 综合征）的患者不符合资格
已知有 NF1（1 型神经纤维瘤病）病史的患者
- 中枢神经系统肿瘤（星形细胞瘤或视神经胶质瘤）病史，或
- 完全缓解 < 1 年的恶性周围神经鞘瘤不符合条件
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性患者不符合资格
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Arm I（白消安、环磷酰胺、美法仑）
调理方案：患者接受白消安 IV QD，在第 -8 至 -5 天每 12 小时或每 6 小时超过 2-3 小时，在第 -4 和 -3 天接受环磷酰胺 IV QD 超过 60 分钟，以及美法仑 IV 超过 15- -1 天 30 分钟。 移植：患者在最后一次化疗后 24 小时内接受同种异体 HCT。 患者在第 -1 至 98 天（相关供体）或第 180 天（无关供体）接受他克莫司 IV 或 PO，并在第 1-30 天（相关供体）或第 45 天（无关供体）接受霉酚酸酯 IV 超过 2 小时或每 8 小时 PO。 |
相关研究
相关研究
鉴于IV
其他名称：
鉴于IV
其他名称：
给予 IV 或 PO
其他名称：
鉴于IV
其他名称：
接受同种异体 HCT
其他名称：
给予 IV 或 PO
其他名称：
|
|
实验性的：II 组（白消安、磷酸氟达拉滨）
调理方案：患者在第-5 天至第-2 天接受白消安和IV 磷酸氟达拉滨超过1 小时的第I 组。 移植：患者接受与第 I 组相同的同种异体 HCT。 患者在第 -1 至 98 天（相关供体）或第 180 天（无关供体）接受他克莫司 IV 或 PO，并在第 1-30 天（相关供体）或第 45 天（无关供体）接受霉酚酸酯 IV 超过 2 小时或每 8 小时 PO。 |
相关研究
相关研究
鉴于IV
其他名称：
给予 IV 或 PO
其他名称：
鉴于IV
其他名称：
接受同种异体 HCT
其他名称：
给予 IV 或 PO
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无事件生存 (EFS) 的概率百分比
大体时间：从移植到 18 个月
|
18 个月后患者的无事件生存 (EFS) 概率。
事件是与治疗相关的死亡率 (TRM)、原发性或继发性移植物失败或复发/无反应（如方案第 10 节中所定义）。
事件发生时间是指从移植开始的时间，其中死亡的患者在调节方案开始和移植之间死亡，事件发生时间为零。
|
从移植到 18 个月
|
|
第 100 天出现治疗相关死亡率 (TRM) 的参与者人数
大体时间：从移植到 100 天
|
在第 100 天经历 TRM 的患者人数。
治疗相关死亡率 (TRM) 定义为复发或无反应前死亡的事件。
到 TRM 的时间定义为从移植到 TRM 的时间。
在预处理方案开始和移植之间死亡的患者将被视为 TRM，TRM 时间为零。
|
从移植到 100 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
经历手臂间原发性移植物失败事件的参与者的百分比
大体时间：干细胞移植完成后第 0 天至第 540 天（18 个月）
|
原发性移植失败定义为 42 天后未能达到 ANC >= 500/uL，由不同日期的 3 次连续测量确定； OR < 5% 血液或骨髓中的供体细胞到第 +42 天（如嵌合体测定所示），没有幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) 的证据。
|
干细胞移植完成后第 0 天至第 540 天（18 个月）
|
|
手臂之间 18 个月复发事件的概率百分比
大体时间：从移植到 18 个月
|
患者在 18 个月时复发的概率。
复发事件在方案第 10.2.3 节中定义。
复发/无反应的时间定义为从移植到满足第 10.2.3 节的所有标准的时间。
|
从移植到 18 个月
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Christopher Dvorak、Children's Oncology Group
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ASCT1221 (其他标识符：CTEP)
- U10CA180886 (美国 NIH 拨款/合同)
- U10CA098543 (美国 NIH 拨款/合同)
- NCI-2013-00738 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- COG-ASCT1221
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
幼年型粒单核细胞白血病的临床试验
-
Shenzhen Second People's Hospital招聘中白血病 | 骨髓的 | 慢性的 | BCR-ABL (Breakpoint Cluster Region-abelson Murine Leukemia) | 积极的中国
实验室生物标志物分析的临床试验
-
ORIOL BESTARD完全的
-
Central and North West London NHS Foundation TrustBritish HIV Association (BHIVA)尚未招聘艾滋病毒感染 | 乙型肝炎
-
Hvidovre University HospitalElsassFonden终止
-
Fundació Sant Joan de DéuStanley Medical Research Institute; Parc Sanitari Sant Joan de Déu; Hospital Sant Joan de Deu完全的